Eculizumab add-on terápia az NMOSD akut fázisában: Egy multicentrikus, prospektív, valós világbeli tanulmány (ETA/PETA-NMOSD tanulmány) (ETA/PETA-NMOSD)

Bevételi kritériumok:

1. Életkor: 18–65 év, nemre nem korlátozva.
2. Azok a betegek, akik megfelelnek a Neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) diagnosztikai kritériumainak, amelyeket a Nemzetközi NMO Diagnózis Bizottság (IPND) állított fel 2015-ben, és pozitív szérum AQP4-IgG-t mutatnak (CBA módszerrel vagy élő sejt módszerrel).
3. NMOSD-ON akut szakasza, amelyet az új vagy romló látóideg-funkciós zavar határoz meg (látóélesség-csökkenés, amelyet kísérhet vagy nem kísér szemfájdalom és látótér-defektus), a tünetek kezdetétől számított időtartama ≤ 21 nap, valamint egyértelmű képalkotó vizsgálati bizonyíték az új vagy visszatérő látóideg-károsodásra (új vagy megnövekedett T2WI lelkió, fokozott felszívódással); a NMOSD-ON akut szakaszában az érintett szem legjobb korrigált látóélessége (BCVA) (ha mindkét szem egyidejűleg érintett, a rosszabbikat veszik figyelembe) 0,3 feletti értékről ≤ 0,1-re csökken.
4. NMOSD-TM akut szakasza, amelyet az új vagy romló gerincvelő-funkciós zavar határoz meg (végtag-gyengeség vagy zsibbadás, amelyet kísérhet vagy nem kísér vizelet- és székletürítési zavar), a tünetek kezdetétől számított időtartama ≤ 21 nap, valamint egyértelmű képalkotó vizsgálati bizonyíték az új vagy visszatérő gerincvelő-károsodásra (új vagy megnövekedett T2WI lelkió, fokozott felszívódással); a NMOSD-TM akut szakaszában az EDSS pontszám ≤ 4,0-ról ≥ 6,0-ra emelkedik.
5. A klinikai megjelenés és a visszaesés meghatározása megköveteli az egyes központok és a központi bizottság (3 független személyből álló csoport) egyhangú ítéletét.
6. Hozzájárulás a meningococcus elleni védőoltás beadásához vagy az eculizumab használatához a gyógyszer szedése alatt és azt követő 2 hétben.
7. A tájékoztatott beleegyezés aláírása.

Kizárási kritériumok:

1. Az látóideg vagy gerincvelő károsodása más, nem NMOSD-hez kapcsolódó tényezők miatt.

2. A vizsgálati alanyokból ki kell zárni azokat, akiknél abnormális laboratóriumi mutatókat találnak, beleértve, de nem kizárólagosan a következő mutatókat:

   Neutrofil granulociták < 1,5 × 10⁹/l, Hemoglobin < 90 g/l, Trombocitaszám < 75 × 10⁹/l; Szerum kreatinin > 1,5 × ULN, Összes bilirubin > 1,5 × ULN, Aszparagin-aminotranszferáz (AST) > 1,5 × ULN, Alanin-aminotranszferáz (ALT) > 1,5 × ULN, Lúgos foszfatáz > 2 × ULN; HbA1c > 8% (cukorbetegek esetén); GFR < 60 ml/perc/1,73 m².

3. Terhes vagy szoptató nők, valamint azok, akik a vizsgálati időszak alatt terveznek teherbe esni.
4. Azok, akik a bekerülés előtt 1 hónapon belül PE/IA/IVIG/FcRn/B-sejt depleció/C5/IL-6 kezelést kaptak.
5. Aktív fertőzések: aktív hepatitis B, hepatitis C, szifilisz vagy HIV-fertőzés; aktív szisztémás fertőzések vagy immunhiányos betegségek; nem megszűnt agyhártya-meningococcus fertőzés, vagy olyan súlyos fertőzéssel küzdő betegek, akik nem használhatnak immun-szupresszív gyógyszereket.
6. Súlyos belső vagy külső betegségekkel küzdő betegek (nem korlátozódva például szívelégtelenségre, instabil angina pectorisra, légzési elégtelenségre, tüdőelégtelenségre, kachexiára, szervátültetésre stb.).
7. Azok, akiknek volt vagy jelenleg van kezeletlen, nem megfelelően kontrollált rosszindulatú daganatuk.
8. Olyan súlyos fizikai vagy mentális betegségekkel küzdő betegek, amelyek befolyásolhatják a vizsgálat zökkenőmentes végrehajtását.
9. A monoklonális gyógyszerekre, egérfehérjékre vagy bármely segédanyagra allergiásnak ismert betegek.
10. A metilprednizolonra vagy gammaglobulinra intoleráns betegek.
11. Azok a betegek, akik nem tudják elvégezni a mágneses rezonancia fokozott szűrést.
12. Azok a betegek, akik más intervenciós klinikai vizsgálatokban vesznek részt.
13. Azok a betegek, akik nem értik a kérdőív kérdéseit vagy nem tudnak együttműködni a kérdőíves felméréssel.
14. Olyan helyzetek, amelyeket a kutatási csoport kollektíven alkalmatlannak ítél a jelen vizsgálatban való részvételre.