Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett utökat åtkomstprogram för Emicizumab hos deltagare med hemofili A med inhibitorer

26 mars 2018 uppdaterad av: Genentech, Inc.

Ett Open-Label, multicenter, utökat åtkomstprogram för Emicizumab hos patienter med hemofili A med inhibitorer

Detta öppna, multicenter program för utökad åtkomst (EAP) är utformat för att ge emicizumab till kvalificerade deltagare med hemofili A med faktor VIII (FVIII)-hämmare innan det är kommersiellt tillgängligt i USA för indikation av hemofili A med FVIII-hämmare. Avbrytande kan ske tidigare om deltagaren eller läkaren beslutar att avbryta behandlingen eller om sponsorn avbryter den kliniska utvecklingen av emicizumab.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av medfödd hemofili A oavsett svårighetsgrad och dokumenterad historia av högtiterhämmare (det vill säga [dvs.] större än eller lika med [>/=] 5 Bethesda-enheter)
  • Historik av behandling med episodiska eller profylaktiska bypassmedel under minst de senaste 24 veckorna
  • >/=6 (om på en episodisk bypass-kur) eller >/=2 (om på en profylaktisk bypass-kur) blöder inom 24 veckor före screening
  • Använder för närvarande rekombinant aktiverad faktor VII (rFVIIa) eller är villiga att byta till rFVIIa som primärt bypassmedel för behandling av genombrottsblödningar
  • Adekvat hematologisk funktion, definierad som trombocytantal >/= 100 000 per mikroliter (mcL) och hemoglobin >/= 8 gram per deciliter (g/dL) vid screening
  • Tillräcklig lever- och njurfunktion

Exklusions kriterier:

  • Ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annan än hemofili A
  • Pågående (eller planerar att få under studien) behandling med immuntoleransinduktion (ITI) eller profylax med FVIII med undantag för deltagare som har fått en behandlingsregim av FVIII-profylax med samtidig profylax med bypassmedel
  • Behandling för tromboembolisk sjukdom inom 12 månader före dag 1 (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller aktuella tecken på tromboembolisk sjukdom
  • Andra tillstånd (exempelvis [t.ex.] vissa autoimmuna sjukdomar) som kan öka risken för blödning eller trombos
  • Hög risk för trombotisk mikroangiopati (TMA), enligt utredarens bedömning
  • Historik med kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Användning av systemiska immunmodulatorer (t.ex. interferon eller rituximab) vid inskrivning eller planerad användning under studien, med undantag för antiretroviral terapi
  • Behandling med något av följande: Ett prövningsläkemedel för att behandla eller minska risken för hemofila blödningar inom 5 halveringstider efter senaste läkemedelsadministrering före dag 1; Ett icke-blödarsrelaterat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider före dag 1, beroende på vilket som är längst; Ett prövningsläkemedel samtidigt
  • Alla allvarliga medicinska tillstånd, behandlingar eller abnormiteter i kliniska laboratorietester som, enligt utredarens bedömning, utesluter deltagarens säker deltagande i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genentech, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2017

Första postat (Faktisk)

16 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2018

Senast verifierad

1 mars 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ML39356

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Emicizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera