Poziomy i funkcje α1-antytrypsyny (AAT) w allogenicznym przeszczepie szpiku kostnego i podczas progresji do GVHD (AATGVHD-MARK)

To badanie skupi się na każdym indywidualnym pacjencie od wczesnego punktu kondycjonowania mieloablacyjnego poprzez HSCT i GVHD. Uzasadnieniem tego zindywidualizowanego podejścia jest uwzględnienie przewidywanej zmienności wieku pacjentów i choroby podstawowej, patologii podstawowej i indywidualnego przebiegu leczenia, biorąc pod uwagę ogromną heterogeniczność tego stanu. Aby zrekompensować to ograniczenie, zamierzamy stworzyć zindywidualizowany algorytm, oparty na nowatorskim dynamicznym biomarkerze, tj. pomiary laboratoryjne. Badanie jest zaprojektowane wokół pobierania próbek od pacjentów, nie ma zmiany standardu opieki, dlatego nie ma również interwencji.

We wskazanym punkcie czasowym zostaną pobrane trzy rodzaje probówek:

• Probówka na surowicę do oznaczania poziomu białka i aktywności enzymatycznej.
• Probówka z EDTA do izolacji jednojądrzastych komórek krwi obwodowej (PBMC), komórki będą stymulowane, a następnie analizowane metodą FACS i poddane lizie do RT-PCR
• Probówka z EDTA do testu stymulacji krwi pełnej do dalszej analizy FACS i pomiaru produkcji cytokin.

Po podpisaniu formularzy świadomej zgody dawcy i biorcy, w dniu pobrania przeszczepu należy pobrać od dawcy pojedynczą próbkę krwi. Punkty czasowe dla próbek biorcy obejmują dzień mieloablacji i ponownie bezpośrednio przed HSCT (ustawiony jako dzień 0 i ewentualnie -3 w MUD). Próbki surowicy i zlizowanej krwi będą pobierane w dniach 7, 14, 28, a następnie co 21 dni, w miarę rozwoju i progresji GVHD (w stosownych przypadkach). Próbki krwi do FACS zostaną pobrane do dnia 0 i 28. Planuje się zakończenie pobierania próbek w ciągu 1 roku od HSCT lub 2 miesięcy po wystąpieniu objawów GVHD lub 2 miesięcy po wprowadzeniu zmiany w leczeniu immunosupresyjnym.