Kultiverad limbal epiteltransplantation (CLET) för limbal stamcellsbrist (LSCD) (CLET-4-LSCD)
4 februari 2022 uppdaterad av: Instituto Universitario de Oftalmobiología Aplicada (Institute of Applied Ophthalmobiology) - IOBA
Kultiverad limbal epiteltransplantation (CLET) för limbal stamcellsbrist (LSCD): en observationsstudie om säkerhet och effektivitet
CLET är en publicerad behandling för hantering av hornhinnesvikt på grund av omfattande LSCD.
På grund av våra tidigare studier om denna nya behandling, godkände den spanska tillsynsmyndigheten "Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)" vår institution (IOBA-University of Valladolid) att utföra denna typ av terapi (CLET) i ett fall- i varje enskilt fall enligt förfarandet för läkemedelspolicy för särskilda situationer i Spanien.
Efter godkännande av det permanenta godkännandet kommer patienter att inkluderas enligt specificerat av AEMPS. Syftet med denna studie är att utföra en protokolliserad behandling och uppföljning så att resultat kan rapporteras till det vetenskapliga samfundet.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
30
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Margarita Calonge, MD, PhD
- Telefonnummer: 34983184750
- E-post: calonge@ioba.med.uva.es
Studieorter
-
-
-
Valladolid, Spanien, 47011
- IOBA
-
Kontakt:
- Margarita Calonge, MD, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter som diagnostiserats med hornhinnesvikt på grund av LSCD som accepterar och undertecknar behandlingen med informerat skriftligt samtycke för att behandlas med CLET
Beskrivning
Total och/eller svår LSCD av någon etiologi i ett eller båda ögonen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Patienter som behandlas med CLET
Tidigare behandlade med CLET-patienter ingår retrospektivt, eftersom uppföljningsproceduren redan är etablerad i vårt center, och patienter som behandlas enligt standardvård eller genom begäran om "droger-i-speciell situation" i Spanien prospektivt.
Patienter behandlas inte för att inkluderas i studien, endast uppföljningsvariablerna beaktas.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättringspunkter i Single Item Dry Eye Questionnaire (SIDEQ)
Tidsram: 6 månader
|
SIDEQ ger 0-4 poäng om närvaron av torrhet, känsla av främmande kroppar, sveda/svidande, smärta, klåda, ljuskänslighet och dimsyn, där högre poäng indikerar högre intensitet av symtomet (maximal poäng: 28).
Ett av de primära resultaten för detta arbete är förbättringen av någon av de fyra frågeformulären som visas här.
|
6 månader
|
|
Förbättringspunkter med Ocular Surface Disease Index (OSDI)
Tidsram: 6 månader
|
OSDI utvärderar okulära ytsymtom med 12 frågor, och poäng >12 indikerar onormal symtomatologi, och >32 betyder allvarliga symtom (maximal poäng 100).
Ett av de primära resultaten för detta arbete är förbättringen av någon av de fyra frågeformulären som visas här.
|
6 månader
|
|
Förbättringspunkter i National Eye Institute 25-objekt Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ25)
Tidsram: 6 månader
|
De visuella funktionsrelaterade aspekterna av livskvalitet utvärderades med NEI-VFQ25, där högre poäng på en skala 0 till 100 indikerar bättre funktion.
Ett av de primära resultaten för detta arbete är förbättringen av någon av de fyra frågeformulären som visas här.
|
6 månader
|
|
Förbättringspunkter i frågeformuläret Change in Dry Eye Symptoms Questionnaire (CDES-Q)
Tidsram: 6 månader
|
CDES-Q utvärderar okulära ytsymtom med två frågor, CDES-Q1 och CDES-Q2.
CDES-Q1 utvärderar förändringen i symtom som inträffat sedan föregående undersökning (samma, bättre eller sämre).
CDES-Q2 utvärderar storleken på förändringen i en skala från 0 till 10, där 0 betyder "något bättre/sämre" och 10 betyder "extremt bättre/sämre".
Ett av de primära resultaten för detta arbete är förbättringen av någon av de fyra frågeformulären som visas här.
|
6 månader
|
|
Procentandel av förbättring i hornhinnekonjunktivalisering
Tidsram: 6 månader
|
Procentandel av hornhinnan med konjunktivalisering (ytlig opacitet och/eller ytlig neovaskularisering) kommer att mätas.
|
6 månader
|
|
Fullständig frånvaro av ihållande epiteldefekter
Tidsram: 6 månader
|
Korneal fluoresceinfärgning måste utesluta epitelnedbrytning
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Calonge M, Perez I, Galindo S, Nieto-Miguel T, Lopez-Paniagua M, Fernandez I, Alberca M, Garcia-Sancho J, Sanchez A, Herreras JM. A proof-of-concept clinical trial using mesenchymal stem cells for the treatment of corneal epithelial stem cell deficiency. Transl Res. 2019 Apr;206:18-40. doi: 10.1016/j.trsl.2018.11.003. Epub 2018 Nov 22.
- Galindo S, Herreras JM, Lopez-Paniagua M, Rey E, de la Mata A, Plata-Cordero M, Calonge M, Nieto-Miguel T. Therapeutic Effect of Human Adipose Tissue-Derived Mesenchymal Stem Cells in Experimental Corneal Failure Due to Limbal Stem Cell Niche Damage. Stem Cells. 2017 Oct;35(10):2160-2174. doi: 10.1002/stem.2672. Epub 2017 Aug 10.
- Lopez-Paniagua M, Nieto-Miguel T, de la Mata A, Galindo S, Herreras JM, Corrales RM, Calonge M. Successful Consecutive Expansion of Limbal Explants Using a Biosafe Culture Medium under Feeder Layer-Free Conditions. Curr Eye Res. 2017 May;42(5):685-695. doi: 10.1080/02713683.2016.1250278. Epub 2016 Dec 2.
- Lopez-Paniagua M, Nieto-Miguel T, de la Mata A, Dziasko M, Galindo S, Rey E, Herreras JM, Corrales RM, Daniels JT, Calonge M. Comparison of functional limbal epithelial stem cell isolation methods. Exp Eye Res. 2016 May;146:83-94. doi: 10.1016/j.exer.2015.12.002. Epub 2015 Dec 17.
- Ramirez BE, Sanchez A, Herreras JM, Fernandez I, Garcia-Sancho J, Nieto-Miguel T, Calonge M. Stem Cell Therapy for Corneal Epithelium Regeneration following Good Manufacturing and Clinical Procedures. Biomed Res Int. 2015;2015:408495. doi: 10.1155/2015/408495. Epub 2015 Sep 16.
- Ramirez BE, Victoria DA, Murillo GM, Herreras JM, Calonge M. In vivo confocal microscopy assessment of the corneoscleral limbal stem cell niche before and after biopsy for cultivated limbal epithelial transplantation to restore corneal epithelium. Histol Histopathol. 2015 Feb;30(2):183-92. doi: 10.14670/HH-30.183. Epub 2014 Jul 30.
- de la Mata A, Nieto-Miguel T, Lopez-Paniagua M, Galindo S, Aguilar MR, Garcia-Fernandez L, Gonzalo S, Vazquez B, Roman JS, Corrales RM, Calonge M. Chitosan-gelatin biopolymers as carrier substrata for limbal epithelial stem cells. J Mater Sci Mater Med. 2013 Dec;24(12):2819-29. doi: 10.1007/s10856-013-5013-3. Epub 2013 Jul 28.
- Nieto-Miguel T, Galindo S, Reinoso R, Corell A, Martino M, Perez-Simon JA, Calonge M. In vitro simulation of corneal epithelium microenvironment induces a corneal epithelial-like cell phenotype from human adipose tissue mesenchymal stem cells. Curr Eye Res. 2013 Sep;38(9):933-44. doi: 10.3109/02713683.2013.802809. Epub 2013 Jun 14.
- Lopez-Paniagua M, Nieto-Miguel T, de la Mata A, Galindo S, Herreras JM, Corrales RM, Calonge M. Consecutive expansion of limbal epithelial stem cells from a single limbal biopsy. Curr Eye Res. 2013 May;38(5):537-49. doi: 10.3109/02713683.2013.767350. Epub 2013 Feb 13.
- Nieto-Miguel T, Calonge M, de la Mata A, Lopez-Paniagua M, Galindo S, de la Paz MF, Corrales RM. A comparison of stem cell-related gene expression in the progenitor-rich limbal epithelium and the differentiating central corneal epithelium. Mol Vis. 2011;17:2102-17. Epub 2011 Aug 10.
- de la Mata A, Mateos-Timoneda MA, Nieto-Miguel T, Galindo S, Lopez-Paniagua M, Planell JA, Engel E, Calonge M. Poly-l/dl-lactic acid films functionalized with collagen IV as carrier substrata for corneal epithelial stem cells. Colloids Surf B Biointerfaces. 2019 May 1;177:121-129. doi: 10.1016/j.colsurfb.2019.01.054. Epub 2019 Jan 28.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FÖRVÄNTAT)
1 april 2022
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
31 december 2022
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
31 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 mars 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 mars 2019
Första postat (FAKTISK)
21 mars 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
7 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2022
Senast verifierad
1 februari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- IOBA201901
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Limbal stamcellsbrist
-
St. Jude Children's Research HospitalRekryteringBukspottskörtelcancer | Hodgkins lymfom | Lynch syndrom | Tuberös skleros | Fanconi anemi | AML | Non Hodgkin lymfom | Familjär adenomatös polypos | Akut leukemi | Nevoid basalcellscancersyndrom | Neurofibromatos typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rabdomyosarkom | Von Hippel-Lindaus sjukdom | Binjurebarkcarcinom | Neurofibromatos... och andra villkorFörenta staterna
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartnersRekryteringMedfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkorBelgien
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartnersRekryteringMitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkorFörenta staterna, Australien