Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

The CHILD Trial: Hypoplastic Left Heart Syndrome Study. (CHILD)

6 januari 2026 uppdaterad av: Joshua M Hare

Autolog hjärtstamcellsinjektion hos patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom: en öppen pilotstudie.

Syftet med denna pilotstudie är att utvärdera genomförbarheten och säkerheten för intramyokardial injektion av autologa c-kit+-celler under steg II BDCPA-operationen och att observera effekter på kliniskt resultat inklusive högerkammarmyokardfunktion, svårighetsgrad av trikuspidaluppstötningar, förekomst av allvarliga negativa effekter händelser, återinläggningar, förändringar i hälsotillstånd, behov av transplantation eller dödlighet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 3 veckor (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • För inkludering i studien måste försökspersoner uppfylla alla inklusionskriterier:

    1. Patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (alla typer) som kräver Norwood-operation i steg I.

      Exklusions kriterier:

  • Kandidater kommer att uteslutas från studien om något av följande villkor är uppfyllda:

    1. Försökspersoner som genomgår Stage I Norwood-operationen som inte har HLHS.
    2. Försökspersoner som kräver mekaniskt cirkulationsstöd omedelbart före steg II BDCPA-operation (inom 5 dagar).
    3. Förälder eller vårdnadshavare som inte vill eller kan följa nödvändiga uppföljningar.
    4. Mamma är serumpositiv för HIV 1/2, hepatit BsAg eller viremisk hepatit C och Treponema pallidum.
    5. Försökspersoner som är olämpliga för att inkluderas i studien enligt utredarens(erna) uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etiketten C-kit+ celler Grupp A
Grupp A är en öppen behandlingsgrupp som avgör säkerhet och genomförbarhet. Deltagare som är inskrivna i denna grupp kommer att få tidigare skördade c-kit+-celler under sin BDCPA-operation i steg II. Skördade c-kit+-celler kommer att injiceras i höger ventrikel direkt intramyokardiellt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologa c-kit+-cellerna kommer att skördas från deltagarens högra förmaksvävnad erhållen från deltagarens SOC Norwood Operation. De skördade c-kit+-cellerna innehållande upp till totalt 12 500 celler/kg kommer att levereras genom 6-10 intramyokardiala injektioner på cirka 100 uL per injektion för en total volym på cirka 0,6 ml.
Andra namn:
  • Autologa c-kit-positiva celler (c-kit+ celler)
Aktiv komparator: C-kit+ celler Grupp B
Deltagare som randomiserats till Group B Treatment Group kommer att få tidigare skördade c-kit+-celler under sin BDCPA-operation i steg II. Skördade c-kit+-celler kommer att injiceras i höger ventrikel direkt intramyokardiellt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologa c-kit+-cellerna kommer att skördas från deltagarens högra förmaksvävnad erhållen från deltagarens SOC Norwood Operation. De skördade c-kit+-cellerna innehållande upp till totalt 12 500 celler/kg kommer att levereras genom 6-10 intramyokardiala injektioner på cirka 100 uL per injektion för en total volym på cirka 0,6 ml.
Andra namn:
  • Autologa c-kit-positiva celler (c-kit+ celler)
Inget ingripande: Ingen interventionsgrupp
Deltagare som randomiserats till grupp B kontrollgrupp kommer endast att få sin standardvård (SOC) steg II BDCPA operation utan injektion av skördade c-kit+ celler.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal incidens av behandlingsrelaterade allvarliga hjärthändelser
Tidsram: 30 dagar
Säkerhet kommer att rapporteras som antalet incidens av behandlingsrelaterade allvarliga hjärthändelser (MACE). MACE definieras som något av följande: mer än 30 sekunder av ihållande/symptomatisk ventrikulär takykardi som kräver intervention, kardiogen chock, oplanerad kardiovaskulär operation på grund av blödning på injektionsstället, behov av ny permanent pacemaker, stroke eller embolisk händelse i hjärnan bestämt med CT skanning och död. MACE kommer att utvärderas av den behandlande läkaren och bedömas med hjälp av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.
30 dagar
Antal C-kit+ Produkter
Tidsram: Dag 1
Genomförbarheten kommer att rapporteras som antalet c-kit+ produkter som kan tillverkas och levereras till försökspersonerna
Dag 1
Antal deltagare som fullföljer Magnetresonanstomografi (MRI)
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
Genomförbarheten kommer att rapporteras som antalet deltagare som genomför MRI-undersökningarna vid baslinjen, 6 månader och 12 månader.
Baslinje, 6 månader, 12 månader
Förändring i höger kammarfunktion (RVEF)
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i högerkammarfunktionen bedömd i procent och kommer att mätas med hjälp av seriella ekokardiogram och MR-undersökningar.
Baslinje, 6 månader, 12 månader
Förändring i högerkammarens slutdiastoliska volym (RVEDV)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i högerkammarens slutdiastoliska volym, bedömd i milliliter per kvadratmeter, och kommer att mätas med hjälp av seriella ekokardiogram och MRI-skanningar.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i höger ventrikels slutvolym (RVESV)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i högerkammarens slutdiastoliska volym bedömd i milliliter per kvadratmeter och kommer att mätas med hjälp av seriella ekkardiogram och MR-undersökningar.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i trikuspidalinsufficiens
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Effekten kommer att rapporteras som förändringen i trikuspidal regurgitation, bedömd i procent, och kommer att mätas med hjälp av seriella ekokardiogram och MR-undersökningar.
Baseline, 6 månader, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal incidens av allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 12 månader
Förekomst av följande efter BDCPA/GLENN-proceduren inklusive: dödlighet av alla orsaker; Kardiovaskulär dödlighet; Behov av transplantation; sjukhusvistelse för hjärtsvikt; Kardiovaskulär sjuklighet, inklusive stroke eller hjärtsvikt eller ihållande/symptomatiska arytmier.
Upp till 12 månader
Förändring i somatisk tillväxthastighet - Längd (cm)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändringar i den somatiska tillväxthastigheten kommer att utvärderas genom längd (cm) under 12 månader efter injektion av studiprodukten.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i somatisk tillväxthastighet - Vikt (kg)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändringar i den somatiska tillväxthastigheten kommer att utvärderas genom vikt (kg) under 12 månader efter injektion av studieprodukten.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i somatisk tillväxthastighet - huvudomkrets (cm)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändringar i somatisk tillväxthastighet kommer att utvärderas genom huvudomfång (cm) under 12 månader efter studiproduktinjektion.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) - Övergripande hälsa
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) är ett validerat 47-frågeformulär som fylls i av föräldrar och utvärderar flera aspekter av barnhälsa, inklusive övergripande hälsa, fysiska förmågor, tillväxt och utveckling, obehag/smärta, humör och beteende. Domänpoäng omvandlas till en skala från 0-100, där 0 återspeglar den sämsta hälsorelaterade livskvaliteten och 100 återspeglar den bästa. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, 12 månader
Förekomst av dödlighet eller behov av transplantation
Tidsram: Upp till 12 månader
Incidensen av dödlighet eller behov av transplantation efter Stage II BDCPA-operationen kommer att rapporteras
Upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joshua M Hare

Utredare

  • Huvudutredare: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Huvudutredare: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Huvudutredare: William Mahle, MD, Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2024

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2018

Första postat (Faktisk)

23 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20190743

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom

Kliniska prövningar på c-kit+ celler

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera