Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Enkeltdose generstatningsterapi klinisk studie for deltakere med spinal muskelatrofi type 1 (STRIVE-EU)

7. januar 2026 oppdatert av: Novartis Gene Therapies

Fase 3, åpen etikett, enkeltarms, enkeltdose generstatningsterapi klinisk studie for pasienter med spinal muskelatrofi type 1 med en eller to SMN2-kopier som leverer AVXS-101 ved intravenøs infusjon

Fase 3, åpen, enkeltarm, enkeltdose, utprøving av onasemnogen abeparvovec-xioi (generstatningsterapi) hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 1 som oppfyller registreringskriteriene og er genetisk definert av en biallel patogen mutasjon av survival motor neuron 1 genet (SMN1) med en eller to kopier av survival motor neuron 2 genet (SMN2). Opptil 30 pasienter < 6 måneder (< 180 dager) på tidspunktet for generstatningsterapi (dag 1) vil bli registrert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fase 3, åpen, enkeltarm, enkeltdose, utprøving av onasemnogen abeparvovec-xioi (generstatningsterapi) hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 1 som oppfyller registreringskriteriene og er genetisk definert av en biallel patogen mutasjon av survival motor neuron 1 genet (SMN1) med en eller to kopier av survival motor neuron 2 genet (SMN2). 30 pasienter < 6 måneder (< 180 dager) på tidspunktet for generstatningsterapi (dag 1) vil bli registrert.

Forsøket inkluderer en screeningsperiode, en generstatningsterapiperiode og en oppfølgingsperiode. I løpet av screeningsperioden (dager -30 til -2) vil pasienter hvis foreldre/verge gir informert samtykke, fullføre screeningsprosedyrer for å avgjøre om de er kvalifisert for prøveregistrering. Pasienter som oppfyller inngangskriteriene vil gå inn i den innlagte generstatningsterapiperioden (dag -1 til dag 3). På dag -1 vil pasienter bli innlagt på sykehuset for prosedyrer før behandling. På dag 1 vil pasientene få en engangs intravenøs (IV) infusjon av onasemnogene abeparvovec-xioi, og vil gjennomgå sikkerhetsovervåking i løpet av de neste 48 timene. Pasienter kan skrives ut 48 timer etter infusjonen, basert på etterforskerens vurdering. I løpet av den polikliniske oppfølgingsperioden (dager 4 til slutten av utprøvingen ved 18 måneders alder), vil pasientene komme tilbake med regelmessige planlagte intervaller for effekt- og sikkerhetsvurderinger frem til slutten av forsøket når pasienten fyller 18 måneder. Etter slutten av prøvebesøket vil kvalifiserte pasienter bli bedt om å delta i den langsiktige oppfølgingsstudien.

Alle besøk etter behandling vil være i forhold til datoen for genserstatningsbehandling, inntil pasienten er 14 måneder, deretter vil de være relevante for pasientens fødselsdato.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, Belgia
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Italia
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italia
        • University of Milan
      • Milan, Italia
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Italia
        • Policlinico Gemelli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med SMA Type 1 som bestemt ved diagnose av SMA basert på genmutasjonsanalyse med bialleliske SMN1-mutasjoner (delesjon eller punktmutasjoner) og en eller to kopier av SMN2 [inkludert den kjente SMN2-genmodifiseringsmutasjonen (ca.859G>C)]
  • Pasienter må være < 6 måneder (< 180 dager) gamle på tidspunktet for onasemnogen abeparvovec-xioi infusjon
  • Pasienter må få utført en svelgevurderingstest før administrasjon av generstatningsterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere, planlagt eller forventet reparasjonsoperasjon/prosedyre for skoliose før 18 måneders alder
  • Bruk av invasiv ventilasjonsstøtte (trakeotomi med positivt trykk) eller pulsoksymetri < 95 % metning ved screening
  • Bruk eller behov for ikke-invasiv ventilasjonsstøtte i 12 eller flere timer daglig i de to ukene før dosering
  • Pasient med tegn på aspirasjon basert på en svelgetest eller hvis vekt for alder faller under 3. persentil basert på Verdens helseorganisasjon (WHO) Child Growth Standards og uvillig til å bruke en alternativ metode til oral fôring
  • Deltakelse i nyere SMA-behandlingsstudier (med unntak av observasjonskohortstudier eller ikke-intervensjonsstudier) eller mottak av en undersøkelses- eller kommersiell forbindelse, produkt eller terapi administrert med den hensikt å behandle SMA (f.eks. nusinersen, valproinsyre,) kl. når som helst før screening for denne prøven.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi er et ikke-replikerende rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 (AAV9) som inneholder genet for human survival motor neuron (SMN) under kontroll av cytomegalovirus (CMV) enhancer/kylling β-actin-hybrid promoter (CB) .
Biologisk: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi er et ikke-replikerende rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 (AAV9) som inneholder genet for human survival motor neuron (SMN) under kontroll av cytomegalovirus (CMV) enhancer/kylling β-actin-hybrid promoter (CB) .
Andre navn:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
  • OAV101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnår selvstendig sittestilling i minst 10 sekunder
Tidsramme: Fra dag 1 til 18 måneders aldersbesøk (opptil et maksimum på ca. 17 måneder)
Uavhengig sitting er definert av World Health Organization Multicenter Growth Reference Study, bekreftet av videoopptak, som en deltaker som sitter oppreist med hodet oppreist i minst 10 sekunder; deltakeren bruker ikke armer eller hender for å balansere kropp eller støttestilling.
Fra dag 1 til 18 måneders aldersbesøk (opptil et maksimum på ca. 17 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse ved 14 måneders alder
Tidsramme: Inntil 14 måneders alder
Hendelsesfri overlevelse ved 14 måneders alder ble definert som antall deltakere som ikke døde, ikke trengte permanent ventilasjon og ikke trakk seg fra studien ved 14 måneders alder.
Inntil 14 måneders alder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Etterforskere

  • Studiestol: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

11. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

11. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT-nummer)
  • COAV101A12301 (Annen identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SMA

Kliniske studier på Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere