Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie VX-445 u zdrowych osób i osób z mukowiscydozą

16 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie fazy 1/2 VX-445 u zdrowych osób i osób z mukowiscydozą

Jest to pierwsze badanie VX-445 przeprowadzone na ludziach i potwierdzające słuszność koncepcji. Opracowanie obejmuje 6 części. Części A, B i C przeprowadzono na zdrowych osobach. Części D, E i F przeprowadzono u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del genu regulatora przewodnictwa przezbłonowego CF (genotyp F/F) lub którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacja CFTR o minimalnej funkcji (MF) prawdopodobnie nie zareaguje na TEZ, IVA lub TEZ/IVA (genotypy F/MF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

225

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Holandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Części A, B i C:

  • Kobiety muszą być w wieku rozrodczym.
  • W wieku od 18 do 55 lat włącznie.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,0 do 32,0 kg/m2 włącznie i całkowita masa ciała >50 kg

Części D, E i F:

  • Masa ciała ≥35 kg.

  • Badani muszą mieć kwalifikujący się genotyp CFTR:

    • Części D i F: Heterozygota dla F508del i mutacja MF (F/MF)
    • Część E: Homozygota dla F508del (F/F)
  • Wartość FEV1 ≥40% i ≤90% wartości przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Części A, B i C:

  • Każdy stan, który może wpływać na wchłanianie leku.
  • Historia choroby przebiegającej z gorączką w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).

Części D, E i F:

  • Historia klinicznie istotnej marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez.
  • Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: Połączone placebo (z wyjątkiem kohorty A7)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymali pojedynczą dawkę placebo dopasowaną do VX-445 w kohortach A1 do A5.
Lek: Dopasowane placebo
Dopasowane placebo.
Eksperymentalny: Część A: VX-445 (z wyjątkiem kohorty A7)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymali pojedynczą rosnącą dawkę tabletki VX-445 zaczynającą się od 20 miligramów (mg) do 360 mg w kohortach A1 do A5.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Eksperymentalny: Część A: VX-445 (kohorta A7)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymali pojedynczą dawkę VX-445 100 mg tabletki w dniu 1 na czczo i w dniu 7 po posiłku, a następnie VX-445 20 mg we wstrzyknięciu dożylnym (IV) w dniu 13 po posiłku w kohorcie A7.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Komparator placebo: Część B: Połączone placebo (kohorty B1 do B4)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymali wielokrotne dawki placebo, dopasowali się do VX-445 raz dziennie (qd) przez 10 dni w kohortach B1 do B4.
Lek: Dopasowane placebo
Dopasowane placebo.
Eksperymentalny: Część B: VX-445 (kohorta B1 do B4)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymywali tabletki VX-445 dziennie przez 10 dni w kohorcie B1 (60 mg), B2 (120 mg), B3 (240 mg) i B4 (340 mg).
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Komparator placebo: Część C: Połączone placebo (kohorta C1 do C3)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymywali placebo dopasowali potrójną kombinację (TC) VX-445/TEZ/IVA qd rano i placebo dopasowali do IVA wieczorem przez 14 dni.
Lek: Dopasowane placebo
Dopasowane placebo.
Eksperymentalny: Część C: VX-445/TEZ/IVA TC (kohorta C1 do C3)
Uczestnicy bez mukowiscydozy, którzy otrzymywali VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w kohorcie C1; VX-445 280 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w kohorcie C2 i VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w kohorcie C3 przez 14 dni.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
TEZ/IVA o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Komparator placebo: Część D: Placebo
Uczestnicy z genotypem CF, F/MF, którzy otrzymywali placebo dopasowano do VX-445/TEZ/IVA TC qd rano i placebo dopasowano do IVA qd wieczorem przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: Dopasowane placebo
Dopasowane placebo.
Eksperymentalny: Część D: VX-445/TEZ/IVA TC – Niska dawka
Uczestnicy z genotypem CF, F/MF, którzy otrzymywali VX-445 50 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
TEZ/IVA o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Składnik D: VX-445/TEZ/IVA TC – Średnia dawka
Uczestnicy z genotypem CF, F/MF, którzy otrzymywali VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
TEZ/IVA o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Część D: VX-445/TEZ/IVA TC – Wysoka dawka
Uczestnicy z genotypem CF, F/MF, którzy otrzymywali VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
TEZ/IVA o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Aktywny komparator: Część E: TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym z TEZ/IVA, uczestnicy z mukowiscydozą, genotypem F/F, którzy otrzymywali TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin i placebo dopasowali się do VX-445 przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: TEZ/IVA
TEZ/IVA o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Część E: VX-445/TEZ/IVA TC
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym z TEZ/IVA, uczestnicy z genotypem CF, F/F, którzy otrzymywali VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
TEZ/IVA o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Komparator placebo: Część F: Placebo
Uczestnicy z genotypem CF, F/MF, którzy otrzymywali placebo, dopasowali się do VX-445/TEZ/VX-561 przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: Dopasowane placebo
Dopasowane placebo.
Eksperymentalny: Część F: VX-445/TEZ/VX-561 TC
Uczestnicy z genotypem CF, F/MF, którzy otrzymywali VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd przez 4 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: VX-445
VX-445 tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: VX-445
Wstrzyknięcie dożylne VX-445
Inne nazwy:
  • ELX
  • eleksakaftor
Lek: TEZ
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661
  • tezakaftor
Lek: VX-561
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • CTP-656

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A, B i C: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia do kontroli bezpieczeństwa (do 28 dni)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia do kontroli bezpieczeństwa (do 28 dni)
Części D, E i F: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 5 tygodni)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 5 tygodni)
Część D: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii bazowej do dnia 29
Część E: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii bazowej do dnia 29
Część F: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii bazowej do dnia 29

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) VX-445
Ramy czasowe: Kohorta A1-A5: przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu; Kohorta A7: przed podaniem dawki do 120 godzin po podaniu
Kohorta A1-A5: przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu; Kohorta A7: przed podaniem dawki do 120 godzin po podaniu
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-tlast) VX-445
Ramy czasowe: Kohorta A1-5: przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu; Kohorta A7: przed podaniem dawki do 120 godzin po podaniu
Kohorta A1-5: przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu; Kohorta A7: przed podaniem dawki do 120 godzin po podaniu
Część B: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-445
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1 i dniu 10
Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1 i dniu 10
Część B: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-tlast) VX-445
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1 i dniu 10
Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1 i dniu 10
Część B: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-445
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 10
Przed podaniem dawki w dniu 10
Część C: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-445, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Część C: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu od czasu podania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-tlast) VX-445, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Część C: Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Część C: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu od czasu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-tlast) IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki do 96 godzin po podaniu w dniu 1, dniu 7 i dniu 14
Część C: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-445, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki w dniu 7 i dniu 14
Część C: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki w dniu 7 i dniu 14
Część D: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-445, TEZ i jego metabolitu (M1-TEZ), IVA i jego metabolitu (M1-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Część E: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-445, TEZ i jego metabolitu (M1-TEZ) oraz IVA i jego metabolitu (M1-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Część F: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-445, TEZ i jego metabolitu (M1-TEZ) oraz VX-561
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Część D: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii bazowej do dnia 29
Część E: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii bazowej do dnia 29
Część F: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii bazowej do dnia 29
Część D: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii bazowej do dnia 29
Część E: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii bazowej do dnia 29
Część F: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii bazowej do dnia 29
Część D: Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w obszarze oddechowym
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii bazowej do dnia 29
Część E: Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii bazowej do dnia 29
Część F: Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w obszarze oddechowym
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 29
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii bazowej do dnia 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Dopasowane placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj