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Um estudo investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon PTH em adultos com hipoparatireoidismo (PaTH Forward)

22 de maio de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S

PATH Forward: Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em grupo paralelo com uma extensão aberta, investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon PTH administrado diariamente por via subcutânea em adultos com hipoparatireoidismo

Durante as primeiras quatro semanas do estudo, os participantes serão divididos aleatoriamente em um dos quatro grupos: três grupos receberão doses fixas de TransCon PTH e um grupo receberá placebo. TransCon PTH ou placebo será administrado como uma injeção subcutânea usando uma caneta de injeção pré-cheia. Nem os participantes do estudo nem seus médicos saberão quem foi designado para cada grupo. Após as quatro semanas, os participantes continuarão no estudo como parte de um estudo de extensão de longo prazo. Durante a extensão, todos os participantes receberão TransCon PTH, com a dose ajustada às suas necessidades individuais. Este é um teste global que será conduzido, mas não limitado a, Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Dinamarca e Noruega.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
59

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Acesso expandido

Acesso expandido

Uma maneira de pacientes com doenças ou condições graves que não podem participar de um estudo clínico obter acesso a um produto médico que não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Também chamado de uso compassivo. Existem diferentes tipos de acesso expandido.
Aprovado

Aprovado

  • Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
  • Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
  • Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
  • Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
 para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca, 9000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Copenhagen, Dinamarca, 2200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Milan, Itália, 20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Pisa, Itália, 56124
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Rome, Itália, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres com idade ≥18 anos.
  2. Indivíduos com HP crônica pós-cirúrgica ou HP autoimune, genética ou idiopática por pelo menos 26 semanas.

  3. Em uma dose estável por pelo menos 12 semanas (ou 4 semanas se estiver tomando Natpara em setembro de 2019) antes da triagem de:

    • ≥0,25 μg BID de calcitriol (vitamina D ativa) ou ≥0,5 μg BID ou ≥1,0 ​​μg diariamente de alfacalcidol (vitamina D ativa) e
    • ≥400 mg BID de citrato ou carbonato de cálcio.

  4. Otimização de suplementos antes da randomização para atingir os níveis alvo de:

    • Níveis de 25(OH) vitamina D de 30-70 ng/mL (75-175 pmol/mL) e
    • Nível de magnésio dentro da faixa normal e
    • Nível de cálcio sérico (sCa) ajustado para albumina ou ionizado na metade inferior da faixa normal.
  5. IMC 17-40 kg/m2 na Visita 1.
  6. Se ≤ 25 anos de idade, evidência radiológica de fechamento epifisário com base na radiografia de punho e mão não dominantes.
  7. eGFR >30 mL/min/1,73m2 durante a Triagem.
  8. Hormônio estimulante da tireoide (TSH) dentro dos limites laboratoriais normais nas 12 semanas anteriores à Visita 1; se estiver em terapia supressiva para câncer de tireoide, o nível de TSH deve ser ≥0,2 μIU/mL.
  9. Se tratado com terapia de reposição de hormônio tireoidiano, a dose deve ser estável por pelo menos 12 semanas antes da Visita 1.
  10. Capaz de realizar autoinjeções subcutâneas diárias do medicamento do estudo (ou ter um designado para realizar a injeção) por meio de uma caneta de injeção pré-cheia.
  11. Consentimento informado, assinado e escrito do sujeito.

Critério de exclusão:

  1. Mutação ativadora conhecida no gene do receptor de detecção de cálcio (CaSR).
  2. Resposta prejudicada ao PTH (pseudo-hipoparatireoidismo), que é caracterizada como resistência ao PTH, com níveis elevados de PTH no cenário de hipocalcemia.
  3. Qualquer doença que possa afetar o metabolismo do cálcio ou a homeostase do fosfato de cálcio ou os níveis de PTH além do HP, como hipertireoidismo ativo; Doença de Paget; hipomagnesemia; diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 mal controlada; doença cardíaca, hepática ou renal grave e crônica; Síndrome de Cushing; artrite reumatoide; mieloma múltiplo; pancreatite ativa; desnutrição; raquitismo; imobilidade prolongada recente; malignidade ativa (exceto câncer de tireoide bem diferenciado de baixo risco ou câncer de pele basocelular); carcinoma de paratireóide dentro de 5 anos antes da triagem; acromegalia; neoplasia endócrina múltipla tipos 1 e 2.
  4. Uso de diuréticos de alça, quelantes de fosfato (exceto carbonato de cálcio/citrato de cálcio), digoxina, lítio, metotrexato ou corticosteroides sistêmicos (exceto terapia de reposição).
  5. Uso de diurético tiazídico nas 4 semanas anteriores à Triagem Coleta de urina de 24 horas ou o primeiro ajuste de dose do SOC durante a Triagem.
  6. Uso de medicamentos semelhantes ao PTH (disponíveis comercialmente ou através da participação em um estudo experimental), incluindo PTH(1-84), PTH(1-34) ou outros fragmentos N-terminais ou análogos do PTH ou proteína relacionada ao PTH dentro de 5 semanas antes da Visita 1.
  7. Uso de outros medicamentos conhecidos por influenciar o metabolismo do cálcio e dos ossos, como calcitonina, comprimidos de flúor (> 0,5 mg/dia), estrôncio ou cloridrato de cinacalcete nas 12 semanas anteriores à Visita 1.
  8. Uso de bisfosfonatos (oral ou IV) ou denosumabe nos 2 anos anteriores à Visita 1.
  9. Transtorno convulsivo não hipocalcêmico com histórico de convulsão nas 26 semanas anteriores à Visita 1.
  10. Aumento do risco de osteossarcoma, como aqueles com doença óssea de Paget ou elevações inexplicadas de fosfatase alcalina, epífises abertas, distúrbios hereditários que predispõem a osteossarcoma ou com histórico anterior de irradiação externa substancial ou radioterapia de implante envolvendo o esqueleto.
  11. Mulheres grávidas ou lactantes. Observação: contracepção altamente eficaz (consulte o Apêndice 7) é necessária para mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar durante o estudo e por 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo, e testes de gravidez serão realizados durante o estudo. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar que não desejam usar métodos contraceptivos altamente eficazes são excluídas do estudo.
  12. Diagnóstico de dependência de drogas ou álcool dentro de 3 anos antes da Visita 1.
  13. Processos de doenças que podem afetar adversamente a absorção gastrointestinal, incluindo, entre outros, síndrome do intestino curto, ressecção intestinal, bypass gástrico, espru tropical, doença celíaca ativa, colite ulcerativa ativa, gastroparesia, mutações do gene AIRE com má absorção e doença de Crohn ativa.
  14. Doença cardíaca crônica ou grave dentro de 26 semanas antes da Visita 1, incluindo, entre outros, insuficiência cardíaca congestiva, infarto do miocárdio, QTcF > 430 ms (homens) ou > 450 ms (mulheres), arritmias graves ou descontroladas, bradicardia (frequência cardíaca em repouso
  15. Acidente vascular cerebral nos 5 anos anteriores à Visita 1.
  16. História de cólica renal ou gota aguda dentro de 52 semanas antes da Visita 1.
  17. Qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa tornar improvável que o sujeito conclua totalmente o estudo, ou qualquer condição que apresente risco indevido do produto ou procedimentos em investigação, incluindo malignidades tratadas com probabilidade de recorrer dentro de aproximadamente 1 -ano de duração do julgamento.
  18. Alergia ou sensibilidade conhecida ao PTH ou a qualquer um dos excipientes.
  19. Participação em outro estudo clínico no qual o recebimento do medicamento ou dispositivo experimental ocorreu dentro de 8 semanas (ou pelo menos 5,5 vezes a meia-vida do medicamento experimental) antes da Visita 1.
  20. É provável que não esteja em conformidade com relação à conduta do julgamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo imitando 15, 18 ou 21 mcg de TransCon PTH administrado uma vez ao dia por injeção subcutânea
Produto combinado: Placebo para TransCon PTH
O placebo é fornecido como uma solução límpida contendo o tampão de formulação para TransCon PTH em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Double Blind: TransCon PTH 15 mcg
TransCon PTH 15 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Double Blind: TransCon PTH 18 mcg
TransCon PTH 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Double Blind: TransCon PTH 21 mcg
TransCon PTH 21 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Open-Label Extension Period: TransCon PTH
Participants who completed the 4-week double-blind period, continued into the open-label extension period and received treatment with TransCon PTH up to Week 266, with up to an initial 14 weeks of TransCon PTH titration and standard of care optimization, followed by approximately 248 weeks of individualized doses of TransCon PTH (allowable dose range: 6 to 60 mcg/day).
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia - Endpoint primário durante o período cego
Prazo: Semana 4
A porcentagem de indivíduos com cálcio sérico ajustado para albumina dentro da faixa normal e excreção fracionada matinal spot de cálcio (spot AM FECa) dentro da faixa normal (≤2%) ou uma redução de pelo menos 50% da linha de base, e não tomando ativos suplementos de vitamina D e tomar ≤1000 mg/dia de suplementos de cálcio
Semana 4

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia - Ponto final secundário chave durante o período cego
Prazo: Semana 4
A porcentagem de indivíduos com cálcio sérico ajustado para albumina dentro da faixa normal e spot AM FECa dentro da faixa normal (≤2%) ou uma redução de pelo menos 50% em relação ao valor basal, e não tomando suplementos ativos de vitamina D e tomando ≤ 500 mg/dia de suplementos de cálcio
Semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ascendis Pharma A/S

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de agosto de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
6 de março de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
17 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
18 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TransCon PTH TCP-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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