Sustained Release-formulering van somatropine (rDNA-oorsprong) voor injectie

Inclusiecriteria:

• Bevestigde diagnose van GHD zoals bepaald door twee verschillende GH-provocatietests die deficiënte GH-secretie documenteren, gedefinieerd als een piekplasma-GH-spiegel van minder dan 7 ng/ml en afwezigheid van een piekplasma-GH-spiegel in de spontane groeihormoonsecretie boven 7 ng/ml gecontroleerd 3 uur vóór de toepassing van de farmacologische stimuli, ten minste vóór één stimulatietest.
• Prepuberale kinderen (jongens leeftijd: 4-10 jaar of meisjes: leeftijd 4-9 jaar) met primaire (idiopathische) en secundaire (organische) insufficiëntie van groeihormoonsecretie.
• Kinderen met negatieve signalen voor intracraniale tumor of tumorgroei zoals bevestigd met computertomografie (CT) of magnetische resonantie beeldvorming (MRI) scan binnen 12 maanden voorafgaand aan inclusie of binnen 6 maanden voorafgaand aan inclusie van kinderen met GH-insufficiëntie die optrad na behandeling voor enige hersenen tumor. Dergelijke patiënten moeten ten minste 24 maanden in volledige klinische remissie zijn.
• Geen eerdere blootstelling aan rhGH (GH-naïef)
• Lengte (HT) van ten minste 2,0 standaarddeviatie (SD) (HT SDS ≤2,0) onder de gemiddelde lengte voor chronologische leeftijd (CA) en geslacht volgens de normen van Prader et al15.
• Hoogtesnelheid (HV) van ten minste -1 SD (HV SDS ≤1) onder de gemiddelde HV voor CA en geslacht volgens de normen van Prader et al15.
• Baseline IGF-I-niveau gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht minder dan -1,0 SDS
• Botleeftijd (BA) ≤9 jaar voor jongens en ≤ 8 jaar voor meisjes,
• Voor kinderen met meerdere hormonale deficiënties, gestabiliseerd op vervangende therapieën voor andere hypofyse-assen (bijv. schildklierstimulerend hormoon, adrenocorticotroop hormoon/cortisol en vasopressine) gedurende ten minste 3 maanden en 6 maanden voor schildkliervervangende therapie voorafgaand aan inschrijving voor kinderen met meerdere hormonale deficiënties.
• Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon.

Uitsluitingscriteria:

• Het resultaat van de spontane GH-piek van 3 uur is gelijk aan of hoger dan 7 ng/ml. De waarde van de piek-GH-spiegel in het geval van herhaalde farmacologische test is lager dan 7 ng/ml, terwijl de 6 uur spontane piek-GH hoger is dan deze waarde,
• Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om de groei te evalueren, zoals, maar niet beperkt tot, chronische ziekten zoals nierinsufficiëntie, diabetes mellitus en ondervoeding (BMI moet hoger zijn dan -2SD en lager dan +2SD van de gemiddelde BMI voor de chronologische leeftijd en geslacht, en albumine moet hoger zijn dan de ondergrens van normaal (LLN) van het centrale laboratorium om een ​​patiënt te kunnen includeren), chromosomale afwijkingen en medische "syndromen", met uitzondering van holoprosencefalie/septo-optische dysplasie (syndroom van Turner, Laron syndroom, Noonan-syndroom of afwezigheid van groeihormoonreceptoren).
• Aangeboren afwijkingen (die skeletafwijkingen veroorzaken), Russell-Silver-syndroom, skeletdysplasieën, gesloten epifysen,
• Andere groeibevorderende medicatie zoals anabole steroïden, met uitzondering van hypofysehormoonvervangingstherapie, thyroxine, hydrocortison en desmopressine (DDAVP) vervangende therapieën,
• Kinderen die een behandeling met glucocorticoïden nodig hebben (bijv. astma) die een dosis van meer dan 400 microgram/dag budesonide of equivalenten gebruiken die gedurende een jaar langer dan 1 maand wordt geïnhaleerd,
• Slecht gecontroleerde hypofyse-insufficiëntie van andere assen (bijv. Schildklierstimulerend hormoon, adrenocorticotroop hormoon/cortisol, vasopressine-deficiëntie), Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor behandeling met rhGH.
• Bekende of vermoedelijke HIV-positieve patiënt of patiënt met geavanceerde ziekten zoals AIDS of tuberculose, Drugs-, middelen- of alcoholmisbruik, Bekende overgevoeligheid voor de componenten van studiemedicatie, Bewijs van tumorgroei of kwaadaardige ziekte in remissie gedurende minder dan een jaar Bij screening, aanwezigheid van anti-hGH-antilichamen
• De patiënt en/of de ouder/wettelijke voogd zijn waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het onderzoeksgedrag.