Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En dosbestämning och säkerhetsstudie av X4P-001 (Mavorixafor) hos deltagare med vårtor, hypogammaglobulinemi, infektioner och myelokathex (WHIM) syndrom

8 oktober 2024 uppdaterad av: X4 Pharmaceuticals

En fas 2, öppen, multicenterstudie av Mavorixafor på patienter med WHIM-syndrom

Detta är en fas 2-studie med en initial 24-veckors behandlingsperiod och en förlängningsfas. De primära syftena med denna fas 2-studie är att fastställa säkerhet, tolerabilitet och dosval av mavorixafor hos deltagare med WHIM-syndrom. Deltagarna får fortsätta behandlingen i en förlängningsfas, om regionalt tillämpligt, tills den blir kommersiellt tillgänglig eller tills studien avslutas av sponsorn.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagare med en klinisk diagnos av WHIM-syndrom måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigade till studiedeltagande:

  1. Var minst 18 år gammal.
  2. Har undertecknat det aktuella godkända formuläret för informerat samtycke.
  3. Har en genotypbekräftad mutation av kemokinreceptor typ 4 (CXCR4) förenlig med WHIM-syndrom.
  4. Gå med på att använda effektiv preventivmedel.
  5. Var villig och kapabel att följa detta protokoll.
  6. Har bekräftat ANC mindre än eller lika med (≤) 400/µL eller ALC ≤650/µL eller båda.

Exklusions kriterier:

Deltagare med något av följande kommer att uteslutas från deltagande i studien:

  1. Har känd systemisk överkänslighet mot läkemedelssubstansen mavorixafor eller dess inaktiva ingredienser.
  2. Är gravid eller ammar.
  3. Har en känd historia av en positiv serologi eller viral belastning för humant immunbristvirus (HIV) eller en känd historia av förvärvat immunbristsyndrom (AIDS).

  4. Har vid screening laboratorietester som uppfyller ett eller flera av följande kriterier:

    • Ett positivt antikroppstest för hepatit C-virus (HCV), såvida det inte är dokumenterat att det inte har någon detekterbar virusmängd på 2 oberoende prover.
    • Ett positivt test för hepatit B ytantigen (HBsAg).
  5. Har något medicinskt eller personligt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, potentiellt kan äventyra deltagarens säkerhet eller efterlevnad, eller kan förhindra deltagarens framgångsrika slutförande av den kliniska studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: X4P-001

Inledande behandlingsfas: Deltagarna kommer att inleda behandling med mavorixafor vid 50 milligram (mg) en gång dagligen (QD) oralt eller en högre dos, med potentiell eskalering baserat på arean under kurvan för absolut neutrofilantal och absolut leukocytantal (AUCANC/ALC) värden till en maximal total daglig dos på 400 mg. Deltagarna förväntas få behandling i 24 veckor under den inledande behandlingsperioden eller tills utvecklingen av en behandlingsbegränsande toxicitet (TLT).

Förlängningsfas: Alla deltagare kommer att få mavorixafor; dosen kommer inte att överstiga 400 mg. I förlängningsfasen kan behandlingen fortsätta tills mavorixafor blir tillgängligt via en alternativ mekanism (till exempel läkemedel är kommersiellt tillgängligt, ett utökat åtkomstprogram, etc.) eller tills studien avslutas av sponsorn.
Läkemedel: X4P-001
Mavorixafor kommer att tillhandahållas som antingen 25 mg eller 100 mg kapslar.
Andra namn:
  • AMD11070

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Medelvärde för arean under plasmakoncentration-tidskurvan för absolut neutrofilantal (AUCANC)
Tidsram: Tid 0 (-15 minuter [min] fördos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (var ±15 min) kl. Vecka 5, 13 och 21
AUCANC samlades in under en 24-timmarsperiod över kliniskt meningsfulla trösklar för de mavorixafor-behandlade deltagarna under 6 månader. Den kliniskt betydelsefulla tröskeln för absolut neutrofilantal (ANC) definierades som ANC ≥ 600/mikroliter (μL).
Tid 0 (-15 minuter [min] fördos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (var ±15 min) kl. Vecka 5, 13 och 21
Alla besök: Genomsnittligt värde per deltagare för AUCANC
Tidsram: Tid 0 (-15 min före dos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ±15 min) vid vecka 5, 13 och 21

AUCANC samlades in under en 24-timmarsperiod över kliniskt meningsfulla trösklar för de mavorixafor-behandlade deltagarna under 6 månader. Den kliniskt betydelsefulla ANC-tröskeln definierades som ANC ≥ 600/μL.

Data för detta utfallsmått rapporteras som en sammanfattning av "Alla besök" baserat på medelvärdet av AUC, det vill säga genomsnittet av AUCANC per deltagare över de 3 besöken där deltagaren behandlades med en dos på minst 300/400 mg. Den rapporterade tidsramen baseras på tidpunkter för datainsamling.
Tid 0 (-15 min före dos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ±15 min) vid vecka 5, 13 och 21
Medelvärde för arean under plasmakoncentration-tidskurvan för absolut lymfocytantal (AUCALC)
Tidsram: Tid 0 (-15 min före dos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ±15 min) vid vecka 5, 13 och 21
AUCALC samlades in under en 24-timmarsperiod över kliniskt meningsfulla trösklar för de mavorixafor-behandlade deltagarna under 6 månader. Den kliniskt betydelsefulla tröskeln för absolut lymfocytantal (ALC) definierades som ALC ≥ 1000/μL.
Tid 0 (-15 min före dos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ±15 min) vid vecka 5, 13 och 21
Alla besök: Genomsnittligt värde per deltagare för AUCALC
Tidsram: Tid 0 (-15 min före dos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ±15 min) vid vecka 5, 13 och 21

AUCALC samlades in under en 24-timmarsperiod över kliniskt meningsfulla trösklar för de mavorixafor-behandlade deltagarna under 6 månader. Den kliniskt betydelsefulla ALC-tröskeln definierades som ALC ≥ 1000/μL.

Data för detta utfallsmått rapporteras som en sammanfattning av "Alla besök" baserat på medelvärdet av AUC, det vill säga genomsnittet per deltagare av AUCALC över de 3 besöken där deltagaren behandlades med en dos på minst 300/400 mg. Den rapporterade tidsramen baseras på tidpunkter för datainsamling.
Tid 0 (-15 min före dos), 30, 60 och 90 min (var ± 5 min) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ±15 min) vid vecka 5, 13 och 21
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till 10 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (Maximal exponering: 1712 dagar)
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som utvecklades eller förvärrades i svårighetsgrad under genomförandet av en klinisk studie och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med studieläkemedlet. SAE inkluderade dödsfall, en livshotande biverkning, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk intervention för att förhindra 1 av de resultat som anges i denna definition. En TEAE definierades som alla biverkningar som började eller förvärrades i svårighetsgrad eller frekvens vid eller efter starten av studieläkemedlet upp till 10 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. En sammanfattning av allvarliga och icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Från den första dosen av studieläkemedlet till 10 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (Maximal exponering: 1712 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

16 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

16 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2016

Första postat (Beräknad)

29 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på WHIM syndrom

Kliniska prövningar på X4P-001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera