Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение эффективности, безопасности и иммуногенности рекомбинантного ингибитора С1 человека для лечения острых приступов НАО

3 августа 2015 г. обновлено: Pharming Technologies B.V.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы III с открытым расширением для оценки эффективности, безопасности и иммуногенности рекомбинантного человеческого ингибитора С1 для лечения острых приступов ангионевротического отека у пациентов с НАО

Это исследование проводится для подтверждения эффективности, безопасности и иммуногенности рекомбинантного человеческого ингибитора С1 (rhC1INH) в дозе 50 ЕД/кг при использовании для лечения приступов острого ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

НАО характеризуется рецидивирующим локальным ангионевротическим отеком, вызванным неконтролируемой активацией системы комплемента и контактных систем из-за врожденного дефицита функционального ингибитора С1.

rhC1INH был разработан, чтобы предложить более широко доступную терапевтическую альтернативу существующим продуктам C1INH, полученным из плазмы (pdC1INH), которые использовались для лечения острых приступов ангионевротического отека у пациентов с HAE.

Пациенты, которые заранее имеют право на регистрацию и обращаются в исследовательский центр в течение 5 часов после начала приступа, будут оцениваться на соответствие требованиям. 75 подходящих пациентов будут рандомизированы (3:2) для получения внутривенной инфузии rhC1INH или физиологического раствора двойным слепым методом. Открытая терапия rhC1INH может быть предоставлена ​​в качестве препарата неотложной помощи пациентам, у которых не наступает облегчение в течение 4 часов или у которых возникают опасные для жизни симптомы ангионевротического отека ротоглотки и гортани.

Любому пациенту, прошедшему рандомизированное лечение, будет разрешено получать лечение rhC1INH открытым способом для последующих подходящих приступов.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
75

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Италия
      • Milan, Италия, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Македония, Бывшая Югославская Республика
      • Skopje, Македония, Бывшая Югославская Республика, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Румыния
      • Târgu-Mureş, Румыния, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Соединенные Штаты, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Южная Африка
      • Mowbray, Южная Африка, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Южная Африка, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

13 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст не менее 13 лет
  • Подписанное письменное информированное согласие
  • Четкий клинический и лабораторный диагноз НАО с исходным уровнем функционального C1INH в плазме менее 50% от нормы
  • Готовность и способность соблюдать все протокольные процедуры
  • Клинические симптомы подходящего приступа НАО с началом менее чем за 5 часов до момента первоначальной оценки

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе аллергии на кроликов или продукты, полученные из кроликов (включая rhC1INH), или положительный тест на IgE против перхоти кролика (отсечка >0,35 кЕд/л; анализ ImmunoCap®; Phadia или аналогичный).
  • Диагноз приобретенного дефицита C1INH (AAE)
  • Беременность, или кормление грудью, или текущее намерение забеременеть
  • Лечение любым исследуемым препаратом за последние 30 дней
  • Известное или предполагаемое пристрастие к наркотикам и/или злоупотреблению алкоголем
  • Подозрение на альтернативное объяснение симптомов, отличных от острого приступа НАО

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: rhC1INH
Лекарство: rhC1INH
Один в.в. введение rhC1INH в дозе 50 ЕД/кг для пациентов с массой тела до 84 кг; один в.в. инъекции rhC1INH в дозе 4200 ЕД (2 флакона) пациентам с массой тела 84 кг и более.
Плацебо Компаратор: Плацебо (физиологический раствор)
Лекарство: Плацебо (физиологический раствор)
Один в.в. инъекция физиологического раствора (NaCl 0,9% масс./об.), эквивалентного по объему активному лечению

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до начала облегчения симптомов
Временное ограничение: Пациенты наблюдаются в течение 24 часов

Время до начала облегчения — это время, прошедшее от начала инфузии исследуемого препарата до начала положительного эффекта, основанное на ответах пациента на опросник по эффекту лечения (TEQ) для места первичного приступа. Начало облегчения определяется как первый момент времени, когда

  • Пациент сообщает любой из следующих ответов на вопрос TEQ 1: «Немного лучше», «Лучше» или «Намного лучше»; и;
  • Пациент сообщает о следующем ответе на вопрос TEQ 2: «Да»; и,
  • Наблюдается постоянство в улучшении при следующей оценке, т. е. такой же или лучший ответ на вопрос 1 и «Да» на вопрос 2.
Пациенты наблюдаются в течение 24 часов

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до минимальных симптомов
Временное ограничение: 24 часа
Ключевой вторичной конечной точкой эффективности было время до минимальных симптомов во всех местах. Время до достижения минимальных симптомов определяли как ответ «Да» на вопрос 3 TEQ.
24 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Pharming Technologies B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 января 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
24 августа 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 августа 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
25 августа 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 августа 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 августа 2015 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • C1 1310

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования rhC1INH

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками