Formulace s prodlouženým uvolňováním somatropinu (původ rDNA) pro injekci

Kritéria pro zařazení:

• Potvrzená diagnóza GHD stanovená dvěma různými provokačními testy růstového hormonu dokumentující nedostatečnou sekreci růstového hormonu, definovanou jako maximální plazmatická hladina růstového hormonu nižší než 7 ng/ml a nepřítomnost jakékoli maximální úrovně plazmatického růstového hormonu ve spontánní sekreci růstového hormonu nad 7 ng/ml monitorován 3 hodiny před aplikací farmakologických stimulů alespoň před jedním stimulačním testem.
• Prepubertální děti (chlapci: 4-10 let nebo dívky: 4-9 let) s primární (idiopatická) a sekundární (organická) insuficience sekrece růstového hormonu.
• Děti s negativními známkami intrakraniálního nádoru nebo nádorového růstu potvrzeného počítačovou tomografií (CT) nebo magnetickou rezonancí (MRI) během 12 měsíců před zařazením nebo během 6 měsíců před zařazením u dětí s nedostatečností GH se objevily po léčbě jakéhokoli mozku nádor. Takoví pacienti musí být alespoň 24 měsíců v plné klinické remisi.
• Žádná předchozí expozice rhGH (nenaivní GH)
• Výška (HT) alespoň 2,0 standardní odchylky (SD) (HT SDS ≤2,0) pod průměrnou výškou pro chronologický věk (CA) a pohlaví podle Standardů Pradera et al15.
• Výšková rychlost (HV) alespoň -1 SD (HV SDS ≤1) pod průměrnou HV pro CA a pohlaví podle Standardů Pradera et al15.
• Výchozí hladina IGF-I standardizovaná pro věk a pohlaví nižší než -1,0 SDS
• Kostní věk (BA) ≤ 9 let pro chlapce a ≤ 8 let pro dívky,
• Pro děti s mnohočetnými hormonálními deficity, stabilizované na substitučních terapiích jiných os hypofýzy (např. hormon stimulující štítnou žlázu, adrenokortikotropní hormon/kortizol a vasopresin) po dobu nejméně 3 měsíců a 6 měsíců pro substituční léčbu štítné žlázy před zařazením do studie pro děti s mnohočetnými hormonálními deficity.
• Písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce subjektu.

Kritéria vyloučení:

• Výsledek 3hodinového spontánního vrcholu GH je roven nebo vyšší než 7 ng/ml. Hodnota maximální hladiny GH v případě opakovaného farmakologického testu je pod 7 ng/ml, zatímco 6hodinový spontánní vrchol GH je nad touto hodnotou,
• Jakákoli klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost vyhodnotit růst, jako jsou mimo jiné chronická onemocnění, jako je renální insuficience, diabetes mellitus a malnutrice (BMI musí být vyšší než -2 SD a nižší než +2 SD průměrného BMI pro chronologický věk a pohlaví a albumin musí být nad dolní hranicí normálu (LLN) centrální laboratoře, aby mohl být pacient zařazen), chromozomální abnormality a lékařské „syndromy“, s výjimkou holoprosencefalie/septooptické dysplazie (Turnerův syndrom, Laron syndrom, Noonanův syndrom nebo absence receptorů růstového hormonu).
• Vrozené abnormality (způsobující abnormality skeletu), Russell-Silverův syndrom, skeletální dysplazie, uzavřené epifýzy,
• jiné léky podporující růst, jako jsou anabolické steroidy, s výjimkou substituční hormonální terapie hypofýzy, substituční terapie tyroxinem, hydrokortizonem a desmopresinem (DDAVP),
• Děti vyžadující léčbu glukokortikoidy (např. astma), kteří jsou na dávce vyšší než 400 mikrogramů/den budesonidu nebo ekvivalentu inhalované po dobu delší než 1 měsíc v průběhu roku,
• Špatně kontrolovaná hypofyzární insuficience jiných os (např. hormon stimulující štítnou žlázu, adrenokortikotropní hormon/kortizol, nedostatek vasopresinu), závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby rhGH.
• Známý nebo suspektní HIV pozitivní pacient nebo pacient s pokročilým onemocněním, jako je AIDS nebo tuberkulóza, zneužívání drog, návykových látek nebo alkoholu, známá přecitlivělost na složky studovaného léku, důkaz o růstu nádoru nebo maligním onemocnění v remisi po dobu kratší než jeden rok. screening, přítomnost anti-hGH protilátek
• Je pravděpodobné, že pacient a/nebo rodič/zákonný zástupce nebudou ve vztahu k provádění studie dodržovat.