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Un estudio de VX-445 en sujetos sanos y sujetos con fibrosis quística

16 de diciembre de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 1/2 de VX-445 en sujetos sanos y sujetos con fibrosis quística

Este es el primer estudio en humanos y prueba de concepto de VX-445. El estudio consta de 6 partes. Las partes A, B y C se realizaron en sujetos sanos. Las partes D, E y F se realizaron en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para la mutación F508del del gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ (CFTR) (genotipo F/F), o que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de CFTR de función mínima (MF) que probablemente no responda a TEZ, IVA o TEZ/IVA (genotipos F/MF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

225

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, Estados Unidos, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Países Bajos
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Partes A, B y C:

  • Los sujetos femeninos deben estar en edad fértil.
  • Entre las edades de 18 y 55 años, ambos inclusive.
  • Índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 32,0 kg/m2, inclusive, y un peso corporal total > 50 kg

Partes D, E y F:

  • Peso corporal ≥35 kg.

  • Los sujetos deben tener un genotipo CFTR elegible:

    • Partes D y F: heterocigotos para F508del y una mutación MF (F/MF)
    • Parte E: Homocigoto para F508del (F/F)
  • Valor de FEV1 ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura.

Criterios clave de exclusión:

Partes A, B y C:

  • Cualquier condición que posiblemente afecte la absorción del fármaco.
  • Antecedentes de enfermedad febril dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD).

Partes D, E y F:

  • Antecedentes de cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal.
  • Deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD).
  • Infección pulmonar con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Parte A: Placebo combinado (excepto la cohorte A7)
Los participantes sin FQ que recibieron una dosis única de placebo se emparejaron con VX-445 en las Cohortes A1 a A5.
Droga: Placebo emparejado
Placebo emparejado.
Experimental: Parte A: VX-445 (excepto cohorte A7)
Participantes sin FQ que recibieron una dosis única ascendente de la tableta VX-445 a partir de 20 miligramos (mg) a 360 mg en la cohorte A1 a A5.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Experimental: Parte A: VX-445 (Cohorte A7)
Participantes sin FQ que recibieron una dosis única de una tableta de 100 mg de VX-445 el día 1 en ayunas y el día 7 con alimentos, seguida de una inyección intravenosa (IV) de 20 mg de VX-445 el día 13 con alimentos en la cohorte A7.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Comparador de placebos: Parte B: Placebo combinado (Cohorte B1 a B4)
Los participantes sin FQ que recibieron múltiples dosis de placebo se combinaron con VX-445 una vez al día (qd) durante 10 días en las Cohortes B1 a B4.
Droga: Placebo emparejado
Placebo emparejado.
Experimental: Parte B: VX-445 (Cohorte B1 a B4)
Participantes sin FQ que recibieron comprimidos de VX-445 una vez al día durante 10 días en la cohorte B1 (60 mg), B2 (120 mg), B3 (240 mg) y B4 (340 mg).
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Comparador de placebos: Parte C: Placebo combinado (Cohorte C1 a C3)
Los participantes sin FQ que recibieron placebo fueron emparejados con VX-445/TEZ/IVA combinación triple (TC) qd por la mañana y placebo emparejados con IVA por la noche durante 14 días.
Droga: Placebo emparejado
Placebo emparejado.
Experimental: Parte C: VX-445/TEZ/IVA TC (Cohorte C1 a C3)
Participantes sin FQ que recibieron VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en la Cohorte C1; VX-445 280 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en la Cohorte C2 y VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en la Cohorte C3 durante 14 días.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Tableta IVA para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Combinación de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparador de placebos: Parte D: Placebo
Los participantes con genotipo CF, F/MF que recibieron placebo fueron emparejados con VX-445/TEZ/IVA TC qd por la mañana y placebo emparejados con IVA qd por la noche durante 4 semanas en el período de tratamiento TC.
Droga: Placebo emparejado
Placebo emparejado.
Experimental: Parte D: VX-445/TEZ/IVA TC - Dosis baja
Participantes con genotipo CF, F/MF que recibieron VX-445 50 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h durante 4 semanas en el período de tratamiento TC.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Tableta IVA para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Combinación de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimental: Parte D: VX-445/TEZ/IVA TC - Dosis media
Participantes con genotipo CF, F/MF que recibieron VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h durante 4 semanas en el período de tratamiento TC.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Tableta IVA para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Combinación de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimental: Parte D: VX-445/TEZ/IVA TC - Dosis alta
Participantes con genotipo CF, F/MF que recibieron VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h durante 4 semanas en el período de tratamiento TC.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Tableta IVA para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Combinación de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparador activo: Parte E: TEZ/IVA
Después del período de preinclusión de 4 semanas con TEZ/IVA, los participantes con FQ, genotipo F/F que recibieron 100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas y placebo se emparejaron con VX-445 durante 4 semanas en el período de tratamiento TC.
Droga: TEZ/IVA
Combinación de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimental: Parte E: VX-445/TEZ/IVA TC
Después del período inicial de 4 semanas con TEZ/IVA, los participantes con FQ, genotipo F/F que recibieron 200 mg de VX-445 una vez al día/100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas durante 4 semanas en el período de tratamiento con TC.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Tableta IVA para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Combinación de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparador de placebos: Parte F: Placebo
Los participantes con genotipo CF, F/MF que recibieron placebo fueron emparejados con VX-445/TEZ/VX-561 durante 4 semanas en el período de tratamiento TC.
Droga: Placebo emparejado
Placebo emparejado.
Experimental: Parte F: VX-445/TEZ/VX-561 TC
Participantes con genotipo CF, F/MF que recibieron 200 mg de VX-445 una vez al día/100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de VX-561 una vez al día durante 4 semanas en el período de tratamiento con TC.
Droga: VX-445
Tableta VX-445 para administración oral.
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Inyección intravenosa VX-445
Otros nombres:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: TEZ
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661
  • tezacaftor
Droga: VX-561
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • CTP-656

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A, B y C: número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento hasta el seguimiento de seguridad (hasta 28 días)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento hasta el seguimiento de seguridad (hasta 28 días)
Partes D, E y F: número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 5 semanas)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 5 semanas)
Parte D: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte E: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte F: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-445
Periodo de tiempo: Cohorte A1-A5: antes de la dosis hasta 96 horas después de la dosis; Cohorte A7: Antes de la dosis a 120 horas después de la dosis
Cohorte A1-A5: antes de la dosis hasta 96 horas después de la dosis; Cohorte A7: Antes de la dosis a 120 horas después de la dosis
Parte A: Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUC0-túltima) de VX-445
Periodo de tiempo: Cohorte A1-5: antes de la dosis hasta 96 horas después de la dosis; Cohorte A7: Antes de la dosis a 120 horas después de la dosis
Cohorte A1-5: antes de la dosis hasta 96 horas después de la dosis; Cohorte A7: Antes de la dosis a 120 horas después de la dosis
Parte B: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-445
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1 y el día 10
Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1 y el día 10
Parte B: Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUC0-túltima) de VX-445
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1 y el día 10
Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1 y el día 10
Parte B: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-445
Periodo de tiempo: Predosis el día 10
Predosis el día 10
Parte C: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-445, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Parte C: Área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUC0-tlast) de VX-445, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Parte C: Concentración máxima observada (Cmax) de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Parte C: Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUC0-túltima) de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Antes de la dosis a 96 horas después de la dosis en el día 1, el día 7 y el día 14
Parte C: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-445, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ)
Periodo de tiempo: Predosis el día 7 y el día 14
Predosis el día 7 y el día 14
Parte C: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Predosis el día 7 y el día 14
Predosis el día 7 y el día 14
Parte D: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-445, TEZ y su metabolito (M1-TEZ), IVA y su metabolito (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Predosis el día 15 y el día 29
Predosis el día 15 y el día 29
Parte E: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-445, TEZ y su metabolito (M1-TEZ) e IVA y su metabolito (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Predosis el día 15 y el día 29
Predosis el día 15 y el día 29
Parte F: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-445, TEZ y su metabolito (M1-TEZ) y VX-561
Periodo de tiempo: Predosis el día 15 y el día 29
Predosis el día 15 y el día 29
Parte D: Cambio absoluto en la concentración de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte E: Cambio absoluto en la concentración de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte F: Cambio absoluto en la concentración de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte D: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte E: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte F: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte D: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte E: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta el día 29
Parte F: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta el día 29

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de enero de 2017

Finalización primaria (Actual)

27 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

27 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

24 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de enero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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