Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude du VX-445 chez des sujets sains et des sujets atteints de fibrose kystique

16 décembre 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 1/2 du VX-445 chez des sujets sains et des sujets atteints de fibrose kystique

Il s'agit d'une première étude chez l'homme et d'une preuve de concept du VX-445. L'étude comprend 6 parties. Les parties A, B et C ont été menées chez des sujets sains. Les parties D, E et F ont été menées chez des sujets atteints de fibrose kystique (FK) qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (transmembrane conductance regulator) CF (génotype F/F), ou qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation CFTR à fonction minimale (MF) peu susceptible de répondre à TEZ, IVA ou TEZ/IVA (génotypes F/MF).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

225

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Brisbane, Australie
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australie
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australie
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australie
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgique
      • Edegem, Belgique
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Pays-Bas
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, États-Unis, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, États-Unis, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, États-Unis, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

Parties A, B et C :

  • Les sujets féminins doivent être en âge de procréer.
  • Entre 18 et 55 ans inclus.
  • Indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 32,0 kg/m2, inclus, et un poids corporel total > 50 kg

Parties D, E et F :

  • Poids corporel ≥35 kg.

  • Les sujets doivent avoir un génotype CFTR éligible :

    • Parties D et F : Hétérozygote pour F508del et une mutation MF (F/MF)
    • Partie E : homozygote pour F508del (F/F)
  • VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille.

Critères d'exclusion clés :

Parties A, B et C :

  • Toute condition affectant éventuellement l'absorption du médicament.
  • Antécédents de maladie fébrile dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
  • Déficit en glucose-6-phosphate déshydrogénase (G6PD).

Parties D, E et F :

  • Antécédents de cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale.
  • Déficit en glucose-6-phosphate déshydrogénase (G6PD).
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire.
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie A : Placebo groupé (sauf la cohorte A7)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu une dose unique de placebo appariés au VX-445 dans les cohortes A1 à A5.
Médicament: Placebo apparié
Placebo apparié.
Expérimental: Partie A : VX-445 (sauf la cohorte A7)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu une dose unique croissante de comprimé VX-445 à partir de 20 milligrammes (mg) à 360 mg dans les cohortes A1 à A5.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Expérimental: Partie A : VX-445 (cohorte A7)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu une dose unique de VX-445 comprimé de 100 mg le jour 1 à jeun et le jour 7 à jeun, suivi d'une injection intraveineuse (IV) de VX-445 à 20 mg le jour 13 à jeun dans la cohorte A7.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Comparateur placebo: Partie B : Placebo groupé (cohorte B1 à B4)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu plusieurs doses de placebo appariés au VX-445 une fois par jour (qd) pendant 10 jours dans les cohortes B1 à B4.
Médicament: Placebo apparié
Placebo apparié.
Expérimental: Partie B : VX-445 (Cohorte B1 à B4)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu un comprimé VX-445 qd pendant 10 jours dans les cohortes B1 (60 mg), B2 (120 mg), B3 (240 mg) et B4 (340 mg).
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Comparateur placebo: Partie C : Placebo groupé (cohorte C1 à C3)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu un placebo apparié à la combinaison triple VX-445/TEZ/IVA (TC) qd le matin et un placebo apparié à l'IVA le soir pendant 14 jours.
Médicament: Placebo apparié
Placebo apparié.
Expérimental: Partie C : VX-445/TEZ/IVA TC (Cohorte C1 à C3)
Participants sans mucoviscidose ayant reçu du VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h dans la cohorte C1 ; VX-445 280 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h dans la Cohorte C2 et VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h dans la Cohorte C3 pendant 14 jours.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: TVA
Comprimé IVA pour administration orale
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Association fixe TEZ/IVA pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Comparateur placebo: Partie D : Placebo
Participants atteints de mucoviscidose, génotype F/MF qui ont reçu un placebo apparié au VX-445/TEZ/IVA TC qd le matin et un placebo apparié à l'IVA qd le soir pendant 4 semaines dans la période de traitement TC.
Médicament: Placebo apparié
Placebo apparié.
Expérimental: Partie D : VX-445/TEZ/IVA TC - Faible dose
Participants atteints de mucoviscidose, génotype F/MF qui ont reçu VX-445 50 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines au cours de la période de traitement TC.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: TVA
Comprimé IVA pour administration orale
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Association fixe TEZ/IVA pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Expérimental: Partie D : VX-445/TEZ/IVA TC - Dose moyenne
Participants atteints de mucoviscidose, génotype F/MF qui ont reçu du VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines au cours de la période de traitement TC.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: TVA
Comprimé IVA pour administration orale
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Association fixe TEZ/IVA pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Expérimental: Partie D : VX-445/TEZ/IVA TC - Haute dose
Participants atteints de mucoviscidose, génotype F/MF qui ont reçu du VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines au cours de la période de traitement TC.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: TVA
Comprimé IVA pour administration orale
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Association fixe TEZ/IVA pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Comparateur actif: Partie E : TEZ/IVA
Après une période de rodage de 4 semaines avec TEZ/IVA, les participants atteints de mucoviscidose, de génotype F/F qui ont reçu TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h et un placebo ont été appariés au VX-445 pendant 4 semaines dans la période de traitement TC.
Médicament: TEZ/IVA
Association fixe TEZ/IVA pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Expérimental: Partie E : VX-445/TEZ/IVA TC
Après une période de rodage de 4 semaines avec TEZ/IVA, participants atteints de mucoviscidose, génotype F/F qui ont reçu VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines pendant la période de traitement TC.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: TVA
Comprimé IVA pour administration orale
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Association fixe TEZ/IVA pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Comparateur placebo: Partie F : Placebo
Participants atteints de mucoviscidose, génotype F/MF qui ont reçu un placebo appariés au VX-445/TEZ/VX-561 pendant 4 semaines dans la période de traitement TC.
Médicament: Placebo apparié
Placebo apparié.
Expérimental: Partie F : VX-445/TEZ/VX-561 TC
Participants atteints de mucoviscidose, génotype F/MF qui ont reçu du VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd pendant 4 semaines au cours de la période de traitement TC.
Médicament: VX-445
Comprimé VX-445 pour administration orale.
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: VX-445
VX-445 injection intraveineuse
Autres noms:
  • ELX
  • elexacaftor
Médicament: TEZ
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661
  • tézacaftor
Médicament: VX-561
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Parties A, B et C : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement jusqu'au suivi de l'innocuité (jusqu'à 28 jours)
De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement jusqu'au suivi de l'innocuité (jusqu'à 28 jours)
Parties D, E et F : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'à 5 semaines)
De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'à 5 semaines)
Partie D : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29
Partie E : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29
Partie F : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-445
Délai: Cohorte A1-A5 : pré-dose à 96 heures après la dose ; Cohorte A7 : pré-dose à 120 heures post-dose
Cohorte A1-A5 : pré-dose à 96 heures après la dose ; Cohorte A7 : pré-dose à 120 heures post-dose
Partie A : courbe temporelle de la zone sous la concentration plasmatique depuis l'heure du dosage jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUC0-tlast) du VX-445
Délai: Cohorte A1-5 : pré-dose à 96 heures après la dose ; Cohorte A7 : pré-dose à 120 heures post-dose
Cohorte A1-5 : pré-dose à 96 heures après la dose ; Cohorte A7 : pré-dose à 120 heures post-dose
Partie B : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-445
Délai: Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1 et le jour 10
Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1 et le jour 10
Partie B : courbe temporelle de l'aire sous la concentration plasmatique entre l'heure du dosage et la dernière concentration mesurable (AUC0-tlast) du VX-445
Délai: Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1 et le jour 10
Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1 et le jour 10
Partie B : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de VX-445
Délai: Pré-dose au jour 10
Pré-dose au jour 10
Partie C : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-445, de TEZ et de ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ)
Délai: Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Partie C : courbe temporelle de l'aire sous la concentration plasmatique entre l'heure de l'administration et la dernière concentration mesurable (AUC0-tlast) du VX-445, du TEZ et de ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ)
Délai: Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Partie C : Concentration maximale observée (Cmax) d'IVA et de ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Partie C : courbe temporelle de l'aire sous la concentration plasmatique entre l'heure de l'administration et la dernière concentration mesurable (AUC0-tlast) de l'IVA et de ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Pré-dose à 96 heures après la dose le jour 1, le jour 7 et le jour 14
Partie C : Concentration pré-dose observée (Cmin) de VX-445, TEZ et ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ)
Délai: Pré-dose le jour 7 et le jour 14
Pré-dose le jour 7 et le jour 14
Partie C : Concentration pré-dose observée (Cmin) d'IVA et de ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose le jour 7 et le jour 14
Pré-dose le jour 7 et le jour 14
Partie D : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de VX-445, TEZ et son métabolite (M1-TEZ), IVA et son métabolite (M1-IVA)
Délai: Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Partie E : Concentration pré-dose observée (Cmin) de VX-445, TEZ et son métabolite (M1-TEZ) et IVA et son métabolite (M1-IVA)
Délai: Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Partie F : Concentration pré-dose observée (Cmin) du VX-445, du TEZ et de son métabolite (M1-TEZ) et du VX-561
Délai: Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Pré-dose au jour 15 et au jour 29
Partie D : Changement absolu de la concentration de chlorure dans la sueur
Délai: De la ligne de base au jour 29
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base au jour 29
Partie E : Changement absolu de la concentration de chlorure dans la sueur
Délai: De la ligne de base au jour 29
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base au jour 29
Partie F : Changement absolu de la concentration de chlorure dans la sueur
Délai: De la ligne de base au jour 29
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base au jour 29
Partie D : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29
Partie E : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29
Partie F : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29
Partie D : Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués dans le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base au jour 29
Partie E : Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués dans le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base au jour 29
Partie F : Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués dans le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 janvier 2017

Achèvement primaire (Réel)

27 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

27 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2017

Première publication (Réel)

24 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Placebo apparié

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Burundi

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner