Somatropiinin pitkävaikutteinen formulaatio (rDNA-alkuperä) injektiota varten

Sisällyttämiskriteerit:

• Vahvistettu GHD-diagnoosi, joka on määritetty kahdella eri GH-provokaatiotestillä, jotka dokumentoivat GH-erityksen puutetta, joka määritellään plasman GH-huipputasona alle 7 ng/ml ja plasman GH-huipputason puuttumisena spontaanin kasvuhormonin erittyessä yli 7 ng/ml seurataan 3 tuntia ennen farmakologisten ärsykkeiden käyttöä vähintään ennen yhtä stimulaatiotestiä.
• Esimurrosikäiset lapset (poikien ikä: 4-10 vuotta tai tytöt: ikä 4-9 vuotta), joilla on primaarinen (idiopaattinen) ja sekundaarinen (orgaaninen) kasvuhormonin erityksen vajaatoiminta.
• Lapset, joilla on negatiivisia merkkejä kallonsisäisestä kasvaimesta tai kasvaimen kasvusta, jotka on vahvistettu tietokonetomografialla (CT) tai magneettikuvauksella (MRI) 12 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä tai 6 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä lapsille, joilla oli kasvuhormonin vajaatoimintaa, esiintyi minkä tahansa aivohoidon jälkeen kasvain. Tällaisten potilaiden kliinisen remission on oltava vähintään 24 kuukautta.
• Ei aikaisempaa altistumista rhGH:lle (GH-aimaton)
• Pituus (HT) on vähintään 2,0 standardipoikkeama (SD) (HT SDS ≤2,0) alle kronologisen iän (CA) ja sukupuolen keskimääräisen pituuden Prader et al.15 standardien mukaan.
• Korkeusnopeus (HV) on vähintään -1 SD (HV SDS ≤1) alle keskimääräisen HV:n CA:lle ja sukupuolelle Prader et al:n standardien mukaan15.
• Perustason IGF-I-taso standardoitu iän ja sukupuolen mukaan alle -1,0 SDS
• luusto (BA) ≤9 vuotta pojilla ja ≤ 8 vuotta tytöillä,
• Lapsille, joilla on useita hormonaalisia puutteita ja jotka on stabiloitu muiden aivolisäkkeen akseleiden korvaushoidoilla (esim. kilpirauhasta stimuloiva hormoni, adrenokortikotrooppinen hormoni/kortisoli ja vasopressiini) vähintään 3 kuukauden ajan ja 6 kuukauden ajan kilpirauhaskorvaushoitoon ennen hoitoon ottamista lapsille, joilla on useita hormonaalisia puutteita.
• Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

• 3 tunnin spontaanin GH-piikin tulos on yhtä suuri tai suurempi kuin 7 ng/ml. Toistuvan farmakologisen testin GH-huipputason arvo on alle 7 ng/ml, kun taas 6 tunnin spontaani GH-huippu on tämän arvon yläpuolella,
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua, kuten krooniset sairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, diabetes mellitus ja aliravitsemus, mutta ei niihin rajoittuen (BMI:n on oltava yli -2SD ja alle +2SD keskimääräisestä BMI:stä kronologisessa iässä ja sukupuoli ja albumiinin on oltava keskuslaboratorion normaalin alarajan (LLN) yläpuolella, jotta potilas voidaan ottaa mukaan). oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä tai kasvuhormonireseptorien puuttuminen).
• Synnynnäiset poikkeavuudet (aiheuttavat luuston poikkeavuuksia), Russell-Silverin oireyhtymä, luuston dysplasiat, suljetut epifyysit,
• Muut kasvua edistävät lääkkeet, kuten anaboliset steroidit, lukuun ottamatta aivolisäkkeen hormonikorvaushoitoa, tyroksiini-, hydrokortisoni- ja desmopressiinikorvaushoitoja (DDAVP),
• Lapset, jotka tarvitsevat glukokortikoidihoitoa (esim. astma), jotka saavat yli 400 mikrogrammaa/vrk budesonidia tai vastaavaa hengitettynä yli 1 kuukauden ajan vuoden aikana,
• Muiden akseleiden huonosti hallitut aivolisäkkeen vajaatoiminta (esim. kilpirauhasta stimuloiva hormoni, adrenokortikotrooppinen hormoni/kortisoli, vasopressiinin puutos), vakavat sairaudet ja/tai rhGH-hoidon vasta-aiheet.
• Tunnettu tai epäilty HIV-positiivinen potilas tai potilas, jolla on pitkälle edennyt sairaus, kuten AIDS tai tuberkuloosi, huumeiden, aineiden tai alkoholin väärinkäyttö, tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkityksen aineosille, näyttöä kasvaimen kasvusta tai pahanlaatuisesta sairaudesta remissiossa alle vuoden. seulonta, anti-hGH-vasta-aineiden läsnäolo
• Potilas ja/tai vanhempi/laillinen huoltaja ei todennäköisesti noudata vaatimuksia tutkimuksen suorittamisen suhteen.