Элтромбопаг оламин в лечении тромбоцитопении у пациентов с хроническим миелоидным лейкозом или миелофиброзом, получающих терапию тирозинкиназой

Критерии включения:

• пациенты с ХМЛ в хронической фазе, получающие лечение любым ИТК, одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA); или пациенты с ХМЛ в фазе акселерации или бластной стадии, которые считаются находящимися в этой фазе из-за тромбоцитопении или из-за клональной эволюции и без других критериев фазе акселерации/бластной или пациенты с миелофиброзом, получающие лечение одобренными FDA ИТК и с периферической кровью и/ или бласты костного мозга = < 10%
• Тромбоцитопения >= 3 степени (тромбоциты < 50 x 10^9/л) после первых 3 месяцев терапии ИТК у пациентов с ХМЛ и тромбоциты < 100 x 109/л у пациентов с МФ после первых 3 месяцев терапии терапия; тромбоцитопения должна быть либо рецидивирующей (т. е. второй или больший эпизод тромбоцитопении), либо требующей снижения дозы ИТК
• Ожидается, что субъект будет продолжать терапию ИТК в течение >= 3 месяцев.
• Общий билирубин = < 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) (за исключением синдрома Жильбера)
• Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) < 3 x ULN
• Креатинин = < 2 х ВГН

Критерий исключения:

• пациенты с ХМЛ в фазе акселерации или бластной стадии, за исключением тех, которые считаются находящимися в этой фазе из-за тромбоцитопении или из-за клональной эволюции и без других критериев фазе акселерации/бластной; или пациенты с миелофиброзом, которые трансформировались в острый лейкоз или имеют >= 10% бластов в периферической крови и/или в костном мозге
• Тромбоцитопения, которая считается не связанной с лечением ИТК или ускоренной фазой, как определено выше
• Трансплантация стволовых клеток в течение предшествующих 60 дней до регистрации
• Пациенты с подтвержденным активным гепатитом В или С.
• Пациенты с известным ретикулиновым фиброзом костного мозга (>= степень 2) (применимо только к пациентам с ХМЛ)
• Пациенты с пальпируемой спленомегалией >= 16 см ниже береговой границы (применимо только к пациентам с ХМЛ)
• Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью

• Женщины детородного возраста должны пройти тест на беременность с бета-человеческим хорионическим гонадотропином (BHCG) в сыворотке или моче в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата; Женщина детородного возраста – это половозрелая женщина, которая:

  • Не подвергался гистерэктомии или двусторонней овариэктомии
  • Не было естественной постменопаузы в течение по крайней мере 12 месяцев подряд (т. е. у вас были менструации в любое время в течение предшествующих 12 месяцев подряд)
• Женщины детородного возраста и мужчины должны дать согласие на использование противозачаточных средств до включения в исследование и на время участия в исследовании.
• Пациенты с известными факторами риска тромбоэмболии (например, Мутация фактора V Лейдена, дефицит антитромбина III (ATIII), дефицит протеина С и S, антифосфолипидный синдром, портальная гипертензия и др.)