Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Phase II Study to Investigate the Benefits of an Improved Deferasirox Formulation (Film-coated Tablet)

22 июля 2017 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

A Randomized, Open-label, Multicenter, Two Arm, Phase II Study to Investigate the Benefits of an Improved Deferasirox Formulation (Film-coated Tablet)

Assessed the new film-coated tablet formulation to the currently approved dispersible tablet formulation with regards to overall safety, Gastrointestinal (GI) tolerability, palatability, satisfaction and compliance

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

173

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия, A-4010
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Австрия, 1140
        • Novartis Investigative Site
  • Аргентина
      • Buenos aires, Аргентина, C1221ADC
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Германия, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Goslar, Германия, 38642
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Германия, 30170
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Potsdam, Германия, 14467
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Германия, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Греция
    • GR
      • Athens, GR, Греция, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Греция, 265 04
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, GR, Греция, 546 42
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28033
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Napoli, Италия, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • BR
      • Brindisi, BR, Италия, 72100
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Италия, 95125
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Италия, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16132
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, GE, Италия, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Италия, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce, LE, Италия, 73100
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Италия, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Италия, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Италия, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Италия, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Италия, 89100
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Италия, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Ливан
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Ливан, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Малайзия, 10990
        • Novartis Investigative Site
  • Мексика
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 06726
        • Novartis Investigative Site
  • Объединенные Арабские Эмираты
      • Al Ain - Abu Dhabi, Объединенные Арабские Эмираты
        • Novartis Investigative Site
      • Dubai, Объединенные Арабские Эмираты, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Российская Федерация
    • Russia
      • Moskow, Russia, Российская Федерация, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Саудовская Аравия
      • Dammam, Саудовская Аравия, 15215
        • Novartis Investigative Site
      • Dammam, Саудовская Аравия, 40145
        • Novartis Investigative Site
      • Jeddah, Саудовская Аравия, 21589
        • Novartis Investigative Site
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11472
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, N19 5NF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County Onc Dept
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Onc Dept
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston Department of Hematology
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Weill Cornell Medical College-Cornell University Onc Dept
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia Onc. Dept
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Lille cedex, Франция, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75010
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • Male and female patients aged ≥ 10 years
  • Patients with transfusion-dependent thalassemia and iron overload, requiring deferasirox DT at doses of ≥ 30 mg/kg/day as per the investigator's decision OR Patients with very low, low or intermediate (int) risk myelodysplastic syndrome (MDS) and iron overload, requiring deferasirox DT at doses of ≥ 20 mg/kg/day as per the investigator's decision.
  • History of transfusion of at least 20 PRBC units and anticipated to be transfused with at least 8 units of PRBCs annually during the study
  • Serum ferritin > 1000 ng/mL, measured at screening Visit 1 and screening Visit 2 (the mean value will be used for eligibility criteria).

Key Exclusion Criteria:

  • Creatinine clearance below the contraindication limit in the locally approved prescribing information. Creatinine clearance will be estimated from serum creatinine at screening Visit 1 and screening Visit 2 and the mean value will be used for eligibility criteria.
  • Serum creatinine > 1.5 xULN at screening measured at screening Visit 1 and screening Visit 2 (the mean value will be used for eligibility criteria).
  • ALT (SGPT) > 5xULN, unless LIC confirmed as >10 mg Fe/dw within 6 months prior to screening visit 1.
  • Significant proteinuria as indicated by a urinary protein/creatinine ratio > 0.5 mg/mg in a non-first void urine sample at screening Visit 1 or screening Visit 2.
  • Patients with significant impaired gastrointestinal (GI) function or GI disease that may significantly alter the absorption of oral deferasirox (e.g. ulcerative diseases, uncontrolled nausea, vomiting, diarrhea, malabsorption syndrome, or small bowel resection).
  • Liver disease with severity of Child-Pugh Class B or C

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Deferasirox dispersible tablet (DFX-DT)
Iron chelation naïve participants received DFX-DT 20 mg/kg/day once daily orally from weeks 1 - 4. After week 4, the dose could be adjusted by +/- 5 to 10 mg/kg/day, with a maximum dose of 40 mg/kg/day. Iron chelation pre-treated participants were supposed to start on a dose that was equivalent to their pre-washout dose.
Лекарство: Deferasirox dispersible tablet
Deferasirox DT was provided as 125 mg, 250 mg and 500 mg dispersible tablets for oral use.
Другие имена:
  • ICL670, DT (dispersible tablet)
Экспериментальный: Deferasirox film-coated tablet (DFX-FCT)
Participants received DFX-FCT 14 mg/kg/day once daily orally from weeks 1 - 4. After week 4, the dose could be adjusted by +/- 3.5 to 7 mg/kg/day, with a maximum dose of 28 mg/kg/day. Iron chelation pre-treated participants were supposed to start on a dose that was equivalent to their pre-washout dose
Лекарство: Defearisox film-coated tablet
Deferasirox FCT was provided as 90 mg, 180 mg and 360 mg film-coated tablets for oral use.
Другие имена:
  • ICL670, FCT (film-coated tablet)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Overall Safety as Measured by Frequency of Adverse Events
Временное ограничение: 28 weeks
The percentage of participants with adverse events, serious adverse events and deaths was assessed.
28 weeks
Overall Safety as Measured by Changes in Laboratory Values From Baseline
Временное ограничение: baseline (BL), 30 weeks
The percentage of participants with post-baseline laboratory values meeting specified criteria for notable/extended range was assessed. The following laboratory parameters were measured: platelet count, absolute neutrophils, serum creatinine , creatinine clearance, urinary protein/urinary creatinine ratio, alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST). Note that within data categories, creat = creatinine, cons = consecutive, ULN = upper limit of normal and urin = urinary.
baseline (BL), 30 weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Frequency of Selected Gastro-intestinal (GI) Adverse Events
Временное ограничение: 28 weeks
The percentage of participants with any GI adverse event, diarrhea, constipation, nausea, vomiting, abdominal pain was assessed.
28 weeks
Mean Domain Scores of the Modified Satisfaction With Iron Chelation Therapy (Modified SICT)
Временное ограничение: weeks 2, 3, 13 and 24 (end of treatment or within 7 days of last dose)
The modified SICT consisted of 13 items that represent 3 domains: adherence, satisfaction and concerns. The adherence domain consisted of 7 items, 6 which were measured using a 5-point response scale and was calculated by summing the 6 items. The score range from 6 to 30 and higher scores indicated worse adherence. The satisfaction domain consisted of 3 items, 2 which were measured using a 5-point response scale and was calculated by summing the 2 items. The score range from 2 to 10 and higher scores indicated worse satisfaction. The concerns domain consisted of 3 items to address any concerns or worries with his/her medication. All 3 items were measured on a 5-point response scale and were calculated by summing the 3 items. The score range from 3 to 15 and higher scores indicated fewer concerns. For all three domains, the meaningful difference between two treatment arms was determined to be 1 point.
weeks 2, 3, 13 and 24 (end of treatment or within 7 days of last dose)
Palatability Questionnaire Score
Временное ограничение: weeks 2, 3, 13 and 24 (end of treatment or within 7 days of last dose)
The palatability questionnaire consisted of 4 items. The first item measured the taste and aftertaste of the medication and were scored a on a 5-point response scale. The second item offered an additional response option of "no aftertaste". The last 2 items referred to whether the medication was taken, i.e. swallowed or vomited, and how the participant perceived the amount of medication to be taken. The palatability summary score was calculated using a scoring matrix from items 1, 3 and 4 scores and the score ranges from 0 - 11. Higher scores indicated the best palatability. A meaningful difference between two treatment arms was determined to be 1 point.
weeks 2, 3, 13 and 24 (end of treatment or within 7 days of last dose)
Weekly Average of Daily Scores of the Gastrointestinal (GI) Symptom Diary
Временное ограничение: weeks -1, 4, 8, 12, 16, 20, 24
The GI symptom diary consisted of 6 items, five which were scored using a 0 - 10 rating scale with item appropriate anchors to rate the symptom, for example, Pain in your belly: 0 = no pain and 10 = worst pain. The GI diary summary score was created using the 10 point response scale for the 5 items. The GI symptom daily diary had a minimum score of 0 and a maximum score of 50. The weekly average score for the 7 days was calculated for each individual item and the GI summary score was created from these weekly averages. Higher scores indicated worse symptoms. A meaningful difference between two treatment arms was determined to be 0.3 point.
weeks -1, 4, 8, 12, 16, 20, 24
Number of Participants With Weekly Average Compliance of Medication Consumption
Временное ограничение: Weeks 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24
A compliance questionnaire assessed whether the medication was taken. Weekly average compliance was calculated when there were at least four non-missing daily responses.
Weeks 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24
Weekly Dose Violation Rate
Временное ограничение: weeks 1, 4, 8, 12, 16, 20, 24
The dose violation is defined as a dose either missed completely or not taken in accordance with the timing instruction (no later than 12:00 pm. The rate was calculated as [number of dose violations/drug exposure (days)] x 100.
weeks 1, 4, 8, 12, 16, 20, 24
Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time Zero to the Last Quantifiable Concentration (AUClast)
Временное ограничение: week 1, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose; week 3, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose
Blood samples were collected to assess AUClast.
week 1, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose; week 3, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose
Observed Maximum Plasma Concentration Following Drug Administration (Cmax)
Временное ограничение: week 1, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose; week 3, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose
Blood samples were collected to assess Cmax.
week 1, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose; week 3, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose
Time to Reach the Maximum Plasma Concentration After Drug Administration (Tmax)
Временное ограничение: week 1, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose; week 3, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose
Blood samples were collected to assess Tmax.
week 1, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose; week 3, day 1: pre-dose (0 hour) and 1, 2, 3, 4, 8 and 24 hours post dose
Dererasirox Plasma Concentration
Временное ограничение: Week 3, day 1, pre-dose (0 hour (h)) and 2 h post-dose; week 13, day 1, pre-dose (0 hour (h)) and 2 h post-dose; and week 21, day 1, pre-dose (0 hour (h)) and 2 h post-dose
Blood samples were collected to assess deferasirox concentration. Dose-adjusted calculations are presented: (concentration/actual dose)*20 for participants on DFX-DT and (concentration/actual dose)*14 for participants on DFX-FCT.
Week 3, day 1, pre-dose (0 hour (h)) and 2 h post-dose; week 13, day 1, pre-dose (0 hour (h)) and 2 h post-dose; and week 21, day 1, pre-dose (0 hour (h)) and 2 h post-dose

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 июля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 февраля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 февраля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 апреля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 апреля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CICL670F2201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Deferasirox dispersible tablet

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Germany

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться