Terapia Adicional com Eculizumab na Fase Aguda de NMOSD: Um Estudo Multicêntrico Prospetivo do Mundo Real (Estudo ETA/PETA-NMOSD) (ETA/PETA-NMOSD)

Critérios de Inclusão:

1. Idade: 18 - 65 anos, género não restrito.
2. Pacientes que preencham os critérios de diagnóstico para NMOSD estabelecidos pelo Painel Internacional para o Diagnóstico de NMO (IPND) em 2015, e apresentem AQP4-IgG sérico positivo (pelo método CBA ou método de células vivas).
3. Fase aguda de NMOSD-ON, definida como nova ou agravada disfunção do nervo ótico (diminuição da acuidade visual acompanhada ou não por dor ocular e defeito do campo visual), com duração de início ≤ 21 dias, e evidência clara de dano novo ou recorrente do nervo ótico em imagiologia (lesões novas ou expandidas em T2WI, com realce); a melhor acuidade visual corrigida (BCVA) do olho afetado durante a fase aguda de NMOSD-ON (se ambos os olhos forem afetados simultaneamente, considera-se o pior olho) desce de acima de 0,3 para ≤ 0,1.
4. Fase aguda de NMOSD-TM, definida como nova ou agravada disfunção da medula espinal (fraqueza ou dormência dos membros, acompanhada ou não por distúrbios urinários e de defecação), com duração de início ≤ 21 dias, e evidência clara de dano novo ou recorrente da medula espinal em imagiologia (lesões novas ou expandidas em T2WI, com realce); a pontuação EDSS durante a fase aguda de NMOSD-TM aumenta de ≤ 4,0 para ≥ 6,0.
5. A determinação do início clínico e da recorrência requer julgamento unânime por cada centro e pelo comité do centro (um grupo independente de 3 pessoas).
6. Concordar em receber vacina meningocócica ou usar eculizumab durante e 2 semanas após a medicação.
7. Assinar o consentimento informado.

Critérios de Exclusão:

1. Dano ao nervo ótico ou medula espinal causado por outros fatores não relacionados com NMOSD.

2. Indicadores laboratoriais anormais que necessitam de excluir os sujeitos incluem, mas não se limitam aos seguintes indicadores:

   Neutrófilos < 1,5 × 109/L, Hemoglobina < 90g/L, Contagem de plaquetas < 75 × 109/L; Creatinina sérica > 1,5 × ULN, Bilirrubina total > 1,5 × ULN, Aspartato aminotransferase (AST) > 1,5 × ULN, Alanina aminotransferase (ALT) > 1,5 × ULN, Fosfatase alcalina > 2 × ULN; HbA1c > 8% (para pacientes diabéticos); GFR < 60 mL/minuto/1,73m2.

3. Mulheres grávidas ou a amamentar, bem como aquelas que planeiem engravidar durante o período do estudo.
4. Aqueles que tenham recebido tratamento com PE/IA/IVIG/FcRn/deleção de células B/C5/IL-6 dentro de 1 mês antes da inscrição.
5. Infecções ativas: hepatite B ativa, hepatite C, sífilis ou infeção por VIH; infeções sistémicas ativas ou doenças de imunodeficiência; infeção meningocócica não aliviada das meninges, ou pacientes com infeções graves que não possam usar fármacos imunossupressores.
6. Pacientes com doenças internas ou externas graves (não limitadas a, por exemplo, insuficiência cardíaca, angina de peito instável, insuficiência respiratória, insuficiência pulmonar, caquexia, transplante de órgãos, etc.).
7. Aqueles que tenham tido ou atualmente tenham um tumor maligno não tratado que não esteja bem controlado.
8. Pacientes com doenças físicas ou mentais graves que possam afetar a implementação tranquila do estudo.
9. Pacientes conhecidos por serem alérgicos a fármacos monoclonais, proteínas murinas ou qualquer excipiente.
10. Pacientes que sejam intolerantes à metilprednisolona ou à gamaglobulina.
11. Pacientes que não possam completar a triagem por ressonância magnética com contraste.
12. Pacientes que estejam a participar noutros ensaios clínicos intervencionistas.
13. Pacientes que não possam compreender as questões do questionário ou cooperar com o inquérito por questionário.
14. Situações que a equipa de investigação considere coletivamente inadequadas para participação neste estudo.