Studie för att undersöka säkerhet och tolerabilitet av intravenös lakosamid hos barn. (ASPIRE)

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna från >=1 månad till <17 år
• Personen har diagnosen epilepsi med partiella anfall eller primära generaliserade tonisk-kloniska anfall

• Ämnet uppfyller 1 av följande kriterier:

  1. Öppen lakosmid (OLL) ämne: Försökspersonen får för närvarande oral lakosmid (LCM) som tillägg eller monoterapi som deltagare i en öppen långtidsstudie (SP848, EP0034 eller annan pediatrisk studie); ELLER,
  2. Receptbelagd lakosamid (RxL) patient: Patienten får för närvarande ordinerad oral LCM från kommersiella leveranser (t.ex. VIMPAT) som tilläggs- eller monoterapi; ELLER,
  3. Initierande intravenös lakosamid (IIL) patient: Försökspersonen får för närvarande inte LCM och kommer att få intravenös (iv) LCM som tilläggsbehandling i EP0060. Initiering av LCM-monoterapi är inte tillåten hos IIL-patienter.

• Ämnet är ett OLL- eller RxL-ämne och uppfyller båda följande kriterier:

  1. Personen har fått LCM för behandling av epilepsi i minst 2 veckor före screening; OCH
  2. Personen har administrerats (OLL) eller ordinerats (RxL) oral LCM i en dos på 2 mg/kg/dag till 12 mg/kg/dag (för försökspersoner <50 kg) eller 100 mg/dag till 600 mg/dag (för försökspersoner >=50 kg). Öppnad studieläkemedel LCM (OLL) eller ordinerad oral LCM-dos (RxL) måste vara stabil i minst 3 dagar före första LCM-infusion; ELLER,
• Försökspersonen är en ILL-patient och har en stabil doseringsregim av minst 1 antiepileptika (AED). Den dagliga doseringsregimen för samtidig AED-behandling måste hållas konstant under en period på minst 2 veckor före screening.
• Försökspersonen är en acceptabel kandidat för venpunktion och intravenös infusion
• Försökspersonen kan, enligt utredarens uppfattning, uppfylla alla studiekrav. Försöksperson (eller förälder eller juridiskt ombud) är villig att uppfylla alla studiekrav
• Motivet väger >=4 kg

Exklusions kriterier:

• Försökspersonen har tidigare fått intravenös (iv) lakosamid (LCM) i denna studie
• Försökspersonen har något medicinskt, neurologiskt eller psykiatriskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna äventyra försökspersonens hälsa eller äventyra försökspersonens förmåga att delta i EP0060
• Patienten har kliniskt signifikant hypotoni eller bradykardi enligt utredarens uppfattning
• Försöksperson >=6 år har en livslång historia av självmordsförsök (inklusive ett faktiskt försök, avbrutet försök eller avbrutet försök), eller har självmordstankar under de senaste 6 månaderna, vilket framgår av positiva svar ("Ja") på endera frågan 4 eller fråga 5 i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vid screening

För ämnen med öppen märkning av lakosamid (OLL) är registrering i EP0060 inte tillåten om något av följande ytterligare kriterier är uppfyllda:

- Försökspersonen har någon pågående biverkning (AE) i sin långsiktiga, öppna studie som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna äventyra eller äventyra försökspersonens förmåga att delta EP0060 eller att försökspersonen uppfyller något av kriterierna för obligatoriskt tillbakadragande från den öppna långtidsstudien

För patienter med receptbelagd lakosamid (RxL) och initierande intravenös lakosamid (IIL) är inskrivning i EP0060 inte tillåten om något av följande ytterligare kriterier är uppfyllda:

• Personen har ett medicinskt tillstånd som rimligen kan förväntas störa distributionen av läkemedelsabsorption, metabolism eller utsöndring
• Försökspersonen är en kvinna i fertil ålder och använder inte en acceptabel preventivmetod under hela deltagandet i EP0060
• Försökspersonen har kreatininclearance mindre än 30 ml/min
• Försökspersonen har en kliniskt relevant elektrokardiogramavvikelse (EKG) enligt huvudforskarens åsikt (dvs andra eller tredje gradens hjärtblock i vila eller en QT-förlängning som är större än 450 ms)
• Personen har hemodynamiskt signifikant hjärtsjukdom (t.ex. hjärtsvikt)
• Personen har en arytmisk hjärtsjukdom som kräver medicinsk behandling, känd natriumkanalopati i hjärtat, såsom Brugadas syndrom
• Personen har en känd historia av svår anafylaktisk reaktion eller allvarliga bloddyskrasier
• Personen har en akut eller subakut progressiv sjukdom i centrala nervsystemet.
• Personen har epilepsi sekundärt till en fortskridande hjärnsjukdom eller någon annan progressiv eller neurodegenerativ sjukdom (malign hjärntumör eller Rasmussens syndrom)
• Lacosamid är avsett för behandling av generaliserad konvulsiv status epilepticus
• Försökspersonen har diagnosen Dravets syndrom

För IIL-ämnen är inskrivning i EP0060 inte tillåten om följande ytterligare kriterium är uppfyllt:

- Personen har behandlats med LCM under de senaste 3 månaderna före screening