Eculizumab-tilføjelsesterapi i den akutte fase af NMOSD: Et multicentret, prospektivt, real-world studie (ETA/PETA-NMOSD studie) (ETA/PETA-NMOSD)

Inklusionskriterier:

1. Alder: 18 - 65 år, køn ikke begrænset.
2. Patienter, der opfylder diagnostiske kriterier for NMOSD som fastsat af International Panel for NMO Diagnosis (IPND) i 2015, og har positivt serum AQP4-IgG (ved CBA-metode eller live celle-metode).
3. Akut fase af NMOSD-ON, defineret som ny eller forværret synsnervesfunktion (synsstyrkenedgang ledsaget eller ikke af øjensmerter og synsfeltsdefekt), med en startvarighed ≤ 21 dage, og tydeligt bevis for ny eller tilbagevendende synsnerveskade på billeddannelse (nye eller udvidede T2WI-læsioner, med forstærkning); den bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) i det påvirkede øje under den akutte fase af NMOSD-ON (hvis begge øjne er påvirket samtidigt, betragtes det værste øje) falder fra over 0,3 til ≤ 0,1.
4. Akut fase af NMOSD-TM, defineret som ny eller forværret rygmarvsfunktion (lemmernes svaghed eller følelsesløshed, ledsaget eller ikke af urin- og afføringsforstyrrelser), med en startvarighed ≤ 21 dage, og tydeligt bevis for ny eller tilbagevendende rygmarvsskade på billeddannelse (nye eller udvidede T2WI-læsioner, med forstærkning); EDSS-scoren under den akutte fase af NMOSD-TM stiger fra ≤ 4,0 til ≥ 6,0.
5. Klinisk start og tilbagefaldskendelse kræver enstemmig vurdering af hvert center og centerkomiteen (en uafhængig gruppe på 3 personer).
6. Samtykke til at modtage meningokokvaccine eller bruge eculizumab under og 2 uger efter medicineringen.
7. Underskrive informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

1. Skade på synsnerven eller rygmarven forårsaget af andre ikke-NMOSD-relaterede faktorer.

2. Abnorme laboratorieindikatorer, der skal udelukkes fra forsøgspersonerne, inkluderer, men er ikke begrænset til følgende indikatorer:

   Neutrofiler < 1,5 × 10⁹/L, Hæmoglobin < 90 g/L, Trombocytantal < 75 × 10⁹/L; Serumkreatinin > 1,5 × ULN, Total bilirubin > 1,5 × ULN, Aspartataminotransferase (AST) > 1,5 × ULN, Alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 × ULN, Alkalisk fosfatase > 2 × ULN; HbA1c > 8% (for diabetikere); GFR < 60 mL/minut/1,73 m².

3. Gravide eller ammende kvinder, samt dem, der planlægger at blive gravide i undersøgelsesperioden.
4. Dem, der har modtaget PE/IA/IVIG/FcRn/B-celle-sletning/C5/IL-6-behandling inden for 1 måned før inddeling.
5. Aktive infektioner: aktiv hepatitis B, hepatitis C, syfilis eller HIV-infektion; aktive systemiske infektioner eller immundefekt-sygdomme; ikke-lindret meningokokinfektion i hjernehinderne, eller patienter med alvorlige infektioner, der ikke kan bruge immundæmpende lægemidler.
6. Patienter med alvorlige indre eller ydre sygdomme (ikke begrænset til såsom hjerteinsufficiens, ustabil angina pectoris, respirationssvigt, lungeinsufficiens, kakeksi, organtransplantation, etc.).
7. Dem, der har haft eller i øjeblikket har en ubehandlet ondartet svulst, der ikke er godt kontrolleret.
8. Patienter med alvorlige fysiske eller psykiske sygdomme, der kan påvirke undersøgelsens jævne gennemførelse.
9. Patienter kendt for at være allergiske over for monoklonale lægemidler, museproteiner eller hjælpestoffer.
10. Patienter, der er intolerante over for methylprednisolon eller gammaglobulin.
11. Patienter, der ikke kan gennemføre magnetisk resonans forstærket scanning-screening.
12. Patienter, der deltager i andre interventionelle kliniske forsøg.
13. Patienter, der ikke kan forstå spørgeskemaspørgsmål eller samarbejde med spørgeskemaundersøgelsen.
14. Situationer, som forskningsteamet kollektivt vurderer uegnede til deltagelse i denne undersøgelse.