Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii zastępczej pojedynczą dawką dla uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 (STRIVE-EU)

7 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Gene Therapies

Faza 3, otwarte, jednoramienne, jednodawkowe badanie kliniczne terapii zastępczej genu dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 z jedną lub dwiema kopiami SMN2 Dostarczanie AVXS-101 we wlewie dożylnym

Faza 3, otwarte, jednoramienne, jednodawkowe badanie onasemnogenu abeparwowek-xioi (genowa terapia zastępcza) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1, którzy spełniają kryteria włączenia i są genetycznie zdefiniowani przez bialleliczną mutację patogenną genu przetrwania neuronu ruchowego 1 (SMN1) z jedną lub dwiema kopiami genu przetrwania neuronu ruchowego 2 (SMN2). Do badania zostanie włączonych maksymalnie 30 pacjentów w wieku < 6 miesięcy (< 180 dni) w czasie genowej terapii zastępczej (Dzień 1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 3, otwarte, jednoramienne, jednodawkowe badanie onasemnogenu abeparwowek-xioi (genowa terapia zastępcza) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1, którzy spełniają kryteria włączenia i są genetycznie zdefiniowani przez bialleliczną mutację patogenną genu przetrwania neuronu ruchowego 1 (SMN1) z jedną lub dwiema kopiami genu przetrwania neuronu ruchowego 2 (SMN2). Zostanie włączonych 30 pacjentów w wieku < 6 miesięcy (< 180 dni) w czasie genowej terapii zastępczej (Dzień 1).

Badanie obejmuje okres przesiewowy, okres terapii zastępczej genu i okres obserwacji. W okresie badań przesiewowych (dni od -30 do -2) pacjenci, których rodzice/opiekunowie prawni wyrażą świadomą zgodę, przejdą procedury przesiewowe w celu ustalenia, czy kwalifikują się do badania. Pacjenci, którzy spełniają kryteria włączenia, zostaną objęci okresem terapii zastępczej genu w szpitalu (od dnia -1 do dnia 3). W dniu -1 pacjenci zostaną przyjęci do szpitala w celu wykonania podstawowych procedur poprzedzających leczenie. Pierwszego dnia pacjenci otrzymają jednorazowy wlew dożylny (IV) onasemnogenu abeparwowek-xioi i będą poddani monitorowaniu bezpieczeństwa w szpitalu przez następne 48 godzin. Pacjenci mogą zostać wypisani 48 godzin po infuzji, na podstawie oceny badacza. W okresie obserwacji ambulatoryjnej (dni 4. do zakończenia badania w wieku 18 miesięcy) pacjenci będą powracać w regularnych odstępach czasu w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa aż do zakończenia badania, kiedy pacjent osiągnie wiek 18 miesięcy. Po wizycie na zakończenie badania kwalifikujący się pacjenci zostaną poproszeni o udział w długoterminowej obserwacji kontrolnej.

Wszystkie wizyty pozabiegowe będą odbywały się w stosunku do daty zastosowania genowej terapii zastępczej do ukończenia przez pacjenta 14 miesiąca życia, po czym będą miały znaczenie dla daty urodzenia pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, Belgia
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Włochy
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Włochy
        • University of Milan
      • Milan, Włochy
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Włochy
        • Policlinico Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z SMA typu 1 ustaloną na podstawie rozpoznania SMA na podstawie analizy mutacji genowych z mutacjami biallelicznymi SMN1 (mutacje delecyjne lub punktowe) i jedną lub dwiema kopiami SMN2 [w tym znaną mutacją modyfikującą gen SMN2 (c.859G>C)]
  • Pacjenci muszą być w wieku < 6 miesięcy (< 180 dni) w momencie infuzji onasemnogenu abeparwowek-xioi
  • Przed podaniem genowej terapii zastępczej pacjenci muszą mieć wykonane badanie oceniające zdolność połykania

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza, planowana lub spodziewana operacja/zabieg naprawy skoliozy przed ukończeniem 18 miesiąca życia
  • Zastosowanie inwazyjnego wspomagania wentylacji (tracheotomia z dodatnim ciśnieniem) lub pulsoksymetrii < 95% saturacji podczas badania przesiewowego
  • Stosowanie lub wymóg nieinwazyjnego wspomagania wentylacji przez 12 lub więcej godzin dziennie w ciągu dwóch tygodni przed podaniem dawki
  • Pacjent z objawami aspiracji stwierdzonymi na podstawie testu połykania lub u którego waga w stosunku do wieku spada poniżej 3. percentyla w oparciu o standardy wzrostu dziecka Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) i który nie chce zastosować metody alternatywnej do karmienia doustnego
  • Udział w niedawnym badaniu klinicznym dotyczącym leczenia SMA (z wyjątkiem obserwacyjnych badań kohortowych lub badań nieinterwencyjnych) lub otrzymywanie badanego lub komercyjnego związku, produktu lub terapii podawanych z zamiarem leczenia SMA (np. nusinersen, kwas walproinowy) w w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym w ramach tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogen abeparwowek-xioi jest niereplikującym się rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusem, serotyp 9 (AAV9), zawierającym gen przetrwania ludzkiego neuronu ruchowego (SMN), pod kontrolą wzmacniacza wirusa cytomegalii (CMV)/promotora hybrydy β-aktyny z kurczaka (CB) .
Biologiczny: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogen abeparwowek-xioi jest niereplikującym się rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusem, serotyp 9 (AAV9), zawierającym gen przetrwania ludzkiego neuronu ruchowego (SMN), pod kontrolą wzmacniacza wirusa cytomegalii (CMV)/promotora hybrydy β-aktyny z kurczaka (CB) .
Inne nazwy:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
  • OAV101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli niezależną pozycję siedzącą przez co najmniej 10 sekund
Ramy czasowe: Wizyta od 1. dnia do 18. miesiąca życia (maksymalnie do około 17. miesiąca życia)
Niezależne siedzenie jest definiowane przez Światową Organizację Zdrowia Multicentre Growth Reference Study, potwierdzone nagraniem wideo, jako uczestnik, który siedzi prosto z podniesioną głową przez co najmniej 10 sekund; uczestnik nie używa rąk ani rąk do utrzymania równowagi ciała lub pozycji podparcia.
Wizyta od 1. dnia do 18. miesiąca życia (maksymalnie do około 17. miesiąca życia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez zdarzeń w wieku 14 miesięcy
Ramy czasowe: Do 14 miesiąca życia
Przeżycie wolne od zdarzeń w wieku 14 miesięcy zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy nie zmarli, nie wymagali stałej wentylacji i nie wycofali się z badania do 14 miesiąca życia.
Do 14 miesiąca życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Śledczy

  • Krzesło do nauki: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (Numer EudraCT)
  • COAV101A12301 (Inny identyfikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SMA

Badania kliniczne na Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj