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Klinische Studie zur Einzeldosis-Genersatztherapie für Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 (STRIVE-EU)

12. August 2022 aktualisiert von: Novartis Gene Therapies

Phase 3, offene, einarmige, Einzeldosis-Genersatztherapie-Klinische Studie für Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 mit einer oder zwei SMN2-Kopien, die AVXS-101 durch intravenöse Infusion abgeben

Offene, einarmige, Einzeldosis-Studie der Phase 3 mit Onasemnogen Abeparvovec-xioi (Genersatztherapie) bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1, die die Aufnahmekriterien erfüllen und genetisch durch eine biallelische pathogene Mutation definiert sind des Survival-Motoneuron-1-Gens (SMN1) mit einer oder zwei Kopien des Survival-Motoneuron-2-Gens (SMN2). Bis zu 30 Patienten < 6 Monate (< 180 Tage) zum Zeitpunkt der Genersatztherapie (Tag 1) werden aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Offene, einarmige, Einzeldosis-Studie der Phase 3 mit Onasemnogen Abeparvovec-xioi (Genersatztherapie) bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1, die die Aufnahmekriterien erfüllen und genetisch durch eine biallelische pathogene Mutation definiert sind des Survival-Motoneuron-1-Gens (SMN1) mit einer oder zwei Kopien des Survival-Motoneuron-2-Gens (SMN2). 30 Patienten < 6 Monate (< 180 Tage) zum Zeitpunkt der Genersatztherapie (Tag 1) werden aufgenommen.

Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum, einen Genersatztherapie-Zeitraum und einen Nachbeobachtungszeitraum. Während des Screening-Zeitraums (Tage -30 bis -2) werden Patienten, deren Eltern/Erziehungsberechtigte ihre informierte Zustimmung geben, Screening-Verfahren absolvieren, um die Eignung für die Teilnahme an der Studie zu bestimmen. Patienten, die die Aufnahmekriterien erfüllen, treten in die stationäre Genersatztherapie ein (Tag -1 bis Tag 3). An Tag -1 werden die Patienten für Basisverfahren vor der Behandlung ins Krankenhaus eingeliefert. An Tag 1 erhalten die Patienten eine einmalige intravenöse (IV) Infusion von Onasemnogen-Abeparvovec-xioi und werden in den nächsten 48 Stunden einer stationären Sicherheitsüberwachung unterzogen. Patienten können nach Einschätzung des Prüfarztes 48 Stunden nach der Infusion entlassen werden. Während der ambulanten Nachsorge (Tage 4 bis Studienende im Alter von 18 Monaten) kommen die Patienten in regelmäßigen Abständen zur Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung bis zum Studienende, wenn der Patient 18 Monate alt ist. Nach dem Besuch am Ende der Studie werden geeignete Patienten gebeten, an der Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen.

Alle Nachbehandlungsbesuche beziehen sich auf das Datum, an dem die Genersatztherapie verabreicht wird, bis der Patient 14 Monate alt ist, danach beziehen sie sich auf das Geburtsdatum des Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, Belgien
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Armand Trousseau
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Italien
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italien
        • University of Milan
      • Milan, Italien
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Italien
        • Policlinico Gemelli
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 10 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit SMA Typ 1, bestimmt durch SMA-Diagnose basierend auf einer Genmutationsanalyse mit biallelischen SMN1-Mutationen (Deletions- oder Punktmutationen) und einer oder zwei Kopien von SMN2 [einschließlich der bekannten SMN2-Genmodifizierer-Mutation (c.859G>C)]
  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Onasemnogen-Abeparvovec-xioi-Infusion < 6 Monate (< 180 Tage) alt sein
  • Bei den Patienten muss vor der Verabreichung der Genersatztherapie ein Schlucktest durchgeführt werden

Ausschlusskriterien:

  • Frühere, geplante oder erwartete Skoliose-Reparaturoperation/-verfahren vor dem 18. Lebensmonat
  • Einsatz von invasiver Beatmungsunterstützung (Tracheotomie mit Überdruck) oder Pulsoximetrie < 95 % Sättigung beim Screening
  • Anwendung oder Erfordernis einer nicht-invasiven Beatmungsunterstützung für 12 oder mehr Stunden täglich in den zwei Wochen vor der Verabreichung
  • Patient mit Anzeichen von Aspiration basierend auf einem Schlucktest oder dessen altersbezogenes Gewicht unter die 3. Perzentile basierend auf den Wachstumsstandards der Weltgesundheitsorganisation (WHO) fällt und nicht bereit ist, eine alternative Methode zur oralen Ernährung zu verwenden
  • Teilnahme an einer kürzlich durchgeführten klinischen Studie zur Behandlung von SMA (mit Ausnahme von beobachtenden Kohortenstudien oder nicht-interventionellen Studien) oder Erhalt eines in der Erprobung befindlichen oder kommerziellen Wirkstoffs, Produkts oder einer Therapie, die mit der Absicht verabreicht wird, SMA zu behandeln (z. B. Nusinersen, Valproinsäure). jederzeit vor dem Screening für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogen Abeparvovec-xioi ist ein nicht-replizierendes rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus des Serotyps 9 (AAV9), das das Human Survival Moto Neuron (SMN)-Gen unter der Kontrolle des Cytomegalovirus (CMV)-Enhancer/Hühner-β-Actin-Hybrid-Promotors (CB) enthält. .
Biologisch: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogen Abeparvovec-xioi ist ein nicht-replizierendes rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus des Serotyps 9 (AAV9), das das Human Survival Moto Neuron (SMN)-Gen unter der Kontrolle des Cytomegalovirus (CMV)-Enhancer/Hühner-β-Actin-Hybrid-Promotors (CB) enthält. .
Andere Namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
  • OAV101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die mindestens 10 Sekunden lang unabhängig sitzen können
Zeitfenster: Besuch vom 1. Tag bis zum Alter von 18 Monaten (bis zu einem Maximum von ungefähr 17 Monaten)
Unabhängiges Sitzen wird von der multizentrischen Wachstumsreferenzstudie der Weltgesundheitsorganisation definiert, die durch Videoaufzeichnung bestätigt wurde, als ein Teilnehmer, der mindestens 10 Sekunden lang aufrecht mit aufrechtem Kopf sitzt; Der Teilnehmer verwendet keine Arme oder Hände, um den Körper oder die Stützposition auszugleichen.
Besuch vom 1. Tag bis zum Alter von 18 Monaten (bis zu einem Maximum von ungefähr 17 Monaten)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben im Alter von 14 Monaten
Zeitfenster: Bis 14 Monate alt
Das ereignisfreie Überleben im Alter von 14 Monaten wurde definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die nicht starben, keine dauerhafte Beatmung benötigten und sich bis zum Alter von 14 Monaten nicht aus der Studie zurückzogen.
Bis 14 Monate alt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Ermittler

  • Studienstuhl: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT-Nummer)
  • COAV101A12301 (Andere Kennung: Novartis Pharmaceuticals)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Verfügbarkeit von Studiendaten entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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