Terapia Aggiuntiva con Eculizumab nella Fase Acuta della NMOSD: Uno Studio Multicentrico Prospettico nel Mondo Reale (ETA/PETA-NMOSD Study) (ETA/PETA-NMOSD)

Criteri di inclusione:

1. Età: 18-65 anni, sesso non limitato.
2. Pazienti che soddisfano i criteri diagnostici per la NMOSD stabiliti dal Panel Internazionale per la Diagnosi della NMO (IPND) nel 2015 e con siero AQP4-IgG positivo (con metodo CBA o metodo su cellule vive).
3. Fase acuta della NMOSD-ON, definita come nuova o peggiorante disfunzione del nervo ottico (calo dell'acuità visiva accompagnato o meno da dolore oculare e difetto del campo visivo), con durata dell'esordio ≤ 21 giorni, e chiara evidenza di nuovo o recidivante danno del nervo ottico all'imaging (lesioni nuove o estese alla T2WI, con enhancement); la migliore acuità visiva corretta (BCVA) dell'occhio affetto durante la fase acuta della NMOSD-ON (se entrambi gli occhi sono colpiti simultaneamente, si considera l'occhio peggiore) scende da sopra 0.3 a ≤ 0.1.
4. Fase acuta della NMOSD-TM, definita come nuova o peggiorante disfunzione del midollo spinale (debolezza o intorpidimento degli arti, accompagnato o meno da disturbi urinari e della defecazione), con durata dell'esordio ≤ 21 giorni, e chiara evidenza di nuovo o recidivante danno del midollo spinale all'imaging (lesioni nuove o estese alla T2WI, con enhancement); il punteggio EDSS durante la fase acuta della NMOSD-TM aumenta da ≤ 4.0 a ≥ 6.0.
5. La determinazione dell'esordio clinico e della recidiva richiede un giudizio unanime da parte di ogni centro e del comitato del centro (un gruppo indipendente di 3 persone).
6. Accettare di ricevere il vaccino meningococcico o utilizzare eculizumab durante e per 2 settimane dopo il trattamento.
7. Firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Danno al nervo ottico o al midollo spinale causato da altri fattori non correlati alla NMOSD.

2. Indicatori di laboratorio anomali che richiedono l'esclusione dei soggetti includono, ma non sono limitati ai seguenti indicatori:

   Neutrofili < 1.5 × 109/L, Emoglobina < 90g/L, Conta piastrinica < 75 × 109/L; Creatinina sierica > 1.5 × ULN, Bilirubina totale > 1.5 × ULN, Aspartato aminotransferasi (AST) > 1.5 × ULN, Alanina aminotransferasi (ALT) > 1.5 × ULN, Fosfatasi alcalina > 2 × ULN; HbA1c > 8% (per pazienti diabetici); GFR < 60 mL/minuto/1.73m2.

3. Donne in gravidanza o in allattamento, così come quelle che pianificano una gravidanza durante il periodo di studio.
4. Coloro che hanno ricevuto trattamento con PE/IA/IVIG/FcRn/delezione delle cellule B/C5/IL-6 entro 1 mese prima dell'arruolamento.
5. Infezioni attive: epatite B attiva, epatite C, sifilide o infezione da HIV; infezioni sistemiche attive o malattie da immunodeficienza; infezione meningococcica delle meningi non risolta, o pazienti con infezioni gravi che non possono usare farmaci immunosoppressivi.
6. Pazienti con gravi malattie interne o esterne (non limitate a insufficienza cardiaca, angina instabile, insufficienza respiratoria, insufficienza polmonare, cachessia, trapianto d'organo, ecc.).
7. Coloro che hanno avuto o attualmente hanno un tumore maligno non trattato che non è ben controllato.
8. Pazienti con gravi malattie fisiche o mentali che possono influenzare l'esecuzione regolare dello studio.
9. Pazienti noti per essere allergici a farmaci monoclonali, proteine murine o qualsiasi eccipiente.
10. Pazienti intolleranti al metilprednisolone o alle gamma globuline.
11. Pazienti che non possono completare lo screening con risonanza magnetica con contrasto.
12. Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici interventistici.
13. Pazienti che non possono comprendere le domande del questionario o cooperare con il sondaggio.
14. Situazioni che il team di ricerca ritiene collettivamente non idonee per la partecipazione a questo studio.