Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Idebenone til behandling af Friedreichs ataksi

11. juli 2006 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fase I klinisk forsøg for at etablere den maksimalt tolererede dosis af Idebenone hos børn, unge og voksne med Friedreichs ataksi

Denne undersøgelse vil bestemme den højeste dosis af idebonon, der sikkert kan gives til patienter med Friedrichs ataksi, en arvelig degenerativ sygdom, der forårsager tab af muskelkoordination, taleproblemer, svaghed og sensorisk tab. Forstørrelse af venstre ventrikel (det store pumpekammer i hjertet) er også almindelig ved denne sygdom. I undersøgelser i Frankrig og Canada havde patienter med Friedrichs ataksi, som fik idebonon, en antioxidant svarende til kosttilskuddet coenzym Q, et fald i størrelsen af ​​deres venstre ventrikel.

Patienter 5 år og ældre med Friedrichs ataksi kan være berettiget til denne undersøgelse. Gravide og ammende kvinder må ikke deltage. Kandidater vil blive screenet med en sygehistorie og fysisk undersøgelse og en gennemgang af genetiske undersøgelser. Patienter, der ikke har gennemgået genetiske undersøgelser, vil blive tilbudt genetisk rådgivning og test for at bekræfte eller udelukke Friedrichs ataksi.

Deltagerne vil blive optaget på NIH Clinical Center i 3 dage. De vil have blod- og urinprøver og en hjerteevaluering, herunder et ekkokardiogram - en procedure, der bruger lydbølger til at producere billeder af hjertet, og et elektrokardiogram - en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet. Når disse tests er afsluttet, vil patienterne tage en idebonon-kapsel. De vil blive overvåget for bivirkninger i 72 timer. Blodprøver vil blive opsamlet gennem et intravenøst ​​kateter (fleksibel plastikslange placeret i en vene) 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 12, 24, 48 og 72 timer efter lægemidlet er taget for at bestemme, hvor lang tid det tager lægemidlet, der skal fjernes fra kroppen.

Patienterne vil vende tilbage til et opfølgningsbesøg inden for 1 til 8 uger. De, der ikke oplevede nogen alvorlige bivirkninger, kan få en anden, højere dosis af lægemidlet, med mindst 6 dage mellem doserne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Friedreichs ataksi (FRDA) er en progressiv, autosomal recessiv, multisystem degenerativ sygdom, som der i øjeblikket ikke findes nogen effektiv behandling for. Nylige undersøgelser tyder på, at lipidopløselige antioxidanter kan forhindre progressionen af ​​neurodegeneration og føre til en vis vending af kardiomyopati.

Dette vil være et fase Ia, ublindet, dosis-eskaleringsforsøg, der undersøger toksiciteten og tolerabiliteten af ​​antioxidanten idebenon hos patienter med FRDA. Vores primære mål er at bestemme den maksimalt tolererede enkeltdosis af idebenon hos patienter med FRDA. Vores sekundære mål er at dokumentere farmakokinetikken af ​​enkeltdosis idebenon i denne population. Vi sigter mod at indskrive 48 patienter fordelt ligeligt på tre alderskohorter: børn (5-11 år), unge (12-17 år) og voksne (alder over eller lig med 18). Hver alderskohorte vil blive undersøgt uafhængigt. Tre patienter fra hver kohorte vil modtage en dags oral idebenon efterfulgt af indlæggelsesovervågning i 72 timer. Hvis dosisbegrænsende toksicitet (DLT) ikke observeres i løbet af undersøgelsesperioden på 72 timer, vil tre nye patienter modtage den næsthøjeste dosis. Hvis en af ​​tre patienter oplever DLT, vil tre nye patienter modtage den samme dosis. Inden for hver kohorte vil dosis blive eskaleret, indtil den maksimalt tolererede dosis (MTD) er fastlagt. MTD'en vil blive defineret som én dosis under den, der resulterede i DLT i to vilkårlige patienter inden for en kohorte.

Efter afslutningen af ​​dette fase Ia-forsøg planlægger vi yderligere at forfine MTD'en for hver aldersgruppe i et fase Ib-forsøg, hvor vi vil undersøge multiple-dosis-regimer over en længere undersøgelsesperiode. Vi håber at følge disse fase I-studier med et dobbeltblindet, placebokontrolleret fase II-studie for yderligere at evaluere sikkerheden og estimere effektiviteten af ​​idebenon ved at bruge hjerteparametre som vores primære endepunkter. Derudover er vi i øjeblikket i gang med at validere en klinisk evalueringsskala for FRDA, som vi håber at anvende til måling af neurologiske parametre som et sekundært endepunkt i fase II-studiet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

100

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

Diagnose af FRDA med bekræftede FRDA-mutationer.

Alder større end eller lig med fem år gammel.

Ingen eksponering for idebenon eller coenzym Q10 i en periode på mindst en uge før påbegyndelse af medicinfasen af ​​undersøgelsen.

Skriftligt, informeret samtykke (og samtykke, hvis relevant).

EXKLUSIONSKRITERIER:

Anamnese med en overfølsomhedsreaktion over for idebenon eller coenzym

Q10.

Gravide eller ammende kvinder. Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ serumgraviditet forud for undersøgelsens medicineringsfase.

Alder mindre end fem år gammel.

Blodpladetal, lymfocyttal eller hæmoglobin under den nedre normalgrænse.

Alkalisk fosfatase, SGOT, SGPT større end 1,5 gange den øvre normalgrænse. Bilirubin større end 1,2 g/dl.

Kreatinin større end 1,5 gange den øvre grænse for normalen.

Klinisk signifikant medicinsk sygdom, der efter efterforskernes vurdering ville udsætte patienten for unødig risiko for skade eller forhindre patienten i at gennemføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2001

Studieafslutning

1. april 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2001

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. maj 2001

Først opslået (Skøn)

7. maj 2001

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. juli 2006

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juli 2006

Sidst verificeret

1. april 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 010167
  • 01-N-0167

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Idebenone

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner