Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение эффективности, безопасности и иммуногенности рекомбинантного ингибитора С1 человека для лечения острых приступов НАО

3 августа 2015 г. обновлено: Pharming Technologies B.V.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы III с открытым расширением для оценки эффективности, безопасности и иммуногенности рекомбинантного человеческого ингибитора С1 для лечения острых приступов ангионевротического отека у пациентов с НАО

Это исследование проводится для подтверждения эффективности, безопасности и иммуногенности рекомбинантного человеческого ингибитора С1 (rhC1INH) в дозе 50 ЕД/кг при использовании для лечения приступов острого ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

НАО характеризуется рецидивирующим локальным ангионевротическим отеком, вызванным неконтролируемой активацией системы комплемента и контактных систем из-за врожденного дефицита функционального ингибитора С1.

rhC1INH был разработан, чтобы предложить более широко доступную терапевтическую альтернативу существующим продуктам C1INH, полученным из плазмы (pdC1INH), которые использовались для лечения острых приступов ангионевротического отека у пациентов с HAE.

Пациенты, которые заранее имеют право на регистрацию и обращаются в исследовательский центр в течение 5 часов после начала приступа, будут оцениваться на соответствие требованиям. 75 подходящих пациентов будут рандомизированы (3:2) для получения внутривенной инфузии rhC1INH или физиологического раствора двойным слепым методом. Открытая терапия rhC1INH может быть предоставлена ​​в качестве препарата неотложной помощи пациентам, у которых не наступает облегчение в течение 4 часов или у которых возникают опасные для жизни симптомы ангионевротического отека ротоглотки и гортани.

Любому пациенту, прошедшему рандомизированное лечение, будет разрешено получать лечение rhC1INH открытым способом для последующих подходящих приступов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

75

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Италия
      • Milan, Италия, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Македония, Бывшая Югославская Республика
      • Skopje, Македония, Бывшая Югославская Республика, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Румыния
      • Târgu-Mureş, Румыния, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Соединенные Штаты, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Южная Африка
      • Mowbray, Южная Африка, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Южная Африка, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

13 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст не менее 13 лет
  • Подписанное письменное информированное согласие
  • Четкий клинический и лабораторный диагноз НАО с исходным уровнем функционального C1INH в плазме менее 50% от нормы
  • Готовность и способность соблюдать все протокольные процедуры
  • Клинические симптомы подходящего приступа НАО с началом менее чем за 5 часов до момента первоначальной оценки

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе аллергии на кроликов или продукты, полученные из кроликов (включая rhC1INH), или положительный тест на IgE против перхоти кролика (отсечка >0,35 кЕд/л; анализ ImmunoCap®; Phadia или аналогичный).
  • Диагноз приобретенного дефицита C1INH (AAE)
  • Беременность, или кормление грудью, или текущее намерение забеременеть
  • Лечение любым исследуемым препаратом за последние 30 дней
  • Известное или предполагаемое пристрастие к наркотикам и/или злоупотреблению алкоголем
  • Подозрение на альтернативное объяснение симптомов, отличных от острого приступа НАО

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: rhC1INH
Лекарство: rhC1INH
Один в.в. введение rhC1INH в дозе 50 ЕД/кг для пациентов с массой тела до 84 кг; один в.в. инъекции rhC1INH в дозе 4200 ЕД (2 флакона) пациентам с массой тела 84 кг и более.
Плацебо Компаратор: Плацебо (физиологический раствор)
Лекарство: Плацебо (физиологический раствор)
Один в.в. инъекция физиологического раствора (NaCl 0,9% масс./об.), эквивалентного по объему активному лечению

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до начала облегчения симптомов
Временное ограничение: Пациенты наблюдаются в течение 24 часов

Время до начала облегчения — это время, прошедшее от начала инфузии исследуемого препарата до начала положительного эффекта, основанное на ответах пациента на опросник по эффекту лечения (TEQ) для места первичного приступа. Начало облегчения определяется как первый момент времени, когда

  • Пациент сообщает любой из следующих ответов на вопрос TEQ 1: «Немного лучше», «Лучше» или «Намного лучше»; и;
  • Пациент сообщает о следующем ответе на вопрос TEQ 2: «Да»; и,
  • Наблюдается постоянство в улучшении при следующей оценке, т. е. такой же или лучший ответ на вопрос 1 и «Да» на вопрос 2.
Пациенты наблюдаются в течение 24 часов

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до минимальных симптомов
Временное ограничение: 24 часа
Ключевой вторичной конечной точкой эффективности было время до минимальных симптомов во всех местах. Время до достижения минимальных симптомов определяли как ответ «Да» на вопрос 3 TEQ.
24 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharming Technologies B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 августа 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 августа 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 августа 2015 г.

Последняя проверка

1 июля 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C1 1310

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования rhC1INH

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться