Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effektivitet, säkerhet och immunogenicitet av rekombinant human C1-hämmare för behandling av akuta HAE-attacker

3 augusti 2015 uppdaterad av: Pharming Technologies B.V.

En fas III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med en öppen förlängning som utvärderar effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten hos rekombinant human C1-hämmare för behandling av akuta attacker av angioödem hos patienter med HAE

Denna studie genomförs för att bekräfta effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten av rekombinant human C1-hämmare (rhC1INH) vid en dos av 50 U/kg när den används för behandling av akuta angioödemattacker hos patienter med ärftligt angioödem (HAE).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

HAE kännetecknas av återkommande lokaliserat angioödem orsakat av okontrollerad aktivering av komplement- och kontaktsystemen på grund av en medfödd brist på funktionell C1-hämmare.

rhC1INH har utvecklats för att erbjuda ett mer allmänt tillgängligt terapeutiskt alternativ till de befintliga plasmahärledda C1INH (pdC1INH)-produkterna som har använts vid behandling av akuta angioödem attacker patienter med HAE.

Patienter som har kvalificerat sig för inskrivning i förväg och som kommer till ett studiecenter inom 5 timmar från början av en attack kommer att utvärderas för behörighet. 75 berättigade patienter kommer att randomiseras (3:2) för att få en intravenös infusion av rhC1INH eller koksaltlösning på ett dubbelblindt sätt. Open-label rhC1INH kan tillhandahållas som räddningsmedicin till patienter som inte upplever en början av lindring inom 4 timmar eller som upplever livshotande symtom på orofarynx-laryngealt angioödem.

Varje patient som har fått en randomiserad behandling kommer att tillåtas att få behandling med rhC1INH på ett öppet sätt för efterföljande kvalificerade attacker.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
75

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Förenta staterna, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Förenta staterna, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Makedonien, fd jugoslaviska republiken
      • Skopje, Makedonien, fd jugoslaviska republiken, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Sydafrika
      • Mowbray, Sydafrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder minst 13 år
  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke
  • Tydlig klinisk och laboratoriediagnos av HAE med baslinjeplasmanivå av funktionell C1INH på mindre än 50 % av det normala
  • Vilja och förmåga att följa alla protokollprocedurer
  • Kliniska symtom på en kvalificerad HAE-attack med början mindre än 5 timmar före tidpunkten för den första utvärderingen

Exklusions kriterier:

  • Medicinsk historia av allergi mot kaniner eller kaninbaserade produkter (inklusive rhC1INH), eller positivt IgE-test mot kaninmjäll (cut off >0,35 kU/L; ImmunoCap®-analys; Phadia eller motsvarande).
  • En diagnos av förvärvad C1INH-brist (AAE)
  • Graviditet, eller amning, eller nuvarande avsikt att bli gravid
  • Behandling med något prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna
  • Känt eller misstänkt missbruk av droger och/eller alkohol
  • Misstanke om alternativ förklaring av symtomen förutom akut HAE-attack

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: rhC1INH
Läkemedel: rhC1INH
En i.v. injektion av rhC1INH i dosen 50 U/kg, för patienter upp till 84 kg; en i.v. injektion av rhC1INH i dosen 4200U (2 injektionsflaskor) för patienter med en kroppsvikt på 84 kg eller mer.
Placebo-jämförare: Placebo (saltlösning)
Läkemedel: Placebo (saltlösning)
En i.v. injektion av saltlösning (NaCl 0,9% vikt/volym), ekvivalent i volym till den aktiva behandlingen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags till början av lindring av symtom
Tidsram: Patienter observerade i 24 timmar

Tid till början av lindring är den tid som förflutit från början av infusionen av studiemedicin till början av en gynnsam effekt baserat på patientens svar på Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) för den primära attackplatsen. Början av lättnad definieras som den första tidpunkten vid vilken

  • Patienten rapporterar något av följande svar för TEQ fråga 1: "Lite bättre", "Bättre" eller "Mycket bättre"; och;
  • Patienten rapporterar följande svar för TEQ fråga 2: "Ja"; och,
  • Det finns ihållande förbättringar vid nästa bedömningstidpunkt, dvs. antingen samma eller bättre svar på fråga 1 och "Ja" på fråga 2.
Patienter observerade i 24 timmar

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för minimala symtom
Tidsram: 24 timmar
Det viktigaste sekundära effektmåttet var tiden för minimala symtom på alla platser. Tiden för att uppnå minimala symtom definierades som ett svar på "Ja" på TEQ fråga 3.
24 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Pharming Technologies B.V.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 januari 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 mars 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
24 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 augusti 2010

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
25 augusti 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
7 augusti 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 augusti 2015

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juli 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • C1 1310

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på rhC1INH

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar