Экулизумаб в качестве дополнительной терапии в острой фазе NMOSD: многоцентровое проспективное исследование в реальных клинических условиях (Исследование ETA/PETA-NMOSD) (ETA/PETA-NMOSD)

Критерии включения:

1. Возраст: от 18 до 65 лет, пол не ограничен.
2. Пациенты, соответствующие диагностическим критериям NMOSD, установленным Международной группой по диагностике NMO (IPND) в 2015 году, и имеющие положительную сыворотку AQP4-IgG (методом CBA или методом живых клеток).
3. Острая фаза NMOSD-ON, определяемая как новая или ухудшающаяся дисфункция зрительного нерва (снижение остроты зрения, сопровождаемое или не сопровождаемое болью в глазах и дефектом поля зрения), с продолжительностью начала ≤ 21 дня и четкими доказательствами нового или рецидивирующего повреждения зрительного нерва на изображениях (новые или расширенные поражения T2WI с усилением); наилучшая скорректированная острота зрения (BCVA) пораженного глаза во время острой фазы NMOSD-ON (если оба глаза поражены одновременно, рассматривается худший глаз) падает с выше 0,3 до ≤ 0,1.
4. Острая фаза NMOSD-TM, определяемая как новая или ухудшающаяся дисфункция спинного мозга (слабость или онемение конечностей, сопровождаемое или не сопровождаемое нарушениями мочеиспускания и дефекации), с продолжительностью начала ≤ 21 дня и четкими доказательствами нового или рецидивирующего повреждения спинного мозга на изображениях (новые или расширенные поражения T2WI с усилением); оценка EDSS во время острой фазы NMOSD-TM увеличивается с ≤ 4,0 до ≥ 6,0.
5. Определение клинического начала и рецидива требует единогласного решения каждого центра и центрального комитета (независимой группы из 3 человек).
6. Согласие на получение менингококковой вакцины или использование экулизумаба во время и в течение 2 недель после приема лекарства.
7. Подписание информированного согласия.

Критерии исключения:

1. Повреждение зрительного нерва или спинного мозга, вызванное другими факторами, не связанными с NMOSD.

2. Аномальные лабораторные показатели, которые необходимо исключить у субъектов, включают, но не ограничиваются следующими показателями:

   Нейтрофилы < 1,5 × 10⁹/л, гемоглобин < 90 г/л, количество тромбоцитов < 75 × 10⁹/л; сывороточный креатинин > 1,5 × ВГН, общий билирубин > 1,5 × ВГН, аспартатаминотрансфераза (АСТ) > 1,5 × ВГН, аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 1,5 × ВГН, щелочная фосфатаза > 2 × ВГН; HbA1c > 8% (для пациентов с диабетом); СКФ < 60 мл/мин/1,73 м².

3. Беременные или кормящие женщины, а также те, кто планирует забеременеть в течение периода исследования.
4. Те, кто получал лечение PE/IA/IVIG/FcRn/удаление B-клеток/C5/IL-6 в течение 1 месяца до включения.
5. Активные инфекции: активный гепатит B, гепатит C, сифилис или ВИЧ-инфекция; активные системные инфекции или иммунодефицитные заболевания; некупированная менингококковая инфекция мозговых оболочек или пациенты с тяжелыми инфекциями, которые не могут использовать иммунодепрессанты.
6. Пациенты с тяжелыми внутренними или внешними заболеваниями (не ограничиваясь такими как сердечная недостаточность, нестабильная стенокардия, дыхательная недостаточность, легочная недостаточность, кахексия, трансплантация органов и т.д.).
7. Те, у кого была или в настоящее время есть нелеченная злокачественная опухоль, которая плохо контролируется.
8. Пациенты с серьезными физическими или психическими заболеваниями, которые могут повлиять на плавное проведение исследования.
9. Пациенты с известной аллергией на моноклональные препараты, мышиные белки или любые вспомогательные вещества.
10. Пациенты с непереносимостью метилпреднизолона или гамма-глобулина.
11. Пациенты, которые не могут пройти скрининговое магнитно-резонансное сканирование с контрастом.
12. Пациенты, участвующие в других интервенционных клинических испытаниях.
13. Пациенты, которые не могут понять вопросы анкеты или сотрудничать при опросе.
14. Ситуации, которые исследовательская группа коллективно считает неподходящими для участия в данном исследовании.