Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и биомаркеров EPI-589 у участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (EPI-589)

23 сентября 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics

Исследование безопасности и биомаркеров фазы 2A EPI-589 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом

Это открытое исследование с 30-дневной последовательной фазой для установления исходных параметров, 90-дневной фазой лечения и 90-дневной фазой отмены для определения долгосрочных эффектов, продолжительности ответа на лечение и потенциальных эффектов EPI-589. терапии по известной траектории.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 21 год до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика возможного, вероятного, лабораторно подтвержденного вероятного или определенного БАС по критериям E1 Escorial.
  • Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥ 70% от должного
  • Начало слабости в течение 3 лет
  • Согласие на использование контрацепции в репродуктивном возрасте
  • Желание и способность соблюдать процедуры обучения
  • Стабильный режим приема пищевых добавок и/или рилузола не менее чем за 30 дней до включения в исследование
  • Воздержание от использования других исследуемых или неутвержденных препаратов
  • Участники должны быть в состоянии проглотить таблетки размером 0,375 * 0,700 дюйма.

Критерий исключения:

  • Аллергия на ЭПИ-589
  • Использование вентиляции
  • Участие в других интервенционных исследованиях
  • Диагностика любого другого неврологического заболевания
  • Злокачественное новообразование в течение последних 2 лет
  • История инсульта
  • История хирургии головного мозга
  • Печеночная недостаточность с показателями функциональных проб печени (ФП) более чем в 3 раза превышающими верхнюю границу нормы (ВГН)
  • Почечная недостаточность, требующая диализа
  • Сердечная недостаточность в терминальной стадии
  • Участие в испытании устройства, препарата или другого метода лечения БАС в течение 3 месяцев после скрининга или во время испытания

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭПИ-589
Участники будут получать EPI-589 по 500 миллиграммов (мг) (2 таблетки по 250 мг) два раза в день (дважды в день) в течение 3 месяцев, если прием не будет прекращен из-за проблем с безопасностью или переносимостью.
Лекарство: ЭПИ-589
Таблетки с пленочным покрытием с немедленным высвобождением в дозировке 250 мг будут вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • (R)-тролоксамидхинон

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями, связанными с приемом лекарств (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 0) до месяца 6
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значительным по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ. Резюме других несерьезных НЯ и всех СНЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
Исходный уровень (день 0) до месяца 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени от 0 до 12 часов (AUC0-12)
Временное ограничение: До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
Изменение общего балла ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
ALSFRS-R — это быстро применяемая (5 минут) порядковая рейтинговая шкала, которая оценивает способности и независимость участника в 12 функциональных видах деятельности. Все 12 видов деятельности, 6 бульбарно-респираторных функций, 3 функции верхних конечностей (письмо, нарезка пищи и одевание), 2 функции нижних конечностей (ходьба и лазание) и 1 другая функция (переворачивание в постели) имеют отношение к БАС. Каждое действие было записано в ближайшем приближении из списка из 5 вариантов, оцененных от 0 до 4, с общей оценкой в ​​диапазоне от 48 (нормальная функция) до 0 (неспособность выполнить задание).
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Жизненная емкость легких – это максимальное количество воздуха, которое участник может выдохнуть из легких после максимального вдоха.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем в MIP через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
MIP является мерой силы инспираторных мышц, в первую очередь диафрагмы, и позволяет оценить дыхательную недостаточность, рестриктивное заболевание легких и силу дыхательных мышц.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Частота дыхания – это скорость, с которой происходит дыхание.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Частота сердечных сокращений измеряет количество ударов сердца в минуту.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение SpO2 по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
SpO2, также известный как насыщение кислородом, является мерой количества гемоглобина, несущего кислород, в крови по отношению к количеству гемоглобина, не несущего кислород.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение ETCO2 по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
ETCO2 — это количество CO2 в выдыхаемом воздухе, которое оценивает вентиляцию.
Исходный уровень, 6-й месяц
Отставание в развитии: количество участников с потерей веса более чем на 5 процентов (%) от исходного уровня на 6-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Отставание в развитии, измеряемое по массе тела, определялось как потеря массы тела более чем на 5% от исходного уровня.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение среднего времени проглатывания твердой пищи и времени проглатывания воды по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
За участниками наблюдали и замеряли время проглатывания воды, а также твердой пищи в соответствии со стандартизированным протоколом.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение мышечной функции по сравнению с исходным уровнем на 6-м месяце, по оценке параметров ручной динамометрии (сила хвата, сгибание плеча, разгибание колена, сгибание бедра, сгибание локтя, разгибание локтя и тыльное сгибание лодыжки)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Силу определенных групп мышц измеряли с помощью портативной динамометрии.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества слов, прочитанных участником в 6-й месяц
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени, затрачиваемого на чтение, через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества слов, прочитанных в минуту, через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Исходный уровень, 6-й месяц
Количество участников с нормальной громкостью, нормальной гнусавостью и нормальной разборчивостью
Временное ограничение: Месяц 6
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Месяц 6
Уровень связанного с заболеванием биомаркера (глутатион) в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Нижний предел количественного определения глутатиона (LLOQ) = 0,089 мкмоль (мкМ) и верхний предел количественного определения (ULOQ) = 13,916 мкМ в плазме.
Исходный уровень до 6 месяцев
Уровень связанного с заболеванием биомаркера (глутатион) в спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 3-го месяца
Глутатион LLOQ = 0,002 мкМ и ULOQ = 0,35 мкМ в спинномозговой жидкости.
Исходный уровень до 3-го месяца
Уровень связанного с заболеванием биомаркера (глутатион) в моче
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Глутатион LLOQ = 0,01 мкМ и ULOQ = 1,39 мкМ в моче.
Исходный уровень до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 февраля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 февраля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EPI589-15-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Клинические исследования ЭПИ-589

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться