Filgrastim-mobiliserade stamceller för transplantation med hjälp av icke-relaterade donatorer

Under många år har allogen benmärgstransplantation använts för att framgångsrikt behandla leukemier, andra hematologiska tillstånd och medfödda sjukdomar. De första orelaterade donatortransplantationerna utfördes i slutet av 1970-talet, men denna procedur blev inte allmänt tillgänglig förrän flera konsoliderade orelaterade donatorregister utvecklades runt om i världen. National Marrow Donor Program, som grundades 1987, är världens största register och listar för närvarande mer än 7 miljoner givare. Sedan starten har NMDP underlättat mer än 30 000 orelaterade transplantationer.

Även om det inte är en godkänd indikation, har betydande erfarenhet samlats på administrering av filgrastim till normala vuxna. De flesta av dessa vuxna var frivilliga försökspersoner eller donatorer av PBSC för användning vid relaterade donatortransplantationer. Med början i februari 1997 har filgrastimstimulerade PBSC samlats in från NMDP-givare enligt protokoll. Protokollet (lokalt kallat G2) började under en NMDP-sponsrad Investigational New Drug-ansökan (IND) som lämnades in till FDA för att samla in PBSC för en andra donation efter en första donation av benmärg. 1999 öppnades ett andra protokoll (lokalt kallat G1) eftersom förfrågningar om PBSC som primär donationskälla blev vanligare. Under 2005 kombinerades de två protokollen för att eliminera redundans och göra det lätt att använda.

Protokollet upprättar och utvärderar ett system för att tillhandahålla produkter från perifera blodstamceller (PBSC) för användning vid transplantation av icke-relaterade hematopoetiska stamceller (HSC). Protokollet beskriver processer för donatoridentifiering, utbildning och utvärdering. Procedurer för administrering och övervakning av stamcellsmobiliseringsmedlet filgrastim ingår. Protokollet beskriver också procedurer för insamling av PBSC-produkter genom leukaferes och innehåller bestämmelser för långvarig uppföljning av givar.