Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания однократной заместительной генной терапии для участников со спинальной мышечной атрофией типа 1 (STRIVE-EU)

7 января 2026 г. обновлено: Novartis Gene Therapies

Фаза 3, открытое клиническое исследование генной заместительной терапии с одной группой и одной дозой для пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 1 с одной или двумя копиями SMN2, доставляющими AVXS-101 путем внутривенной инфузии

Фаза 3, открытое, одногрупповое, однократное исследование онасемногена абепарвовек-ксиои (генная заместительная терапия) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, которые соответствуют критериям включения и генетически обусловлены биаллельной патогенной мутацией гена выживающего двигательного нейрона 1 (SMN1) с одной или двумя копиями гена выживающего двигательного нейрона 2 (SMN2). Будет зарегистрировано до 30 пациентов в возрасте < 6 месяцев (< 180 дней) на момент проведения заместительной генной терапии (день 1).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фаза 3, открытое, одногрупповое, однократное исследование онасемногена абепарвовек-ксиои (генная заместительная терапия) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, которые соответствуют критериям включения и генетически обусловлены биаллельной патогенной мутацией гена выживающего двигательного нейрона 1 (SMN1) с одной или двумя копиями гена выживающего двигательного нейрона 2 (SMN2). В исследование будут включены 30 пациентов в возрасте < 6 месяцев (< 180 дней) на момент проведения заместительной генной терапии (день 1).

Испытание включает период скрининга, период заместительной генной терапии и период последующего наблюдения. В течение периода скрининга (дни от -30 до -2) пациенты, чьи родители/законные опекуны дают информированное согласие, проходят процедуры скрининга для определения права на участие в исследовании. Пациенты, отвечающие критериям включения, перейдут на период стационарной заместительной генной терапии (с 1-го по 3-й день). В день -1 пациенты будут госпитализированы для прохождения базовых процедур перед лечением. В 1-й день пациенты получат однократную внутривенную (в/в) инфузию онасемногена абепарвовек-ксиои и будут проходить стационарное наблюдение за безопасностью в течение следующих 48 часов. Пациенты могут быть выписаны через 48 часов после инфузии по решению следователя. В течение амбулаторного периода наблюдения (с 4-го дня до окончания исследования в возрасте 18 месяцев) пациенты будут возвращаться через регулярные запланированные интервалы для оценки эффективности и безопасности до окончания исследования, когда пациенту исполнится 18 месяцев. После визита в конце исследования подходящим пациентам будет предложено принять участие в долгосрочном последующем исследовании.

Все визиты после лечения будут относиться к дате проведения заместительной генной терапии, пока пациенту не исполнится 14 месяцев, после чего они будут относиться к дате рождения пациента.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

33

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, Бельгия
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Италия
      • Genova, Италия
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Италия
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Италия
        • University of Milan
      • Milan, Италия
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Италия
        • Policlinico Gemelli
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hôpital Armand Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты со СМА типа 1, установленным диагнозом СМА на основании анализа генных мутаций с двуаллельными мутациями SMN1 (делеция или точечные мутации) и одной или двумя копиями SMN2 [включая известную мутацию-модификатор гена SMN2 (c.859G>C)]
  • Возраст пациентов должен быть < 6 месяцев (< 180 дней) во время инфузии онасемногена абепарвовек-ксиои.
  • Перед назначением заместительной генной терапии пациенты должны пройти оценочный тест на глотание.

Критерий исключения:

  • Предыдущая, запланированная или ожидаемая операция/процедура по коррекции сколиоза в возрасте до 18 месяцев
  • Использование инвазивной искусственной вентиляции легких (трахеотомия с положительным давлением) или пульсоксиметрия < 95% сатурации при скрининге
  • Использование или потребность в неинвазивной искусственной вентиляции легких в течение 12 или более часов ежедневно в течение двух недель до введения дозы
  • Пациент с признаками аспирации на основании теста на глотание или чей вес к возрасту падает ниже 3-го процентиля в соответствии со стандартами роста детей Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) и не желает использовать метод, альтернативный пероральному кормлению.
  • Участие в недавнем клиническом исследовании лечения СМА (за исключением обсервационных когортных исследований или неинтервенционных исследований) или получение исследуемого или коммерческого соединения, продукта или терапии, применяемых с целью лечения СМА (например, нусинерсена, вальпроевой кислоты) в в любое время до скрининга для этого испытания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Онасемногене Абепарвовец-ксиой
Onasemnogene abeparvovec-xioi представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9), содержащий ген мотонейрона выживания человека (SMN) под контролем энхансера цитомегаловируса (CMV)/куриного β-актин-гибридного промотора (CB). .
Биологический: Онасемногене Абепарвовец-ксиой
Onasemnogene abeparvovec-xioi представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9), содержащий ген мотонейрона выживания человека (SMN) под контролем энхансера цитомегаловируса (CMV)/куриного β-актин-гибридного промотора (CB). .
Другие имена:
  • Золгенсма
  • АВКС-101
  • ОАВ101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, достигших самостоятельного сидения не менее 10 секунд
Временное ограничение: С 1-го дня до 18-месячного возраста посещения (максимум примерно до 17 месяцев)
Независимое сидение определяется многоцентровым эталонным исследованием роста Всемирной организации здравоохранения, подтвержденным видеозаписью, как участник, который сидит прямо с поднятой головой в течение не менее 10 секунд; участник не использует руки или кисти для балансировки тела или опорного положения.
С 1-го дня до 18-месячного возраста посещения (максимум примерно до 17 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Бессобытийная выживаемость в возрасте 14 месяцев
Временное ограничение: До 14 месяцев
Бессобытийная выживаемость в возрасте 14 месяцев определялась как количество участников, которые не умерли, не нуждались в постоянной вентиляции легких и не выбыли из исследования к 14-месячному возрасту.
До 14 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Gene Therapies

Следователи

  • Учебный стул: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (Номер EudraCT)
  • COAV101A12301 (Другой идентификатор: Novartis Pharmaceuticals)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СМА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться