Eculizumab Add-On Therapie in de Acute Fase van NMOSD: Een Multicentrisch Prospectief Real-World Onderzoek (ETA/PETA-NMOSD Studie) (ETA/PETA-NMOSD)

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd: 18 - 65 jaar oud, geslacht niet beperkt.
2. Patiënten die voldoen aan de diagnostische criteria voor NMOSD zoals vastgesteld door het International Panel for NMO Diagnosis (IPND) in 2015, en positieve serum AQP4-IgG hebben (via CBA-methode of levende celmethode).
3. Acute fase van NMOSD-ON, gedefinieerd als nieuwe of verslechterende oogzenuwdysfunctie (gezichtsvermogen afname vergezeld of niet van oogpijn en gezichtsvelddefect), met een aanvangsduur van ≤ 21 dagen, en duidelijk bewijs van nieuwe of terugkerende oogzenuwschade op beeldvorming (nieuwe of uitgebreide T2WI-laesies, met versterking); de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van het aangedane oog tijdens de acute fase van NMOSD-ON (als beide ogen tegelijkertijd zijn aangedaan, wordt het slechtere oog beschouwd) daalt van boven 0,3 naar ≤ 0,1.
4. Acute fase van NMOSD-TM, gedefinieerd als nieuwe of verslechterende ruggenmergdysfunctie (ledemaatzwakte of gevoelloosheid, vergezeld of niet van urine- en ontlastingsstoornissen), met een aanvangsduur van ≤ 21 dagen, en duidelijk bewijs van nieuwe of terugkerende ruggenmergschade op beeldvorming (nieuwe of uitgebreide T2WI-laesies, met versterking); de EDSS-score tijdens de acute fase van NMOSD-TM stijgt van ≤ 4,0 naar ≥ 6,0.
5. Klinische aanvang en recidiefbepaling vereisen unanieme beoordeling door elk centrum en de centrumcommissie (een onafhankelijke groep van 3 personen).
6. Instemmen met het ontvangen van meningokokkenvaccin of het gebruik van eculizumab tijdens en 2 weken na de medicatie.
7. Ondertekenen van de geïnformeerde toestemming.

Exclusiecriteria:

1. Schade aan de oogzenuw of het ruggenmerg veroorzaakt door andere niet-NMOSD-gerelateerde factoren.

2. Abnormale laboratoriumindicatoren die moeten worden uitgesloten van de proefpersonen omvatten, maar zijn niet beperkt tot de volgende indicatoren:

   Neutrofielen < 1,5 × 10⁹/L, Hemoglobine < 90 g/L, Trombocytenaantal < 75 × 10⁹/L; Serumcreatinine > 1,5 × ULN, Totaal bilirubine > 1,5 × ULN, Aspartaataminotransferase (AST) > 1,5 × ULN, Alanineaminotransferase (ALT) > 1,5 × ULN, Alkalische fosfatase > 2 × ULN; HbA1c > 8% (voor diabetespatiënten); GFR < 60 mL/minuut/1,73 m².

3. Zwangere of zogende vrouwen, evenals degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de studieperiode.
4. Degenen die PE/IA/IVIG/FcRn/B-celverwijdering/C5/IL-6-behandeling hebben ontvangen binnen 1 maand voor inschrijving.
5. Actieve infecties: actieve hepatitis B, hepatitis C, syfilis of HIV-infectie; actieve systemische infecties of immunodeficiëntieziekten; onverlichte meningokokkeninfectie van de hersenvliezen, of patiënten met ernstige infecties die immunosuppressiva niet kunnen gebruiken.
6. Patiënten met ernstige interne of externe ziekten (niet beperkt tot zoals hartfalen, instabiele angina pectoris, respiratoir falen, pulmonale insufficiëntie, cachexie, orgaantransplantatie, enz.).
7. Degenen die hebben gehad of momenteel een onbehandelde maligne tumor hebben die niet goed onder controle is.
8. Patiënten met ernstige lichamelijke of psychische aandoeningen die de soepele uitvoering van de studie kunnen beïnvloeden.
9. Patiënten waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor monoklonale geneesmiddelen, murine eiwitten of enig hulpstof.
10. Patiënten die intolerant zijn voor methylprednisolon of gammaglobuline.
11. Patiënten die de magnetische resonantie versterkte scan screening niet kunnen voltooien.
12. Patiënten die deelnemen aan andere interventionele klinische onderzoeken.
13. Patiënten die de vragenlijstvragen niet kunnen begrijpen of niet kunnen samenwerken met de vragenlijstenquête.
14. Situaties die het onderzoeksteam collectief ongeschikt acht voor deelname aan deze studie.