Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av Idebenone for å behandle Friedreichs ataksi

11. juli 2006 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fase I klinisk studie for å etablere den maksimale tolererte dosen av Idebenone hos barn, ungdom og voksne med Friedreichs ataksi

Denne studien vil bestemme den høyeste dosen av idebonon som trygt kan gis til pasienter med Friedrichs ataksi, en arvelig degenerativ sykdom som forårsaker tap av muskelkoordinasjon, taleproblemer, svakhet og sensorisk tap. Forstørrelse av venstre ventrikkel (det store pumpekammeret i hjertet) er også vanlig ved denne sykdommen. I studier i Frankrike og Canada hadde pasienter med Friedrichs ataksi som fikk idebonon, en antioksidant som ligner på kosttilskuddet koenzym Q, en reduksjon i størrelsen på venstre ventrikkel.

Pasienter 5 år og eldre med Friedrichs ataksi kan være kvalifisert for denne studien. Gravide og ammende kvinner kan ikke delta. Kandidatene vil bli screenet med en sykehistorie og fysisk undersøkelse og en gjennomgang av genetiske studier. Pasienter som ikke har hatt genetiske studier vil bli tilbudt genetisk veiledning og testing for å bekrefte eller utelukke Friedrichs ataksi.

Deltakerne vil bli innlagt på NIH Clinical Center i 3 dager. De vil ha blod- og urinprøver og en hjerteevaluering, inkludert et ekkokardiogram - en prosedyre som bruker lydbølger for å produsere bilder av hjertet, og et elektrokardiogram - en studie av hjertets elektriske aktivitet. Når disse testene er fullført, vil pasientene ta en idebononkapsel. De vil bli overvåket for bivirkninger i 72 timer. Blodprøver vil bli tatt gjennom et intravenøst ​​kateter (fleksibelt plastrør plassert i en vene) 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 12, 24, 48 og 72 timer etter at legemidlet er tatt for å bestemme hvor lang tid det tar før stoffet som skal elimineres fra kroppen.

Pasienter vil komme tilbake for et oppfølgingsbesøk innen 1 til 8 uker. De som ikke opplevde noen alvorlige bivirkninger kan få en annen, høyere dose av stoffet, med minst 6 dager mellom dosene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Friedreichs ataksi (FRDA) er en progressiv, autosomal recessiv, multisystem degenerativ sykdom som det foreløpig ikke finnes noen effektiv behandling for. Nyere studier tyder på at lipidløselige antioksidanter kan forhindre progresjon av nevrodegenerasjon og føre til en viss reversering av kardiomyopati.

Dette vil være en fase Ia, ublindet, doseeskaleringsforsøk som undersøker toksisiteten og toleransen til antioksidanten idebenon hos pasienter med FRDA. Vårt primære mål er å bestemme maksimal tolerert enkeltdose av idebenon hos pasienter med FRDA. Vårt sekundære mål er å dokumentere farmakokinetikken til enkeltdose idebenon i denne populasjonen. Vi tar sikte på å registrere 48 pasienter fordelt jevnt på tre alderskohorter: barn (5-11 år), ungdom (12-17 år) og voksne (alder over eller lik 18). Hver alderskohort vil bli studert uavhengig. Tre pasienter fra hver kohort vil motta en dag med oral idebenon etterfulgt av døgnovervåking i 72 timer. Hvis dosebegrensende toksisitet (DLT) ikke observeres i løpet av den 72-timers studieperioden, vil tre nye pasienter få den nest høyeste dosen. Hvis en av tre pasienter opplever DLT, vil tre nye pasienter få samme dose. Innenfor hver kohort vil dosen bli eskalert inntil maksimal tolerert dose (MTD) er etablert. MTD vil bli definert som én dose under den som resulterte i DLT hos to pasienter i en kohort.

Etter fullføringen av denne fase Ia-studien planlegger vi å videreutvikle MTD for hver aldersgruppe i en fase Ib-studie der vi vil undersøke flerdoseregimer over en lengre studieperiode. Vi håper å følge disse fase I-studiene med en dobbeltblindet, placebokontrollert fase II-studie for å evaluere sikkerheten ytterligere og for å estimere effekten av idebenon ved å bruke hjerteparametere som våre primære endepunkter. I tillegg er vi for tiden i ferd med å validere en klinisk evalueringsskala for FRDA som vi håper å bruke til å måle nevrologiske parametere som et sekundært endepunkt i fase II-studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

100

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

Diagnose av FRDA med bekreftede FRDA-mutasjoner.

Alder over eller lik fem år gammel.

Ingen eksponering for idebenon eller koenzym Q10 i en periode på minst én uke før starten av medisineringsfasen av studien.

Skriftlig, informert samtykke (og samtykke, hvis aktuelt).

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Anamnese med en overfølsomhetsreaksjon overfor idebenon eller koenzym

Q10.

Gravide eller ammende kvinner. Alle kvinner i fertil alder må ha negativ serumgraviditet før medisineringsfasen av studien.

Alder under fem år.

Blodplateantall, lymfocyttantall eller hemoglobin under nedre normalgrense.

Alkalisk fosfatase, SGOT, SGPT større enn 1,5 ganger øvre normalgrense. Bilirubin større enn 1,2 g/dl.

Kreatinin større enn 1,5 ganger øvre normalgrense.

Klinisk signifikant medisinsk sykdom som, etter etterforskernes vurdering, vil utsette pasienten for unødig risiko for skade eller hindre pasienten i å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2001

Studiet fullført

1. april 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mai 2001

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2001

Først lagt ut (Anslag)

7. mai 2001

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. juli 2006

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2006

Sist bekreftet

1. april 2006

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 010167
  • 01-N-0167

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på Idebenone

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere