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제1형 척수근위축 환자 대상 단회 투여 유전자 대체 요법 임상시험 (STRIVE-EU)

2022년 8월 12일 업데이트: Novartis Gene Therapies

정맥 주입으로 AVXS-101을 전달하는 1개 또는 2개의 SMN2 사본을 사용하여 제1형 척수근위축 환자를 대상으로 하는 3상, 오픈 라벨, 단일군, 단일 용량 유전자 대체 요법 임상 시험

등록 기준을 충족하고 이중대립유전자성 병원성 돌연변이에 의해 유전적으로 정의된 척수성 근위축증(SMA) 유형 1 환자를 대상으로 한 onasemnogene abeparvovec-xioi(유전자 대체 요법)의 3상, 오픈 라벨, 단일군, 단일 용량 시험 생존 운동 뉴런 1 유전자(SMN1)와 생존 운동 뉴런 2 유전자(SMN2)의 1개 또는 2개 사본. 유전자 대체 요법(제1일) 시점에 6개월 미만(180일 미만)의 최대 30명의 환자가 등록됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

등록 기준을 충족하고 이중대립유전자성 병원성 돌연변이에 의해 유전적으로 정의된 척수성 근위축증(SMA) 유형 1 환자를 대상으로 한 onasemnogene abeparvovec-xioi(유전자 대체 요법)의 3상, 오픈 라벨, 단일군, 단일 용량 시험 생존 운동 뉴런 1 유전자(SMN1)와 생존 운동 뉴런 2 유전자(SMN2)의 1개 또는 2개 사본. 유전자 대체 요법(제1일) 시점에 6개월 미만(180일 미만)의 환자 30명이 등록됩니다.

임상시험에는 스크리닝 기간, 유전자 대체 요법 기간, 추적 관찰 기간이 포함된다. 스크리닝 기간(-30일에서 -2일) 동안 부모/법적 보호자가 사전 동의를 제공한 환자는 시험 등록 적격성을 결정하기 위한 스크리닝 절차를 완료합니다. 진입 기준을 충족하는 환자는 입원 환자 유전자 대체 요법 기간(Day -1 ~ Day 3)에 진입합니다. 제-1일에, 환자는 치료 전 기준 절차를 위해 병원에 입원할 것입니다. 1일차에 환자는 onasemnogene abeparvovec-xioi를 1회 정맥 주사(IV) 주입받고 향후 48시간 동안 환자 안전 모니터링을 받게 됩니다. 환자는 조사자의 판단에 따라 주입 후 48시간 후에 퇴원할 수 있습니다. 외래 환자 추적 기간(4일차부터 18개월 시험 종료까지) 동안 환자는 환자가 18개월이 되는 시험 종료까지 효능 및 안전성 평가를 위해 정기적으로 예정된 간격으로 돌아올 것입니다. 시험 방문 종료 후 적격 환자는 장기 후속 시험에 참여하도록 요청받습니다.

모든 치료 후 방문은 환자가 생후 14개월이 될 때까지 유전자 대체 요법이 시행된 날짜와 관련되며, 그 이후에는 환자의 생년월일과 관련됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

33

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, 벨기에
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle Upon Tyne, 영국
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, 이탈리아
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, 이탈리아
        • University of Milan
      • Milan, 이탈리아
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, 이탈리아
        • Policlinico Gemelli
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital Armand Trousseau

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10개월 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 이중대립유전자성 SMN1 돌연변이(결실 또는 점 돌연변이) 및 1개 또는 2개의 SMN2 복제본[알려진 SMN2 유전자 변형자 돌연변이(c.859G>C) 포함]을 포함하는 유전자 돌연변이 분석에 기초한 SMA 진단에 의해 결정된 SMA 유형 1 환자
  • 환자는 onasemnogene abeparvovec-xioi 주입 시점에 < 6개월(< 180일)이어야 합니다.
  • 환자는 유전자 대체 요법을 시행하기 전에 수행된 삼킴 평가 검사를 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 생후 18개월 이전의 이전, 계획 또는 예상 척추측만증 복구 수술/시술
  • 침습적 환기 지원(양압으로 기관절개술) 또는 선별 검사에서 맥박 산소측정 < 95% 포화도 사용
  • 투약 전 2주 동안 매일 12시간 이상 비침습적 인공호흡기 사용 또는 요구사항
  • 삼킴 검사에 근거한 흡인의 징후가 있거나 세계보건기구(WHO) 아동 성장 기준에 따른 연령 대비 체중이 3백분위수 미만이고 경구 수유 이외의 대체 방법을 사용하지 않으려는 환자
  • 최근 SMA 치료 임상시험(관찰 코호트 연구 또는 비개입적 연구 제외)에 참여하거나 SMA를 치료할 의도로 투여된 연구용 또는 상업용 화합물, 제품 또는 요법(예: nusinersen, valproic acid)의 수령 이 시험을 위한 스크리닝 전 언제든지.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi는 사이토메갈로바이러스(CMV) 인핸서/치킨 β-액틴-하이브리드 프로모터(CB)의 통제 하에 인간 생존 운동 뉴런(SMN) 유전자를 포함하는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)입니다. .
생물학적: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi는 사이토메갈로바이러스(CMV) 인핸서/치킨 β-액틴-하이브리드 프로모터(CB)의 통제 하에 인간 생존 운동 뉴런(SMN) 유전자를 포함하는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)입니다. .
다른 이름들:
  • 졸겐스마
  • AVXS-101
  • OAV101

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최소 10초 동안 독립적으로 앉아 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 18개월까지 방문(최대 약 17개월까지)
독립적으로 앉는 것은 적어도 10초 동안 머리를 똑바로 세우고 똑바로 앉은 참가자로 비디오 녹화로 확인된 세계 보건 기구 다기관 성장 참조 연구에 의해 정의됩니다. 참가자는 몸의 균형을 잡거나 위치를 지지하기 위해 팔이나 손을 사용하지 않습니다.
1일차부터 18개월까지 방문(최대 약 17개월까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생후 14개월에 무사고 생존
기간: 생후 14개월까지
14개월에 무사고 생존은 사망하지 않았고, 영구 인공호흡이 필요하지 않았으며, 14개월까지 연구에서 탈퇴하지 않은 참가자의 수로 정의되었습니다.
생후 14개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Gene Therapies

수사관

  • 연구 의자: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 16일

기본 완료 (실제)

2020년 9월 11일

연구 완료 (실제)

2020년 9월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 8월 12일

마지막으로 확인됨

2022년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT 번호)
  • COAV101A12301 (기타 식별자: Novartis Pharmaceuticals)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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