Eculizumab-Add-On-Therapie in der akuten Phase von NMOSD: Eine multizentrische prospektive Real-World-Studie (ETA/PETA-NMOSD-Studie) (ETA/PETA-NMOSD)

Einschlusskriterien:

1. Alter: 18 - 65 Jahre, Geschlecht nicht eingeschränkt.
2. Patienten, die die Diagnosekriterien für NMOSD gemäß dem Internationalen Panel für NMO-Diagnose (IPND) von 2015 erfüllen und einen positiven Serum-AQP4-IgG-Nachweis (durch CBA-Methode oder Live-Zell-Methode) haben.
3. Akute Phase von NMOSD-ON, definiert als neue oder sich verschlechternde Sehnervendysfunktion (Visusabnahme mit oder ohne Augenschmerzen und Gesichtsfelddefekt), mit einer Krankheitsdauer von ≤ 21 Tagen und klarem bildgebenden Nachweis einer neuen oder wiederkehrenden Sehnervenschädigung (neue oder vergrößerte T2WI-Läsionen mit Kontrastmittelaufnahme); die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) des betroffenen Auges während der akuten Phase von NMOSD-ON (bei gleichzeitiger Beteiligung beider Augen wird das schlechtere Auge berücksichtigt) fällt von über 0,3 auf ≤ 0,1.
4. Akute Phase von NMOSD-TM, definiert als neue oder sich verschlechternde Rückenmarksdysfunktion (Gliedmaßenschwäche oder Taubheitsgefühl, mit oder ohne Blasen- und Stuhlinkontinenz), mit einer Krankheitsdauer von ≤ 21 Tagen und klarem bildgebenden Nachweis einer neuen oder wiederkehrenden Rückenmarksschädigung (neue oder vergrößerte T2WI-Läsionen mit Kontrastmittelaufnahme); der EDSS-Score während der akuten Phase von NMOSD-TM steigt von ≤ 4,0 auf ≥ 6,0.
5. Die Bestimmung des klinischen Beginns und des Wiederauftretens erfordert eine einstimmige Beurteilung durch jedes Zentrum und das Zentrumskomitee (eine unabhängige Gruppe von 3 Personen).
6. Einwilligung, während und 2 Wochen nach der Medikation einen Meningokokken-Impfstoff zu erhalten oder Eculizumab zu verwenden.
7. Unterzeichnung der Einwilligungserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. Schädigung des Sehnervs oder Rückenmarks durch andere nicht-NMOSD-bedingte Faktoren.

2. Abnormale Laborwerte, die von den Probanden ausgeschlossen werden müssen, umfassen, sind aber nicht beschränkt auf folgende Parameter:

   Neutrophile < 1,5 × 10⁹/L, Hämoglobin < 90 g/L, Thrombozytenzahl < 75 × 10⁹/L; Serumkreatinin > 1,5 × obere Normgrenze (ULN), Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN, Aspartat-Aminotransferase (AST) > 1,5 × ULN, Alanin-Aminotransferase (ALT) > 1,5 × ULN, Alkalische Phosphatase > 2 × ULN; HbA1c > 8 % (für Diabetiker); GFR < 60 mL/Minute/1,73 m².

3. Schwangere oder stillende Frauen sowie Personen, die während des Studienzeitraums eine Schwangerschaft planen.
4. Personen, die innerhalb von 1 Monat vor der Einschreibung eine PE/IA/IVIG/FcRn/B-Zell-Depletion/C5/IL-6-Behandlung erhalten haben.
5. Aktive Infektionen: aktive Hepatitis B, Hepatitis C, Syphilis oder HIV-Infektion; aktive systemische Infektionen oder Immundefekterkrankungen; unbehandelte Meningokokken-Meningitis oder Patienten mit schweren Infektionen, bei denen immunsuppressive Medikamente nicht verwendet werden können.
6. Patienten mit schweren internen oder externen Erkrankungen (nicht beschränkt auf z.B. Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Atemversagen, Lungeninsuffizienz, Kachexie, Organtransplantation usw.).
7. Personen, die ein unbehandeltes oder aktuell nicht gut kontrolliertes Malignom hatten oder haben.
8. Patienten mit schweren körperlichen oder psychischen Erkrankungen, die die reibungslose Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.
9. Patienten mit bekannter Allergie gegen monoklonale Antikörper, murine Proteine oder einen der Hilfsstoffe.
10. Patienten, die Methylprednisolon oder Gammaglobulin nicht vertragen.
11. Patienten, die das MRT-Kontrastmittel-Screening nicht abschließen können.
12. Patienten, die an anderen interventionellen klinischen Studien teilnehmen.
13. Patienten, die die Fragebogenfragen nicht verstehen oder nicht an der Fragebogenerhebung mitwirken können.
14. Situationen, bei denen das Forschungsteam kollektiv eine Teilnahme an dieser Studie für ungeeignet hält.