Eculizumab-tilläggsterapi i akutfasen av NMOSD: En multicentrisk prospektiv verklighetsstudie (ETA/PETA-NMOSD-studien) (ETA/PETA-NMOSD)

Inklusionskriterier:

1. Ålder: 18 - 65 år, kön ej begränsat.
2. Patienter som uppfyller diagnoskriterierna för NMOSD enligt International Panel for NMO Diagnosis (IPND) 2015, och har positivt serum AQP4-IgG (med CBA-metod eller live cell-metod).
3. Akut fas av NMOSD-ON, definierad som ny eller försämrad optisk nervdysfunktion (nedsatt synskärpa med eller utan ögonsmärta och synfältsdefekt), med en debuttid ≤ 21 dagar, och tydliga bevis för ny eller återkommande optisk nervskada på bildtagning (nya eller expanderade T2WI-lesioner med förstärkning); den bäst korrigerade synskärpan (BCVA) i det drabbade ögat under den akuta fasen av NMOSD-ON (om båda ögonen drabbas samtidigt, betraktas det sämre ögat) sjunker från över 0,3 till ≤ 0,1.
4. Akut fas av NMOSD-TM, definierad som ny eller försämrad ryggmärgsdysfunktion (extremitetssvaghet eller domningar, med eller utan urin- och avföringsstörningar), med en debuttid ≤ 21 dagar, och tydliga bevis för ny eller återkommande ryggmärgsskada på bildtagning (nya eller expanderade T2WI-lesioner med förstärkning); EDSS-poängen under den akuta fasen av NMOSD-TM ökar från ≤ 4,0 till ≥ 6,0.
5. Klinisk debut och återfallskriterier kräver enhälligt beslut av varje centrum och centrumkommittén (en oberoende grupp på 3 personer).
6. Samtycker till att ta meningokockvaccin eller använda eculizumab under och 2 veckor efter behandlingen.
7. Undertecknar informerat samtycke.

Exklusionskriterier:

1. Skada på optisk nerv eller ryggmärg orsakad av andra icke-NMOSD-relaterade faktorer.

2. Onormala laboratorieindikatorer som måste uteslutas från deltagarna inkluderar, men är inte begränsade till följande indikatorer:

   Neutrofiler < 1,5 × 10⁹/L, Hemoglobin < 90 g/L, Trombocytantal < 75 × 10⁹/L; Serumkreatinin > 1,5 × ULN, Totalt bilirubin > 1,5 × ULN, Aspartataminotransferas (AST) > 1,5 × ULN, Alaninaminotransferas (ALT) > 1,5 × ULN, Alkalisk fosfatas > 2 × ULN; HbA1c > 8 % (för diabetiker); GFR < 60 mL/minut/1,73 m².

3. Gravida eller ammande kvinnor, samt de som planerar att bli gravida under studietiden.
4. De som har fått PE/IA/IVIG/FcRn/B-cellsdeletering/C5/IL-6-behandling inom 1 månad före inkludering.
5. Aktiva infektioner: aktiv hepatit B, hepatit C, syfilis eller HIV-infektion; aktiva systemiska infektioner eller immundefektsjukdomar; olindrad meningokockinfektion i hjärnhinnorna, eller patienter med svåra infektioner som inte kan använda immunsuppressiva läkemedel.
6. Patienter med svåra inre eller yttre sjukdomar (ej begränsat till t.ex. hjärtsvikt, instabil kärlkramp, respiratorisk svikt, lungsvikt, kakexi, organtransplantation, etc.).
7. De som har haft eller för närvarande har en obehandlad malign tumör som inte är väl kontrollerad.
8. Patienter med allvarliga fysiska eller psykiska sjukdomar som kan påverka studiegenomförandet.
9. Patienter med känd allergi mot monoklonala läkemedel, murina proteiner eller något hjälpämne.
10. Patienter som är intoleranta mot metylprednisolon eller gammaglobulin.
11. Patienter som inte kan genomgå magnetresonansförstärkt skanning för screening.
12. Patienter som deltar i andra interventionsstudier.
13. Patienter som inte kan förstå frågeformulärets frågor eller samarbeta med enkätundersökningen.
14. Situationer som forskningsteamet gemensamt bedömer som olämpliga för deltagande i denna studie.