Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VX-445:stä terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on kystinen fibroosi

torstai 16. joulukuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 1/2 tutkimus VX-445:stä terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tämä on VX-445:n ensimmäinen inhimillinen ja todistettu tutkimus. Tutkimus sisältää 6 osaa. Osat A, B ja C suoritettiin terveillä koehenkilöillä. Osat D, E ja F suoritettiin potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) F508del-mutaation suhteen (F/F-genotyyppi) tai jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion (MF) CFTR-mutaatio, joka ei todennäköisesti reagoi TEZ-, IVA- tai TEZ/IVA- (F/MF-genotyypit).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

225

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center
  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Osat A, B ja C:

  • Naispuolisten koehenkilöiden on oltava ei-hedelmöitysikäisiä.
  • 18-55-vuotiaat mukaan lukien.
  • Painoindeksi (BMI) on 18,0-32,0 kg/m2 ja kokonaispaino > 50 kg

Osat D, E ja F:

  • Kehon paino ≥35 kg.

  • Koehenkilöillä on oltava kelvollinen CFTR-genotyyppi:

    • Osat D ja F: Heterotsygoottinen F508delille ja MF-mutaatiolle (F/MF)
    • Osa E: Homotsygoottinen F508delille (F/F)
  • FEV1-arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Osat A, B ja C:

  • Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen.
  • Kuumesairaus 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta.
  • Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos.

Osat D, E ja F:

  • Aiemmin kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä.
  • Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos.
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen.
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Osa A: yhdistetty plasebo (paitsi kohortti A7)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat yhden annoksen lumelääkettä, sopivat VX-445:een kohortissa A1–A5.
Lääke: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke.
Kokeellinen: Osa A: VX-445 (paitsi kohortti A7)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat yhden nousevan annoksen VX-445-tablettia alkaen 20 milligrammasta (mg) 360 mg:aan kohortissa A1–A5.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Kokeellinen: Osa A: VX-445 (kohortti A7)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat kerta-annoksen VX-445 100 mg tablettia päivänä 1 paastotilassa ja päivänä 7 ateriassa, mitä seurasi VX-445 20 mg suonensisäinen (IV) injektio päivänä 13 ateriatilassa kohortissa A7.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Placebo Comparator: Osa B: yhdistetty lumelääke (kohortti B1–B4)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat useita annoksia lumelääkettä, sopivat VX-445:een kerran päivässä (qd) 10 päivän ajan kohortissa B1–B4.
Lääke: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke.
Kokeellinen: Osa B: VX-445 (kohortti B1–B4)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat VX-445-tablettia joka päivä 10 päivän ajan kohortissa B1 (60 mg), B2 (120 mg), B3 (240 mg) ja B4 (340 mg).
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Placebo Comparator: Osa C: yhdistetty plasebo (kohortti C1–C3)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat lumelääkettä, sopivat VX-445/TEZ/IVA-kolmoisyhdistelmään (TC) qd aamulla ja lumelääkettä IVA:lle illalla 14 päivän ajan.
Lääke: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke.
Kokeellinen: Osa C: VX-445/TEZ/IVA TC (kohortti C1–C3)
Osallistujat, joilla ei ollut CF:ää ja jotka saivat VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h kohortissa C1; VX-445 280 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12h kohortissa C2 ja VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12h kohortissa C3 14 päivän ajan.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Placebo Comparator: Osa D: Placebo
Osallistujat, joilla oli CF-, F/MF-genotyyppi ja jotka saivat lumelääkettä, sopivat yhteen VX-445/TEZ/IVA TC:n kanssa qd aamulla ja lumelääkettä IVA:n kanssa qd illalla 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke.
Kokeellinen: Osa D: VX-445/TEZ/IVA TC – pieni annos
Osallistujat, joilla oli CF-, F/MF-genotyyppi ja jotka saivat VX-445:tä 50 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Kokeellinen: Osa D: VX-445/TEZ/IVA TC - Keskiannos
Osallistujat, joilla oli CF-, F/MF-genotyyppi ja jotka saivat VX-445:tä 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Kokeellinen: Osa D: VX-445/TEZ/IVA TC - Suuri annos
Osallistujat, joilla oli CF-, F/MF-genotyyppi ja jotka saivat VX-445:tä 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Active Comparator: Osa E: TEZ/IVA
4 viikon sisäänajojakson jälkeen TEZ/IVA:lla osallistujat, joilla oli CF, F/F genotyyppi ja jotka saivat TEZ:ää 100 mg qd/IVA 150 mg q12h ja lumelääkettä, sopivat VX-445:een 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Kokeellinen: Osa E: VX-445/TEZ/IVA TC
4 viikon sisäänajojakson jälkeen TEZ/IVA:lla osallistujat, joilla oli CF, F/F genotyyppi ja jotka saivat VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmä oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Placebo Comparator: Osa F: Placebo
Osallistujat, joilla oli CF-, F/MF-genotyyppi ja jotka saivat lumelääkettä, sopivat VX-445/TEZ/VX-561:een 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: Vastasi Placeboa
Vastaava lumelääke.
Kokeellinen: Osa F: VX-445/TEZ/VX-561 TC
Osallistujat, joilla oli CF-, F/MF-genotyyppi ja jotka saivat VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd 4 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-445
VX-445 tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: VX-445
VX-445 IV-injektio
Muut nimet:
  • ELX
  • elexacaftor
Lääke: TEZ
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661
  • tezakaftori
Lääke: VX-561
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • CTP-656

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osat A, B ja C: Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta hoitojakson aikana turvallisuusseurantaan (jopa 28 päivää)
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta hoitojakson aikana turvallisuusseurantaan (jopa 28 päivää)
Osat D, E ja F: Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään asti viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 5 viikkoa)
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään asti viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 5 viikkoa)
Osa D: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
Osa E: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
Osa F: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: VX-445:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Kohortti A1-A5: Ennen annosta 96 tuntia annoksen jälkeen; Kohortti A7: Ennen annosta 120 tuntia annoksen jälkeen
Kohortti A1-A5: Ennen annosta 96 tuntia annoksen jälkeen; Kohortti A7: Ennen annosta 120 tuntia annoksen jälkeen
Osa A: Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala VX-445:n annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-tlast)
Aikaikkuna: Kohortti A1-5: Ennen annosta 96 tuntia annoksen jälkeen; Kohortti A7: Ennen annosta 120 tuntia annoksen jälkeen
Kohortti A1-5: Ennen annosta 96 tuntia annoksen jälkeen; Kohortti A7: Ennen annosta 120 tuntia annoksen jälkeen
Osa B: VX-445:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10
Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10
Osa B: Plasman pitoisuuden alla oleva alue Aikakäyrä annostelusta viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUC0-tlast) VX-445
Aikaikkuna: Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10
Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10
Osa B: Havaittu VX-445:n annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 10
Ennakkoannostus päivänä 10
Osa C: VX-445:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Osa C: VX-445:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) annoksen antohetkestä viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-tlast) plasman pitoisuuskäyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Osa C: IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Osa C: Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan IVA:n ja sen metaboliittien (M1-IVA ja M6-IVA) pitoisuuteen (AUC0-tlast)
Aikaikkuna: Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Esiannos 96 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, päivänä 7 ja päivänä 14
Osa C: VX-445:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) havaittu annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 7 ja päivänä 14
Ennakkoannostus päivänä 7 ja päivänä 14
Osa C: Havaittu IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 7 ja päivänä 14
Ennakkoannostus päivänä 7 ja päivänä 14
Osa D: VX-445:n, TEZ:n ja sen metaboliitin (M1-TEZ), IVA:n ja sen metaboliitin (M1-IVA) havaittu annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Osa E: VX-445:n, TEZ:n ja sen metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA) havaittu annostuspitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Osa F: VX-445:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ) ja VX-561:n havaittu pitoisuus ennen annosta (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Osa D: Absoluuttinen muutos hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta päivään 29
Osa E: Absoluuttinen muutos hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta päivään 29
Osa F: Absoluuttinen muutos hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta päivään 29
Osa D: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
Osa E: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
Osa F: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
Osa D: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta päivään 29
Osa E: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta päivään 29
Osa F: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta päivään 29

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 23. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Vastasi Placeboa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tunisia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa