Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av Idebenone för att behandla Friedreichs ataxi

11 juli 2006 uppdaterad av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fas I klinisk prövning för att fastställa den maximala tolererade dosen av Idebenone hos barn, ungdomar och vuxna med Friedreichs ataxi

Denna studie kommer att fastställa den högsta dosen av idebonon som säkert kan ges till patienter med Friedrichs ataxi, en ärftlig degenerativ sjukdom som orsakar förlust av muskelkoordination, talproblem, svaghet och sensorisk förlust. Förstoring av vänster kammare (hjärtats stora pumpkammare) är också vanligt vid denna sjukdom. I studier i Frankrike och Kanada hade patienter med Friedrichs ataxi som fick idebonon, en antioxidant som liknar kosttillskottet koenzym Q, en minskning av storleken på deras vänstra ventrikel.

Patienter 5 år och äldre med Friedrichs ataxi kan vara berättigade till denna studie. Gravida och ammande kvinnor får inte delta. Kandidater kommer att screenas med en medicinsk historia och fysisk undersökning och en genomgång av genetiska studier. Patienter som inte har genomgått genetiska studier kommer att erbjudas genetisk rådgivning och testning för att bekräfta eller utesluta Friedrichs ataxi.

Deltagare kommer att antas till NIH Clinical Center i 3 dagar. De kommer att ha blod- och urintester och en hjärtutvärdering, inklusive ett ekokardiogram - ett förfarande som använder ljudvågor för att producera bilder av hjärtat, och ett elektrokardiogram - en studie av hjärtats elektriska aktivitet. När dessa tester har slutförts kommer patienterna att ta en idebononkapsel. De kommer att övervakas för biverkningar i 72 timmar. Blodprover kommer att tas genom en intravenös kateter (flexibel plastslang placerad i en ven) 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 12, 24, 48 och 72 timmar efter att läkemedlet tagits för att avgöra hur lång tid det tar för läkemedlet som ska elimineras från kroppen.

Patienterna kommer tillbaka för ett uppföljningsbesök inom 1 till 8 veckor. De som inte upplevde några allvarliga biverkningar kan få en annan, högre dos av läkemedlet, med minst 6 dagar mellan doserna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Friedreichs ataxi (FRDA) är en progressiv, autosomal recessiv, multisystemdegenerativ sjukdom för vilken det för närvarande inte finns någon effektiv behandling. Nyligen genomförda studier tyder på att lipidlösliga antioxidanter kan förhindra utvecklingen av neurodegeneration och leda till en viss vändning av kardiomyopati.

Detta kommer att vara en fas Ia, oblindad dosökningsstudie som undersöker toxiciteten och tolerabiliteten av antioxidanten idebenon hos patienter med FRDA. Vårt primära mål är att bestämma den maximalt tolererade enkeldosen av idebenon hos patienter med FRDA. Vårt sekundära mål är att dokumentera farmakokinetiken för engångsdos idebenon i denna population. Vi strävar efter att rekrytera 48 patienter jämnt fördelade på tre ålderskohorter: barn (5-11 år), ungdomar (12-17 år) och vuxna (ålder över eller lika med 18). Varje ålderskohort kommer att studeras oberoende. Tre patienter från varje kohort kommer att få en dag med oralt idebenon följt av sluten övervakning i 72 timmar. Om dosbegränsande toxicitet (DLT) inte observeras under den 72 timmar långa studieperioden kommer tre nya patienter att få den näst högsta dosen. Om en av tre patienter upplever DLT kommer tre nya patienter att få samma dos. Inom varje kohort kommer dosen att eskaleras tills den maximala tolererade dosen (MTD) har fastställts. MTD kommer att definieras som en dos under den som resulterade i DLT hos två patienter inom en kohort.

Efter slutförandet av denna fas Ia-studie planerar vi att ytterligare förfina MTD för varje åldersgrupp i en fas Ib-studie där vi kommer att undersöka flerdosregimer under en längre studieperiod. Vi hoppas kunna följa dessa fas I-studier med en dubbelblind, placebokontrollerad fas II-studie för att ytterligare utvärdera säkerheten och uppskatta effektiviteten av idebenon med hjälp av hjärtparametrar som våra primära effektmått. Dessutom håller vi för närvarande på att validera en klinisk utvärderingsskala för FRDA som vi hoppas kunna använda för att mäta neurologiska parametrar som ett sekundärt effektmått i fas II-studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

100

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER:

Diagnos av FRDA med bekräftade FRDA-mutationer.

Ålder högre än eller lika med fem år.

Ingen exponering för idebenon eller koenzym Q10 under en period av minst en vecka innan studiens medicineringsfas påbörjas.

Skriftligt, informerat samtycke (och samtycke, om tillämpligt).

EXKLUSIONS KRITERIER:

Historik med en överkänslighetsreaktion mot idebenon eller koenzym

Q10.

Gravida eller ammande kvinnor. Alla kvinnor i fertil ålder måste ha negativ serumgraviditet före medicineringsfasen av studien.

Ålder mindre än fem år.

Trombocytantal, lymfocytantal eller hemoglobin under den nedre normalgränsen.

Alkaliskt fosfatas, SGOT, SGPT större än 1,5 gånger den övre normalgränsen. Bilirubin större än 1,2 g/dl.

Kreatinin större än 1,5 gånger den övre normalgränsen.

Kliniskt signifikant medicinsk sjukdom som, enligt utredarnas bedömning, skulle utsätta patienten för onödig risk för skada eller hindra patienten från att slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2001

Avslutad studie

1 april 2006

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 maj 2001

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2001

Första postat (Uppskatta)

7 maj 2001

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

12 juli 2006

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 juli 2006

Senast verifierad

1 april 2006

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 010167
  • 01-N-0167

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreich Ataxi

Kliniska prövningar på Idebenone

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera