Eltrombopag Olamina nel trattamento della trombocitopenia in pazienti con leucemia mieloide cronica o mielofibrosi in terapia con tirosina chinasi

Criterio di inclusione:

• Pazienti con LMC in fase cronica sottoposti a trattamento con qualsiasi TKI approvato dalla Food and Drug Administration (FDA); o pazienti con LMC in fase accelerata o blastica che sono considerati in questa fase a causa di trombocitopenia o a causa dell'evoluzione clonale e senza altri criteri per la fase accelerata/blastica o pazienti con mielofibrosi in trattamento con TKI approvato dalla FDA e con sangue periferico e/ o blasti di midollo osseo =< 10%
• Trombocitopenia di grado >= 3 (piastrine < 50 x 10^9/L) dopo i primi 3 mesi di terapia con il TKI per i pazienti con LMC e piastrine < 100 x 10^9/L per i pazienti con MF dopo i primi 3 mesi di terapia; la trombocitopenia deve essere ricorrente (cioè, secondo o maggiore episodio di trombocitopenia) o avere richiesto riduzioni della dose del TKI
• Si prevede che il soggetto continuerà la terapia con TKI per >= 3 mesi
• Bilirubina totale = < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) (ad eccezione della sindrome di Gilbert)
• Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) < 3 x ULN
• Creatinina = < 2 x ULN

Criteri di esclusione:

• Pazienti con LMC in fase accelerata o blastica ad eccezione di quelli che sono considerati in questa fase a causa di trombocitopenia o per evoluzione clonale e senza altri criteri per la fase accelerata/blastica; o pazienti affetti da mielofibrosi che si sono trasformati in leucemia acuta o hanno >= 10% di blasti nel sangue periferico e/o nel midollo osseo
• Trombocitopenia considerata non correlata al trattamento con TKI o fase accelerata come definito sopra
• Trapianto di cellule staminali nei 60 giorni precedenti la registrazione
• Pazienti con infezione attiva documentata da epatite B o C
• Pazienti con fibrosi reticolinica del midollo osseo nota (>= grado 2) (applicabile solo ai pazienti con LMC)
• Pazienti con splenomegalia palpabile >= 16 cm al di sotto del margine costiero (applicabile solo ai pazienti con LMC)
• Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento

• Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero o urina per beta gonadotropina corionica umana (BHCG) entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio; una donna in età fertile è una donna sessualmente matura che:

  • Non ha subito un intervento di isterectomia o ovariectomia bilaterale
  • Non è stato naturalmente in postmenopausa per almeno 12 mesi consecutivi (cioè, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 12 mesi consecutivi)
• Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare la contraccezione prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio
• Pazienti con fattori di rischio noti per tromboembolia (ad es. mutazione del fattore V di Leiden, deficit di antitrombina III (ATIII), deficit di proteine ​​C e S, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, ipertensione portale, ecc.)