Komórki macierzyste mobilizowane filgrastymem do przeszczepu z wykorzystaniem niespokrewnionych dawców

Od wielu lat allogeniczny przeszczep szpiku kostnego jest z powodzeniem stosowany w leczeniu białaczek, innych schorzeń hematologicznych oraz wad wrodzonych. Pierwsze przeszczepy od dawców niespokrewnionych przeprowadzono pod koniec lat 70. XX wieku, ale procedura ta nie stała się powszechnie dostępna, dopóki nie opracowano kilku skonsolidowanych rejestrów dawców niespokrewnionych na całym świecie. Narodowy Program Dawców Szpiku, założony w 1987 roku, jest największym na świecie rejestrem i obecnie zawiera ponad 7 milionów dawców. Od samego początku NMDP ułatwiło ponad 30 000 niepowiązanych przeszczepów.

Chociaż nie jest to zarejestrowane wskazanie, zgromadzono znaczne doświadczenie dotyczące podawania filgrastymu normalnym osobom dorosłym. Większość z tych dorosłych była uczestnikami badań ochotniczych lub dawcami PBSC do wykorzystania w przeszczepach od pokrewnych dawców. Począwszy od lutego 1997 r. PBSC stymulowane filgrastymem były zbierane od dawców NMDP zgodnie z protokołem. Protokół (lokalnie określany jako G2) rozpoczął się w ramach sponsorowanego przez NMDP wniosku Investigational New Drug (IND) złożonego w FDA w celu zebrania PBSC do drugiego dawstwa po początkowym dawstwie szpiku kostnego. W 1999 r. Otwarto drugi protokół (lokalnie określany jako G1), ponieważ prośby o PBSC jako główne źródło darowizn stały się bardziej powszechne. W 2005 roku oba protokoły zostały połączone w celu wyeliminowania redundancji i zapewnienia łatwości użytkowania.

Protokół ustanawia i ocenia system dostarczania produktów z komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) do stosowania w przeszczepach hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) od niespokrewnionych dawców. Protokół opisuje procesy identyfikacji, edukacji i oceny dawców. Uwzględniono procedury podawania i monitorowania filgrastymu, czynnika mobilizującego komórki macierzyste. Protokół opisuje również procedury pobierania produktów PBSC przez leukaferezę i zawiera postanowienia dotyczące długoterminowej obserwacji dawcy.