Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkeltdosis generstatningsterapi klinisk forsøg for deltagere med spinal muskelatrofi type 1 (STRIVE-EU)

7. januar 2026 opdateret af: Novartis Gene Therapies

Fase 3, åben-label, enkelt-arm, enkeltdosis generstatningsterapi klinisk forsøg for patienter med spinal muskelatrofi type 1 med en eller to SMN2 kopier, der leverer AVXS-101 ved intravenøs infusion

Fase 3, åbent, enkelt-arm, enkeltdosis, forsøg med onasemnogen abeparvovec-xioi (generstatningsterapi) hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) Type 1, som opfylder tilmeldingskriterierne og er genetisk defineret af en biallel patogen mutation af overlevelsesmotorneuron 1-genet (SMN1) med en eller to kopier af overlevelsesmotorneuron 2-genet (SMN2). Op til 30 patienter < 6 måneder (< 180 dage) på tidspunktet for genudskiftningsterapi (dag 1) vil blive tilmeldt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 3, åbent, enkelt-arm, enkeltdosis, forsøg med onasemnogen abeparvovec-xioi (generstatningsterapi) hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) Type 1, som opfylder tilmeldingskriterierne og er genetisk defineret af en biallel patogen mutation af overlevelsesmotorneuron 1-genet (SMN1) med en eller to kopier af overlevelsesmotorneuron 2-genet (SMN2). 30 patienter < 6 måneder (< 180 dage) på tidspunktet for gensubstitutionsterapi (dag 1) vil blive indskrevet.

Forsøget omfatter en screeningsperiode, en genudskiftningsterapiperiode og en opfølgningsperiode. I løbet af screeningsperioden (dage -30 til -2) vil patienter, hvis forældre/værge giver informeret samtykke, gennemføre screeningsprocedurer for at afgøre, om de er berettiget til forsøgstilmelding. Patienter, der opfylder adgangskriterierne, går ind i den indlagte generstatningsterapiperiode (dag -1 til dag 3). På dag -1 vil patienterne blive indlagt på hospitalet for før-behandlingens baseline procedurer. På dag 1 vil patienterne modtage en engangs intravenøs (IV) infusion af onasemnogene abeparvovec-xioi og vil gennemgå sikkerhedsovervågning i løbet af de næste 48 timer. Patienter kan udskrives 48 timer efter infusionen, baseret på Investigators vurdering. I den ambulante opfølgningsperiode (dage 4 til slutningen af ​​forsøget ved 18 måneders alderen), vil patienterne vende tilbage med regelmæssige planlagte intervaller for at vurdere effektivitet og sikkerhed indtil slutningen af ​​forsøget, når patienten når 18 måneders alderen. Efter afslutningen af ​​forsøgsbesøget vil kvalificerede patienter blive bedt om at deltage i det langsigtede opfølgningsforsøg.

Alle efterbehandlingsbesøg vil være i forhold til den dato, hvor gensubstitutionsterapi gives, indtil patienten er 14 måneder gammel, hvorefter de vil være relevante for patientens fødselsdato.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, Belgien
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Italien
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italien
        • University of Milan
      • Milan, Italien
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Italien
        • Policlinico Gemelli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med SMA Type 1 som bestemt ved diagnose af SMA baseret på genmutationsanalyse med bialleliske SMN1-mutationer (deletion eller punktmutationer) og en eller to kopier af SMN2 [inklusive den kendte SMN2-genmodificerende mutation (c.859G>C)]
  • Patienterne skal være < 6 måneder (< 180 dage) gamle på tidspunktet for onasemnogen abeparvovec-xioi infusion
  • Patienter skal have en synkevurderingstest udført før administration af gensubstitutionsterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere, planlagt eller forventet skoliosereparationsoperation/procedure før 18 måneders alderen
  • Brug af invasiv ventilatorstøtte (trakeotomi med positivt tryk) eller pulsoximetri < 95 % mætning ved screening
  • Brug eller behov for ikke-invasiv ventilatorstøtte i 12 eller flere timer dagligt i de to uger før dosering
  • Patient med tegn på aspiration baseret på en synketest, eller hvis vægt i forhold til alder falder under den 3. percentil baseret på Verdenssundhedsorganisationens (WHO) Child Growth Standards og uvillig til at bruge en alternativ metode til oral fodring
  • Deltagelse i et nyligt klinisk forsøg med SMA-behandling (med undtagelse af observationelle kohortestudier eller ikke-interventionelle undersøgelser) eller modtagelse af et forsøgs- eller kommercielt stof, produkt eller terapi administreret med det formål at behandle SMA (f.eks. nusinersen, valproinsyre,) kl. ethvert tidspunkt før screening for dette forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi er en ikke-replikerende rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende det humane overlevelse motorneuron (SMN) gen under kontrol af cytomegalovirus (CMV) enhancer/kylling β-actin-hybrid promoter (CB) .
Biologisk: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi er en ikke-replikerende rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende det humane overlevelse motorneuron (SMN) gen under kontrol af cytomegalovirus (CMV) enhancer/kylling β-actin-hybrid promoter (CB) .
Andre navne:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
  • OAV101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår selvstændig siddestilling i mindst 10 sekunder
Tidsramme: Fra dag 1 op til 18 måneders aldersbesøg (op til et maksimum på ca. 17 måneder)
Uafhængig siddestilling defineres af Verdenssundhedsorganisationen Multicenter Growth Reference Study, bekræftet ved videooptagelse, som en deltager, der sidder oprejst med hovedet oprejst i mindst 10 sekunder; deltageren bruger ikke arme eller hænder til at balancere krop eller støtteposition.
Fra dag 1 op til 18 måneders aldersbesøg (op til et maksimum på ca. 17 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse ved 14 måneders alderen
Tidsramme: Op til 14 måneders alderen
Hændelsesfri overlevelse ved 14 måneders alderen blev defineret som antallet af deltagere, der ikke døde, ikke krævede permanent ventilation og ikke trak sig ud af undersøgelsen ved 14 måneders alderen.
Op til 14 måneders alderen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Efterforskere

  • Studiestol: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

11. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT nummer)
  • COAV101A12301 (Anden identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SMA

Kliniske forsøg med Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner