Filgrastim-mobilisierte Stammzellen zur Transplantation mit nicht verwandten Spendern

Seit vielen Jahren wird die allogene Knochenmarktransplantation zur erfolgreichen Behandlung von Leukämien, anderen hämatologischen Erkrankungen und angeborenen Erkrankungen eingesetzt. Die ersten Transplantationen nicht verwandter Spender wurden in den späten 1970er Jahren durchgeführt, aber dieses Verfahren wurde erst mit der Entwicklung mehrerer konsolidierter Register nicht verwandter Spender auf der ganzen Welt allgemein verfügbar. Das 1987 gegründete National Marrow Donor Program ist das weltweit größte Register und verzeichnet derzeit mehr als 7 Millionen Spender. Seit seiner Gründung hat NMDP mehr als 30.000 unabhängige Transplantationen ermöglicht.

Obwohl es sich nicht um eine zugelassene Indikation handelt, wurden beträchtliche Erfahrungen mit der Anwendung von Filgrastim bei normalen Erwachsenen gesammelt. Die meisten dieser Erwachsenen waren freiwillige Versuchspersonen oder Spender von PBSC zur Verwendung in verwandten Spendertransplantationen. Beginnend im Februar 1997 wurden mit Filgrastim stimulierte PBSC gemäß Protokoll von NMDP-Spendern gesammelt. Das Protokoll (lokal als G2 bezeichnet) begann im Rahmen eines NMDP-gesponserten Investigational New Drug (IND)-Antrags, der bei der FDA eingereicht wurde, um PBSC für eine zweite Spende nach einer ersten Knochenmarkspende zu sammeln. 1999 wurde ein zweites Protokoll eröffnet (lokal als G1 bezeichnet), als Anfragen nach PBSC als primäre Spendenquelle häufiger wurden. Im Jahr 2005 wurden die beiden Protokolle kombiniert, um Redundanzen zu beseitigen und die Verwendung zu vereinfachen.

Das Protokoll erstellt und bewertet ein System zur Bereitstellung von Produkten aus peripheren Blutstammzellen (PBSC) zur Verwendung bei der Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSC) von nicht verwandten Spendern. Das Protokoll beschreibt Prozesse zur Spenderidentifizierung, -aufklärung und -bewertung. Verfahren zur Verabreichung und Überwachung des Stammzellenmobilisierungsmittels Filgrastim sind enthalten. Das Protokoll beschreibt auch Verfahren für die Gewinnung von PBSC-Produkten durch Leukapherese und enthält Bestimmungen für die Langzeitnachsorge von Spendern.