Incidência de desenvolvimento de tumor maligno da bainha do nervo periférico (MPNST) em participantes com neurofibromatose tipo 1 (NF1) recebendo e não recebendo terapias médicas direcionadas a neurofibromas plexiformes (PN)

Fundo:

NF1 é uma síndrome genética. Os tumores aparecem cedo na vida. Muitas pessoas com NF1 desenvolvem PN. Esses tumores podem se tornar um câncer agressivo chamado MPNST. Pessoas com MPNST podem se beneficiar do tratamento com um inibidor de MEK (MEKi). Os pesquisadores querem saber se há um risco aumentado de formação de MPNST devido ao tratamento com MEKi em pessoas com NF1. Para fazer isso, eles revisarão os dados coletados nos estudos do NIH NF1.

Objetivo:

Descrever as características das pessoas que participaram de estudos de NF1 no NIH e comparar o risco de formação de MPNST naqueles tratados com MEKi ou outro tratamento direcionado a NP.

Elegibilidade:

Pessoas com NF1 que foram atendidas no NIH de 1º de janeiro de 1998 a 1º de janeiro de 2020.

Projeto:

Os registros médicos dos participantes serão revisados. Os participantes que optaram por não usar seus dados no futuro não serão incluídos.

Dados demográficos, como sexo, raça e data de nascimento, serão coletados.

Dados sobre tratamentos MEKi e não-MEKi serão coletados.

Dados clínicos, como cirurgia e detalhes do tratamento, serão coletados.

As diferenças entre todos os participantes que foram atendidos no NIH para qualquer estudo relacionado à NF1 serão comparadas. Os participantes serão divididos em 4 grupos:

História da terapia MEKi

Tratamento com terapia dirigida ao tumor diferente de MEKi

Tratamento com terapias dirigidas a tumores MEKi e não-MEKi

Sem terapia médica dirigida ao tumor

Os participantes com NF1 que foram tratados para PN com um tratamento MEKi ou um tratamento não-MEKi também serão comparados.

O estudo terá duração de 3 a 6 meses.