Eculizumab tilleggsterapi i den akutte fasen av NMOSD: En flersenter prospektiv reellverdensstudie (ETA/PETA-NMOSD-studien) (ETA/PETA-NMOSD)

Inklusjonskriterier:

1. Alder: 18–65 år, kjønnsuavhengig.
2. Pasienter som oppfyller diagnostiske kriterier for NMOSD som fastsatt av International Panel for NMO Diagnosis (IPND) i 2015, og har positivt serum AQP4-IgG (ved CBA-metode eller live cell-metode).
3. Akutt fase av NMOSD-ON, definert som ny eller forverret optisk nervefunksjonssvikt (synsnedsettelse med eller uten øyesmerte og synsfeltsdefekt), med symptomvarighet ≤ 21 dager, og klare bildediagnostiske tegn på ny eller tilbakevendende optisk nerveskade (nye eller utvidede T2WI-lesjoner med forsterkning); best korrigerte synsstyrke (BCVA) i det affiserte øyet under akutt fase av NMOSD-ON (hvis begge øyne er rammet samtidig, vurderes det verste øyet) faller fra over 0,3 til ≤ 0,1.
4. Akutt fase av NMOSD-TM, definert som ny eller forverret ryggmargsfunksjonssvikt (ekstremitetssvekkelse eller nummenhet, med eller uten urin- og avføringsforstyrrelser), med symptomvarighet ≤ 21 dager, og klare bildediagnostiske tegn på ny eller tilbakevendende ryggmargsskade (nye eller utvidede T2WI-lesjoner med forsterkning); EDSS-skåren under akutt fase av NMOSD-TM øker fra ≤ 4,0 til ≥ 6,0.
5. Klinisk debut og tilbakefall krever enstemmig vurdering fra hvert senter og senterutvalget (en uavhengig gruppe på 3 personer).
6. Samtykker til å motta meningokokkvaksine eller bruke eculizumab under og 2 uker etter medisineringen.
7. Signerer informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

1. Skade på optisk nerve eller ryggmarg forårsaket av andre ikke-NMOSD-relaterte faktorer.

2. Unormale laboratorieindikatorer som må ekskluderes fra forsøkspersonene inkluderer, men er ikke begrenset til følgende indikatorer:

   Nøytrofiler < 1,5 × 10⁹/L, Hemoglobin < 90 g/L, Trombocyttall < 75 × 10⁹/L; Serumkreatinin > 1,5 × ULN, Total bilirubin > 1,5 × ULN, Aspartataminotransferase (AST) > 1,5 × ULN, Alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 × ULN, Alkalis fosfatase > 2 × ULN; HbA1c > 8 % (for diabetikere); GFR < 60 mL/minutt/1,73 m².

3. Gravide eller ammende kvinner, samt de som planlegger å bli gravide i studieperioden.
4. De som har mottatt PE/IA/IVIG/FcRn/B-celle-deletering/C5/IL-6-behandling innen 1 måned før inkludering.
5. Aktive infeksjoner: aktiv hepatitt B, hepatitt C, syfilis eller HIV-infeksjon; aktive systemiske infeksjoner eller immundefektsykdommer; ikke-lindret meningokokkinfeksjon i hjernehinnene, eller pasienter med alvorlige infeksjoner som ikke kan bruke immundempende legemidler.
6. Pasienter med alvorlige indre eller ytre sykdommer (ikke begrenset til f.eks. hjertesvikt, ustabil angina pectoris, respirasjonssvikt, lungeinsuffisiens, kakeksi, organtransplantasjon, etc.).
7. De som har hatt eller har en ubehandlet ondartet svulst som ikke er godt kontrollert.
8. Pasienter med alvorlige fysiske eller psykiske sykdommer som kan påvirke studiens jevne gjennomføring.
9. Pasienter kjent for å være allergiske mot monoklonale legemidler, museproteiner eller noen hjelpestoffer.
10. Pasienter som ikke tåler metylprednisolon eller gammaglobulin.
11. Pasienter som ikke kan fullføre magnetresonansforsterket skanning for screening.
12. Pasienter som deltar i andre intervensjonelle kliniske forsøk.
13. Pasienter som ikke kan forstå spørreskjemaspørsmål eller samarbeide med spørreskjemaundersøkelsen.
14. Situasjoner som forskningsteamet kollektivt vurderer som upassende for deltakelse i denne studien.