Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet af rekombinant human C1-hæmmer til behandling af akutte HAE-angreb

3. august 2015 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et fase III randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med en åben udvidelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​rekombinant human C1-hæmmer til behandling af akutte angioødemanfald hos patienter med HAE

Denne undersøgelse udføres for at bekræfte effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​rekombinant human C1-hæmmer (rhC1INH) ved en dosis på 50 U/kg, når den anvendes til behandling af akutte angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

HAE er karakteriseret ved tilbagevendende lokaliseret angioødem forårsaget af ukontrolleret aktivering af komplement- og kontaktsystemer på grund af en medfødt mangel på funktionel C1-hæmmer.

rhC1INH er blevet udviklet til at tilbyde et mere bredt tilgængeligt terapeutisk alternativ til de eksisterende plasma-afledte C1INH (pdC1INH) produkter, der er blevet brugt i behandlingen af ​​akut angioødem angreb patienter med HAE.

Patienter, der har kvalificeret sig til tilmelding på forhånd, og som møder op til et studiecenter inden for 5 timer efter angrebets begyndelse, vil blive vurderet for berettigelse. 75 kvalificerede patienter vil blive randomiseret (3:2) til at modtage en intravenøs infusion af rhC1INH eller saltvand på en dobbeltblind måde. Open-label rhC1INH kan gives som redningsmedicin til patienter, der ikke oplever begyndelsen af ​​lindring inden for 4 timer, eller som oplever livstruende symptomer på orofaryngealt-laryngealt angioødem.

Enhver patient, der har modtaget en randomiseret behandling, vil få lov til at modtage behandling med rhC1INH på en åben-label måde for efterfølgende kvalificerede angreb.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIY 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corp.
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
    • California
      • Granada Hills, California, Forenede Stater, 91344
        • Allergy and Asthma Institute of the Valley
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, P.C.
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Physicians, Inc.
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas - Medical Branch
      • Irving, Texas, Forenede Stater, 75063
        • Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Allergy, Immunology & Angioedema Center,
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
  • Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik
      • Skopje, Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik, 1000
        • P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
  • Rumænien
      • Târgu-Mureş, Rumænien, 540103
        • Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Immunology and Allergology
  • Sydafrika
      • Mowbray, Sydafrika, 7700
        • Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mindst 13 år
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke
  • Klar klinisk og laboratoriediagnose af HAE med baseline plasmaniveau af funktionelt C1INH på mindre end 50 % af det normale
  • Vilje og evne til at overholde alle protokolprocedurer
  • Kliniske symptomer på et kvalificeret HAE-anfald med start mindre end 5 timer før tidspunktet for den indledende evaluering

Ekskluderingskriterier:

  • Sygehistorie med allergi over for kaniner eller kaninafledte produkter (inklusive rhC1INH), eller positiv anti-kanin dander-IgE-test (afskæring >0,35 kU/L; ImmunoCap®-assay; Phadia eller tilsvarende).
  • En diagnose af erhvervet C1INH-mangel (AAE)
  • Graviditet eller amning eller nuværende hensigt om at blive gravid
  • Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage
  • Kendt eller mistænkt afhængighed af stof- og/eller alkoholmisbrug
  • Mistanke om en alternativ forklaring på symptomerne udover akut HAE-anfald

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: rhC1INH
Medicin: rhC1INH
En i.v. injektion af rhC1INH i en dosis på 50 U/kg til patienter op til 84 kg; en i.v. injektion af rhC1INH i en dosis på 4200U (2 hætteglas) til patienter på 84 kg legemsvægt eller mere.
Placebo komparator: Placebo (saltvand)
Medicin: Placebo (saltvand)
En i.v. injektion af saltvand (NaCl 0,9% w/v), ækvivalent i volumen til den aktive behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begyndelsen af ​​lindring af symptomer
Tidsramme: Patienter observeret i 24 timer

Tid til begyndelse af lindring er den tid, der går fra begyndelsen af ​​infusionen af ​​undersøgelsesmedicin til begyndelsen af ​​en gavnlig effekt baseret på patientens svar på Treatmetn Effect Questionnaire (TEQ) for det primære anfaldssted. Begyndelsen af ​​lindring er defineret som det første tidspunkt, hvor

  • Patienten rapporterer et af følgende svar til TEQ spørgsmål 1: "Lidt bedre", "Bedre" eller "Meget bedre"; og;
  • Patienten rapporterer følgende svar til TEQ spørgsmål 2: "Ja"; og,
  • Der er vedvarende forbedringer ved næste vurderingstidspunkt, dvs. enten det samme eller et bedre svar på spørgsmål 1 og "Ja" på spørgsmål 2.
Patienter observeret i 24 timer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til minimale symptomer
Tidsramme: 24 timer
Det vigtigste sekundære effektmål var tiden til minimale symptomer på alle steder. Tiden til at opnå minimale symptomer blev defineret som et svar på "Ja" til TEQ spørgsmål 3.
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pharming Technologies B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. august 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. august 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C1 1310

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med rhC1INH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger