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Segurança e eficácia do PRX-102 em pacientes com doença de Fabry atualmente tratados com REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

11 de setembro de 2023 atualizado por: Protalix

Um estudo aberto da segurança e eficácia do PRX-102 em pacientes com doença de Fabry atualmente tratados com REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

Este é um estudo aberto de troca para avaliar a segurança e eficácia do PRX-102 (pegunigalsidase alfa). Doentes tratados com agalsidase alfa durante pelo menos 2 anos e com uma dose estável (>80% da dose rotulada/kg) durante pelo menos 6 meses. Os pacientes serão rastreados e avaliados ao longo de 3 meses enquanto continuam com agalsidase alfa. Após o período de triagem, o paciente será inscrito e trocado de seu tratamento com agalsidase alfa para receber infusões intravenosas (IV) de PRX-102 1 mg/kg a cada duas semanas durante 12 meses. Não mais do que 25% dos pacientes tratados serão do sexo feminino.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Dosagem e detalhes de administração:

A dose individual de pegunigalsidase alfa para cada paciente foi preparada de acordo com o peso do paciente. Peganigalsidase alfa administrada a 1 mg/kg, por via intravenosa durante 3 horas, a cada 2 semanas. Após os primeiros 2 meses de tratamento com pegunigalsidase alfa, o tempo de infusão pode ser reduzido gradualmente para 1,5 horas dependendo da tolerabilidade do paciente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Eslovênia
      • Slovenj Gradec, Eslovênia, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academisch Medisch Centrum
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 56 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade: 18-60 anos
  2. Um diagnóstico documentado da doença de Fabry
  3. Sexo masculino: atividade de alfa galactosidase plasmática e/ou leucocitária (por ensaio de atividade) inferior ao limite inferior do normal de acordo com a faixa laboratorial e um ou mais dos aspectos característicos da doença de Fabry i. Dor neuropática ii. Córnea verticilada iii. angioceratoma agrupado
  4. Mulheres: resultados de testes genéticos históricos consistentes com mutações de Fabry ou, no caso de novas mutações, um parente masculino de primeiro grau com doença de Fabry e um ou mais dos aspectos característicos da doença de Fabry i. Dor neuropática ii. Córnea verticilada iii. angioceratoma agrupado
  5. Tratamento com agalsidase alfa por pelo menos 2 anos e em dose estável (>80% da dose rotulada/kg) por pelo menos 6 meses
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 pela equação CKD-EPI
  7. Disponibilidade de pelo menos 2 avaliações históricas de creatinina sérica desde o início do tratamento com agalsidase alfa e não mais de 2 anos
  8. Pacientes do sexo feminino e pacientes do sexo masculino cujos parceiros têm potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável, não incluindo o método do ritmo

Critério de exclusão:

  1. História de anafilaxia ou reação de hipersensibilidade tipo 1 à agalsidase alfa
  2. História de diálise ou transplante renal
  3. História de lesão renal aguda nos 12 meses anteriores à triagem, incluindo doenças renais específicas (por exemplo, nefrite intersticial aguda, doenças renais glomerulares e vasculíticas agudas); condições não específicas (por exemplo, isquemia, lesão tóxica); bem como patologia extrarrenal (por exemplo, azotemia pré-renal e nefropatia obstrutiva pós-renal aguda)
  4. Terapia com inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) iniciada ou dose alterada nas 4 semanas anteriores à triagem
  5. Razão de proteína para creatinina na urina (UPCR) > 0,5 g/g e não tratado com um inibidor da ECA ou BRA
  6. História conhecida de hipersensibilidade ao agente de contraste gadolínio que não foi controlada pelo uso de pré-medicação;
  7. Mulheres grávidas, planejando engravidar durante o estudo ou amamentando
  8. Evento cardiovascular (infarto do miocárdio, angina instável) no período de 6 meses antes da triagem
  9. Insuficiência cardíaca congestiva Classe IV da NYHA
  10. Evento cerebrovascular (AVC, ataque isquêmico transitório) no período de 6 meses antes da triagem
  11. Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador e/ou Monitor Médico, interferiria na adesão do paciente aos requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PRX-102
Infusão de PRX-102 a cada 2 semanas
Biológico: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • pegunigalsidase alfa
  • Alfa galactosidase-A humana recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.03
Prazo: 12 meses
Os resultados representam o número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) que foram considerados possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados ao tratamento
12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
eGFR
Prazo: Linha de base e mês 12 (semana 52)
eGFR foi calculado com base nos valores de creatinina sérica que foram avaliados nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 de acordo com a fórmula CKD-EPI, linha de base e mês 12 ( semana 52) relatou. A mudança absoluta na eGFR desde a medição inicial na visita 1 antes da primeira infusão de PRX-102 até a última medição no Mês 12 foi resumida usando estatísticas descritivas.
Linha de base e mês 12 (semana 52)
Alteração média anualizada em eGFR (inclinação)
Prazo: Pré-comutação, pós-comutação

A mudança anualizada em eGFR (inclinação) por paciente foi calculada com todos os valores de eGFR disponíveis usando uma regressão linear.

O declive pré-mudança médio é o declive eGFR durante o período de rastreio e a visita pré-infusão 1 (durante o tratamento com Replagal®).

A inclinação pós-troca média é a inclinação de eGFR durante o tratamento com PRX-102, calculada com base nos valores de eGFR nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 após a visita 1.

A mudança média no declive eGFR de pré para pós-mudança é a diferença média entre os dois declives.

A eGFR foi calculada com base nos valores de creatinina sérica de acordo com a fórmula CKD-EPI.
Pré-comutação, pós-comutação
Plasma Lyso-Gb3
Prazo: Linha de base e mês 12 (semana 52)
Plasma Lyso-Gb3 é um biomarcador específico da doença de Fabry que pode avaliar o resultado do tratamento que foi medido na linha de base e nas semanas 12, 26, 38, 52. Linha de base e Mês 12 (semana 52) relatados.
Linha de base e mês 12 (semana 52)
Número de participantes de acordo com a relação proteína/creatinina (UPCR)
Prazo: 12 meses
Proteína da Urina para Proporção de Creatinina (UPCR), avaliada por teste de urina pontual, no Mês 12 (Semana 52). Número de participantes de acordo com o nível de Proteína/Creatinina (UPCR)
12 meses
Índice de Massa Ventricular Esquerda (g/m^2) por ressonância magnética
Prazo: 12 meses
A massa ventricular esquerda foi determinada com base em dados de ressonância magnética cardíaca e o IMVE foi indexado à área de superfície corporal do paciente (g/m^2). Em pacientes do sexo masculino, a faixa normal para IMVE foi de 57-91 g/m^2, em pacientes do sexo feminino 47-77 g/m^2.
12 meses
Qualidade de Vida EQ VAS
Prazo: 12 meses
O EQ VAS, do questionário EQ 5D 5L, registra a autoavaliação da saúde do sujeito em uma escala analógica visual vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'Melhor estado de saúde imaginável' (pontuação "100") e 'Pior estado de saúde imaginável' ( pontuação "0").
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Protalix

Colaboradores

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

17 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

9 de janeiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimado)

12 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PB-102-F30

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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