Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie idebenonu k léčbě Friedreichovy ataxie

11. července 2006 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fáze I klinické studie ke stanovení maximální tolerované dávky idebenonu u dětí, dospívajících a dospělých s Friedreichovou ataxií

Tato studie určí nejvyšší dávku idebononu, kterou lze bezpečně podat pacientům s Friedrichovou ataxií, dědičným degenerativním onemocněním, které způsobuje ztrátu svalové koordinace, problémy s řečí, slabost a ztrátu smyslů. Zvětšení levé komory (velké čerpací komory srdce) je u tohoto onemocnění také běžné. Ve studiích ve Francii a Kanadě u pacientů s Friedrichovou ataxií, kterým byl podáván idebonon, antioxidant podobný doplňku stravy koenzym Q, došlo ke zmenšení velikosti levé komory.

Pacienti ve věku 5 let a starší s Friedrichovou ataxií mohou být způsobilí pro tuto studii. Těhotné a kojící ženy se nemohou zúčastnit. Kandidáti budou podrobeni screeningu s anamnézou a fyzikálním vyšetřením a přezkoumáním genetických studií. Pacientům, kteří neprodělali genetické studie, bude nabídnuto genetické poradenství a testování k potvrzení nebo vyloučení Friedrichovy ataxie.

Účastníci budou přijati do klinického centra NIH na 3 dny. Budou mít testy krve a moči a vyhodnocení srdce, včetně echokardiogramu – postupu, který využívá zvukové vlny k vytvoření snímků srdce, a elektrokardiogramu – studie elektrické aktivity srdce. Po dokončení těchto testů pacienti užijí kapsli idebononu. Budou sledováni na nežádoucí účinky po dobu 72 hodin. Vzorky krve budou odebírány intravenózním katétrem (flexibilní plastová hadička umístěná do žíly) 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 12, 24, 48 a 72 hodin po podání léku, aby se určilo, jak dlouho to trvá. lék, který má být z těla vyloučen.

Pacienti se vrátí na kontrolní návštěvu během 1 až 8 týdnů. Ti, kteří nezaznamenali žádné závažné vedlejší účinky, mohou dostat další, vyšší dávku léku, s alespoň 6 dny mezi dávkami.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Friedreichova ataxie (FRDA) je progresivní, autozomálně recesivní, multisystémové degenerativní onemocnění, pro které v současnosti neexistuje účinná léčba. Nedávné studie naznačují, že antioxidanty rozpustné v tucích mohou bránit progresi neurodegenerace a vést k určitému zvratu kardiomyopatie.

Půjde o fázi Ia, nezaslepenou studii s eskalací dávky zkoumající toxicitu a snášenlivost antioxidačního idebenonu u pacientů s FRDA. Naším primárním cílem je stanovit maximální tolerovanou jednorázovou dávku idebenonu u pacientů s FRDA. Naším sekundárním cílem je dokumentovat farmakokinetiku jednorázového idebenonu v této populaci. Naším cílem je zapsat 48 pacientů rovnoměrně rozdělených do tří věkových kohort: děti (5–11 let), dospívající (12–17 let) a dospělí (věk vyšší nebo rovný 18). Každá věková kohorta bude studována samostatně. Tři pacienti z každé kohorty dostanou jeden den orálně idebenon s následným hospitalizací po dobu 72 hodin. Pokud není během 72hodinové studie pozorována toxicita omezující dávku (DLT), tři noví pacienti dostanou další nejvyšší dávku. Pokud jeden ze tří pacientů zažije DLT, tři noví pacienti dostanou stejnou dávku. V rámci každé kohorty bude dávka eskalována, dokud nebude stanovena maximální tolerovaná dávka (MTD). MTD bude definována jako jedna dávka pod dávkou, která vedla k DLT u jakýchkoli dvou pacientů v rámci kohorty.

Po dokončení této studie fáze Ia plánujeme dále upřesnit MTD pro každou věkovou skupinu ve studii fáze Ib, ve které budeme zkoumat režimy s více dávkami po delší dobu studie. Doufáme, že na tyto studie fáze I navážeme dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studií fáze II, abychom dále vyhodnotili bezpečnost a odhadli účinnost idebenonu pomocí srdečních parametrů jako našich primárních cílových bodů. Kromě toho jsme v současné době v procesu validace klinické hodnotící stupnice pro FRDA, kterou doufáme použijeme při měření neurologických parametrů jako sekundární cíl ve studii fáze II.

Typ studie

Intervenční

Zápis

100

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Diagnóza FRDA s potvrzenými mutacemi FRDA.

Věk větší nebo rovný pěti letům.

Žádná expozice idebenonu nebo koenzymu Q10 po dobu alespoň jednoho týdne před zahájením medikační fáze studie.

Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas).

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Anamnéza hypersenzitivní reakce na idebenon nebo koenzym

Q10.

Těhotné nebo kojící ženy. Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní sérové ​​těhotenství před medikační fází studie.

Věk méně než pět let.

Počet krevních destiček, počet lymfocytů nebo hemoglobin pod spodní hranicí normálu.

Alkalická fosfatáza, SGOT, SGPT vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu. Bilirubin vyšší než 1,2 g/dl.

Kreatinin vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu.

Klinicky významné onemocnění, které by podle úsudku zkoušejících vystavilo pacienta nepřiměřenému riziku poškození nebo by mu zabránilo v dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2001

Dokončení studie

1. dubna 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. května 2001

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. května 2001

První zveřejněno (Odhad)

7. května 2001

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. července 2006

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2006

Naposledy ověřeno

1. dubna 2006

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 010167
  • 01-N-0167

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit