Formulação de liberação sustentada de somatropina (origem do rDNA) para injeção

Critério de inclusão:

• Diagnóstico confirmado de GHD conforme determinado por dois diferentes testes de provocação de GH documentando a secreção deficiente de GH, definida como um nível de pico de GH no plasma inferior a 7 ng/mL e ausência de qualquer nível de pico de GH no plasma na secreção espontânea de hormônio de crescimento acima de 7 ng/mL monitorados 3 horas antes da aplicação dos estímulos farmacológicos, pelo menos antes de um teste de estimulação.
• Crianças pré-púberes (meninos: 4-10 anos ou meninas: 4-9 anos) com insuficiência primária (idiopática) e secundária (orgânica) da secreção do hormônio do crescimento.
• Crianças com sinais negativos para tumor intracraniano ou crescimento tumoral confirmado com tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (RM) dentro de 12 meses antes da inclusão ou dentro de 6 meses antes da inclusão de crianças com insuficiência de GH após tratamento para qualquer cérebro tumor. Esses pacientes devem ter pelo menos 24 meses de remissão clínica completa.
• Nenhuma exposição prévia a rhGH (GH-naïve)
• Altura (HT) de pelo menos 2,0 desvio padrão (DP) (HT SDS ≤2,0) abaixo da altura média para idade cronológica (AC) e sexo segundo os Padrões de Prader et al15.
• Velocidade de Altura (VH) de pelo menos -1 DP (HV SDS ≤1) abaixo da média de VH para CA e sexo de acordo com os Padrões de Prader et al15.
• Nível basal de IGF-I padronizado para idade e sexo inferior a -1,0 SDS
• Idade óssea (IB) ≤ 9 anos para meninos e ≤ 8 anos para meninas,
• Para crianças com múltiplas deficiências hormonais, estabilizadas em terapias de reposição para outros eixos hipofisários (ex. hormônio estimulante da tireoide, hormônio adrenocorticotrófico/cortisol e vasopressina) por pelo menos 3 meses e 6 meses para terapia de reposição da tireoide antes da inscrição para crianças com múltiplas deficiências hormonais.
• Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal do sujeito.

Critério de exclusão:

• O resultado do pico de GH espontâneo de 3 horas é igual ou superior a 7 ng/ml. O valor do nível de pico de GH em caso de teste farmacológico repetido é inferior a 7 ng/ml, enquanto o pico espontâneo de 6 horas de GH está acima desse valor,
• Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento, como, entre outras, doenças crônicas como insuficiência renal, diabetes mellitus e desnutrição (o IMC deve estar acima de -2DP e abaixo de +2DP da média de IMC para a idade cronológica e sexo, e a albumina deve estar acima do limite inferior do normal (LLN) do laboratório central para que um paciente seja incluído), anormalidades cromossômicas e "síndromes" médicas, com exceção de holoprosencefalia/displasia septo-óptica (síndrome de Turner, Laron síndrome de Noonan ou ausência de receptores de hormônio de crescimento).
• Anomalias congênitas (causando anormalidades esqueléticas), Síndrome de Russell-Silver, Displasias esqueléticas, Epífises fechadas,
• Outros medicamentos promotores de crescimento, como esteróides anabolizantes, com exceção da terapia de reposição hormonal hipofisária, terapias de reposição de tiroxina, hidrocortisona e desmopressina (DDAVP),
• Crianças que necessitam de terapia com glicocorticoides (por exemplo, asma) que estão na dose de mais de 400 microgramas/dia de budesonida ou equivalentes inalados por mais de 1 mês durante um ano,
• Insuficiência hipofisária mal controlada de outros órgãos (por exemplo, hormônio estimulante da tireoide, hormônio adrenocorticotrófico/cortisol, deficiência de vasopressina), Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com rhGH.
• Paciente HIV positivo conhecido ou suspeito ou paciente com doenças avançadas, como AIDS ou tuberculose, Abuso de drogas, substâncias ou álcool, Hipersensibilidade conhecida aos componentes da medicação do estudo, Evidência de crescimento tumoral ou doença maligna em remissão por menos de um ano Em triagem, presença de anticorpos anti-hGH
• É provável que o paciente e/ou o pai/responsável legal não cumpram a conduta do estudo.