Terapia Adicional con Eculizumab en la Fase Aguda de NMOSD: Un Estudio Multicéntrico Prospectivo del Mundo Real (Estudio ETA/PETA-NMOSD) (ETA/PETA-NMOSD)

Criterios de inclusión:

1. Edad: 18 - 65 años, sin restricción de género.
2. Pacientes que cumplan los criterios diagnósticos de NMOSD establecidos por el Panel Internacional para el Diagnóstico de NMO (IPND) en 2015, y que tengan AQP4-IgG sérico positivo (por método CBA o método de células vivas).
3. Fase aguda de NMOSD-ON, definida como disfunción nueva o empeorada del nervio óptico (disminución de la agudeza visual acompañada o no de dolor ocular y defecto del campo visual), con una duración del inicio ≤ 21 días, y evidencia clara de daño nuevo o recurrente del nervio óptico en imágenes (lesiones nuevas o expandidas en T2WI, con realce); la mejor agudeza visual corregida (BCVA) del ojo afectado durante la fase aguda de NMOSD-ON (si ambos ojos están afectados simultáneamente, se considera el peor ojo) desciende de más de 0,3 a ≤ 0,1.
4. Fase aguda de NMOSD-TM, definida como disfunción nueva o empeorada de la médula espinal (debilidad o entumecimiento de las extremidades, acompañada o no de trastornos urinarios y de defecación), con una duración del inicio ≤ 21 días, y evidencia clara de daño nuevo o recurrente de la médula espinal en imágenes (lesiones nuevas o expandidas en T2WI, con realce); la puntuación EDSS durante la fase aguda de NMOSD-TM aumenta de ≤ 4,0 a ≥ 6,0.
5. La determinación del inicio clínico y la recurrencia requiere un juicio unánime por parte de cada centro y el comité del centro (un grupo independiente de 3 personas).
6. Aceptar recibir la vacuna meningocócica o usar eculizumab durante y 2 semanas después de la medicación.
7. Firmar el consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

1. Daño al nervio óptico o la médula espinal causado por otros factores no relacionados con NMOSD.

2. Indicadores de laboratorio anormales que deben excluirse de los sujetos incluyen, pero no se limitan a los siguientes indicadores:

   Neutrófilos < 1,5 × 10⁹/L, Hemoglobina < 90g/L, Recuento de plaquetas < 75 × 10⁹/L; Creatinina sérica > 1,5 × LSN, Bilirrubina total > 1,5 × LSN, Aspartato aminotransferasa (AST) > 1,5 × LSN, Alanina aminotransferasa (ALT) > 1,5 × LSN, Fosfatasa alcalina > 2 × LSN; HbA1c > 8% (para pacientes diabéticos); FG < 60 mL/minuto/1,73m².

3. Mujeres embarazadas o en período de lactancia, así como aquellas que planeen quedar embarazadas durante el período de estudio.
4. Aquellos que hayan recibido tratamiento con PE/IA/IVIG/FcRn/deleción de células B/C5/IL-6 dentro de 1 mes antes de la inscripción.
5. Infecciones activas: hepatitis B activa, hepatitis C, sífilis o infección por VIH; infecciones sistémicas activas o enfermedades de inmunodeficiencia; infección meningocócica no aliviada de las meninges, o pacientes con infecciones graves que no puedan usar fármacos inmunosupresores.
6. Pacientes con enfermedades internas o externas graves (no limitadas a insuficiencia cardíaca, angina inestable, insuficiencia respiratoria, insuficiencia pulmonar, caquexia, trasplante de órganos, etc.).
7. Aquellos que hayan tenido o tengan actualmente un tumor maligno no tratado que no esté bien controlado.
8. Pacientes con enfermedades físicas o mentales graves que puedan afectar la implementación fluida del estudio.
9. Pacientes con alergia conocida a fármacos monoclonales, proteínas murinas o cualquier excipiente.
10. Pacientes que no toleren metilprednisolona o gammaglobulina.
11. Pacientes que no puedan completar el cribado por resonancia magnética con contraste.
12. Pacientes que estén participando en otros ensayos clínicos de intervención.
13. Pacientes que no puedan comprender las preguntas del cuestionario o cooperar con la encuesta del cuestionario.
14. Situaciones que el equipo de investigación considere colectivamente inadecuadas para la participación en este estudio.