Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование VX-445 на здоровых субъектах и ​​субъектах с кистозным фиброзом

16 декабря 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 1/2 исследования VX-445 у здоровых субъектов и субъектов с кистозным фиброзом

Это первое экспериментальное исследование VX-445 на людях. Исследование включает 6 частей. Части A, B и C были проведены на здоровых добровольцах. Части D, E и F проводились у пациентов с кистозным фиброзом (МВ), гомозиготных по мутации F508del гена трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) МВ (генотип F/F) или гетерозиготных по мутации F508del и Мутация CFTR с минимальной функцией (MF) вряд ли будет реагировать на TEZ, IVA или TEZ/IVA (генотипы F/MF).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

225

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Brisbane, Австралия
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Австралия
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Австралия
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Австралия
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Соединенные Штаты, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

Части А, В и С:

  • Субъекты женского пола не должны иметь детородного потенциала.
  • В возрасте от 18 до 55 лет включительно.
  • Индекс массы тела (ИМТ) от 18,0 до 32,0 кг/м2 включительно и общая масса тела >50 кг

Части D, E и F:

  • Масса тела ≥35 кг.

  • Субъекты должны иметь подходящий генотип CFTR:

    • Части D и F: гетерозиготы по F508del и мутации MF (F/MF)
    • Часть E: Гомозиготные по F508del (F/F)
  • Значение ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста.

Ключевые критерии исключения:

Части А, В и С:

  • Любое состояние, которое может повлиять на всасывание лекарств.
  • История лихорадки в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  • Дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы (G6PD).

Части D, E и F:

  • История клинически значимого цирроза печени с портальной гипертензией или без нее.
  • Дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы (G6PD).
  • Инфицирование легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса.
  • История солидных органов или гематологической трансплантации.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Часть A: Объединенное плацебо (кроме когорты A7)
Участники без МВ, получившие однократную дозу плацебо, соответствовали VX-445 в когорте от A1 до A5.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо.
Экспериментальный: Часть A: VX-445 (кроме когорты A7)
Участники без муковисцидоза, получившие однократную возрастающую дозу таблетки VX-445, начиная с 20 миллиграммов (мг) до 360 мг в когорте от A1 до A5.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Экспериментальный: Часть A: VX-445 (когорта A7)
Участники без муковисцидоза, получившие однократную дозу таблетки 100 мг VX-445 в 1-й день натощак и на 7-й день в состоянии еды, с последующей внутривенной (в/в) инъекцией 20 мг VX-445 на 13-й день натощак в когорте A7.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Плацебо Компаратор: Часть B: Объединенное плацебо (группа B1–B4)
Участники без муковисцидоза, получавшие многократные дозы плацебо, получали VX-445 один раз в день (qd) в течение 10 дней в когортах B1–B4.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо.
Экспериментальный: Часть B: VX-445 (группа B1–B4)
Участники без CF, получавшие таблетку VX-445 один раз в день в течение 10 дней в когорте B1 (60 мг), B2 (120 мг), B3 (240 мг) и B4 (340 мг).
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Плацебо Компаратор: Часть C: Объединенное плацебо (группа C1–C3)
Участники без CF, получавшие плацебо, соответствовали тройной комбинации (TC) VX-445/TEZ/IVA qd утром, а плацебо соответствовали IVA вечером в течение 14 дней.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо.
Экспериментальный: Часть C: VX-445/TEZ/IVA TC (группа C1–C3)
Участники без CF, которые получали VX-445 200 мг 1 раз в день/TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в когорте C1; VX-445 280 мг 1 р/сут/TEZ 100 мг 1 р/сут/IVA 150 мг каждые 12 ч в когорте C2 и VX-445 100 мг qd/TEZ 100 мг 1 р/сут/IVA 150 мг каждые 12 ч в когорте C3 в течение 14 дней.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: ИВА
ИВА таблетки для приема внутрь
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация TEZ/IVA с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Плацебо Компаратор: Часть D: плацебо
Участники с CF, генотипом F/MF, которые получали плацебо, соответствовали VX-445/TEZ/IVA TC qd утром и плацебо соответствовали IVA qd вечером в течение 4 недель в период лечения TC.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо.
Экспериментальный: Часть D: VX-445/TEZ/IVA TC — низкая доза
Участники с муковисцидозом, генотипом F/MF, получавшие VX-445 50 мг 1 раз в сутки/TEZ 100 мг 1 раз в сутки/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель в период лечения ТС.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: ИВА
ИВА таблетки для приема внутрь
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация TEZ/IVA с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Экспериментальный: Часть D: VX-445/TEZ/IVA TC — средняя доза
Участники с муковисцидозом, генотипом F/MF, получавшие VX-445 100 мг 1 раз в сутки/TEZ 100 мг 1 раз в сутки/IVA 150 мг каждые 12 ч в течение 4 недель в период лечения ТС.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: ИВА
ИВА таблетки для приема внутрь
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация TEZ/IVA с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Экспериментальный: Часть D: VX-445/TEZ/IVA TC — высокая доза
Участники с муковисцидозом, генотипом F/MF, получавшие VX-445 200 мг 1 раз в сутки/TEZ 100 мг 1 раз в сутки/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель в период лечения ТС.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: ИВА
ИВА таблетки для приема внутрь
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация TEZ/IVA с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Активный компаратор: Часть E: TEZ/IVA
После вводного периода в течение 4 недель с TEZ/IVA участники с CF, генотипом F/F, которые получали TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов и плацебо, соответствовали VX-445 в течение 4 недель в период лечения TC.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация TEZ/IVA с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Экспериментальный: Часть E: VX-445/TEZ/IVA TC
После вводного периода в течение 4 недель с TEZ/IVA участники с CF, генотип F/F, которые получали VX-445 200 мг qd/TEZ 100 мг qd/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель в период лечения TC.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: ИВА
ИВА таблетки для приема внутрь
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация TEZ/IVA с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Плацебо Компаратор: Часть F: плацебо
Участники с CF, генотипом F/MF, получавшие плацебо, соответствовали VX-445/TEZ/VX-561 в течение 4 недель в период лечения ТС.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо.
Экспериментальный: Часть F: VX-445/TEZ/VX-561 ТС
Участники с муковисцидозом, генотипом F/MF, которые получали VX-445 по 200 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 150 мг один раз в день в течение 4 недель в период лечения ТС.
Лекарство: VX-445
Таблетка VX-445 для приема внутрь.
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: VX-445
VX-445 внутривенная инъекция
Другие имена:
  • ЭЛКС
  • элексакафтор
Лекарство: ТЭЗ
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661
  • тезакафтор
Лекарство: VX-561
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • КТП-656

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Части A, B и C: количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения до последующего наблюдения за безопасностью (до 28 дней)
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения до последующего наблюдения за безопасностью (до 28 дней)
Части D, E и F: количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения TC до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 5 недель)
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения TC до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 5 недель)
Часть D: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Часть E: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Часть F: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-445
Временное ограничение: Когорта A1-A5: до введения дозы до 96 часов после ее введения; Когорта A7: до введения дозы до 120 часов после ее введения.
Когорта A1-A5: до введения дозы до 96 часов после ее введения; Когорта A7: до введения дозы до 120 часов после ее введения.
Часть A: Кривая времени площади под концентрацией в плазме от времени дозирования до последней измеримой концентрации (AUC0-tlast) VX-445
Временное ограничение: Когорта A1-5: до введения дозы до 96 часов после ее введения; Когорта A7: до введения дозы до 120 часов после ее введения.
Когорта A1-5: до введения дозы до 96 часов после ее введения; Когорта A7: до введения дозы до 120 часов после ее введения.
Часть B: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-445
Временное ограничение: До дозы до 96 часов после дозы в День 1 и День 10
До дозы до 96 часов после дозы в День 1 и День 10
Часть B: Площадь под кривой времени концентрации в плазме от времени дозирования до последней измеримой концентрации (AUC0-tlast) VX-445
Временное ограничение: До дозы до 96 часов после дозы в День 1 и День 10
До дозы до 96 часов после дозы в День 1 и День 10
Часть B: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-445
Временное ограничение: Предварительная доза на 10-й день
Предварительная доза на 10-й день
Часть C: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-445, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ)
Временное ограничение: До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
Часть C: Площадь под кривой времени концентрации в плазме от времени дозирования до последней измеримой концентрации (AUC0-tlast) VX-445, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ)
Временное ограничение: До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
Часть C: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
Часть C: Площадь под кривой времени концентрации в плазме от времени дозирования до последней измеримой концентрации (AUC0-tlast) IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
До введения дозы до 96 часов после введения дозы в День 1, День 7 и День 14
Часть C: Наблюдаемая додозовая концентрация (Ctrough) VX-445, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ)
Временное ограничение: Предварительная доза на 7-й и 14-й день
Предварительная доза на 7-й и 14-й день
Часть C: Наблюдаемая додозовая концентрация (Ctrough) IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 7-й и 14-й день
Предварительная доза на 7-й и 14-й день
Часть D: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-445, TEZ и его метаболита (M1-TEZ), IVA и его метаболита (M1-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Часть E: Наблюдаемая додозовая концентрация (Ctrough) VX-445, TEZ и его метаболита (M1-TEZ) и IVA и его метаболита (M1-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Часть F: Наблюдаемая додозовая концентрация (Ctrough) VX-445, TEZ и его метаболита (M1-TEZ) и VX-561
Временное ограничение: Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Часть D: Абсолютное изменение концентрации хлоридов в поте
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до дня 29
Часть E: Абсолютное изменение концентрации хлоридов в поте
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до дня 29
Часть F: Абсолютное изменение концентрации хлоридов в поте.
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до дня 29
Часть D: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Часть E: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Часть F: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Часть D: Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до дня 29
Часть E: Абсолютное изменение показателя респираторной области по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до дня 29
Часть F: Абсолютное изменение в переработанном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R), показатель респираторного домена
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до дня 29

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 января 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 декабря 2021 г.

Последняя проверка

1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Соответствующее плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uruguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться