Уровни и функции α1-антитрипсина (ААТ) при аллогенной трансплантации костного мозга и при прогрессировании РТПХ (AATGVHD-MARK)

Это исследование будет сосредоточено на каждом отдельном пациенте с самого начала миелоаблативного кондиционирования посредством ТГСК и РТПХ. Обоснованием такого индивидуализированного подхода является учет ожидаемой изменчивости возраста пациента и основного заболевания, фоновой патологии и индивидуального терапевтического курса, учитывая огромную гетерогенность этого состояния. Чтобы компенсировать это ограничение, мы намерены создать индивидуальный алгоритм, основанный на новом динамическом биомаркере, т. е. функциональности ААТ, индивидуализированный для каждого пациента и размещенный на временной шкале, с целью минимизации будущих случаев РТПХ и с использованием легкодоступных лабораторные измерения. Исследование построено вокруг сбора образцов пациентов, стандарт лечения не меняется, поэтому вмешательства также не происходит.

В указанный момент времени будут собираться три типа пробирок для образцов:

• Пробирка с сывороткой для определения уровня белка и ферментативной активности.
• Пробирка с ЭДТА для выделения мононуклеарных клеток периферической крови (РВМС), клетки будут стимулироваться, а затем анализироваться с помощью FACS и лизироваться для ОТ-ПЦР.
• Пробирка с ЭДТА для анализа стимуляции цельной крови для дальнейшего анализа FACS и измерения продукции цитокинов.

После подписания форм информированного согласия донора и реципиента в день забора трансплантата у донора должен быть взят один образец крови. Временные точки для образцов реципиента включают день миелоаблации и снова непосредственно перед ТГСК (установлен как день 0 и, возможно, -3 в MUD). Образцы сыворотки и лизированной крови будут собираться на 7, 14, 28 день и затем каждые 21 день в зависимости от развития и прогрессирования РТПХ (при необходимости). Образцы крови для FACS будут собраны в дни 0 и 28. Сбор образцов планируется закончить в течение 1 года после ТГСК, либо через два месяца после появления симптомов РТПХ, либо через два месяца после внесения изменений в иммуносупрессивную терапию.